DMD에 대한 세포 기반 치료법의 Ph I 시험
2026년 3월 2일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Duchenne 근이영양증에 대한 세포 기반 치료의 1상 임상 시험
이는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CD54+ 동종 근육 전구세포의 국소 주사의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일 센터, 단일군, 중재적 1상 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
미네소타 대학교 (University of Minnesota)는이 시험의 줄기 세포 요법을 대학에서 라이센스를 부여한 회사 인 Myogenica의 잠재적 로열티에 대한 공평성을 보유하고 있으며.
이러한 관심사는 이해 상충 정책에 따라 미네소타 대학교에서 검토하고 관리했습니다.
추가 정보를 원하시면 jguden@umn.edu (jguden@umn.edu)의 관심 프로그램 부국장 Jon Guden에게 문의하십시오.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Peter Kang, MD
- 전화번호: 612-624-9452
- 이메일: mdstemcell@umn.edu
연구 장소
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- Masonic Cancer Center
-
연락하다:
- Peter Kang, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- DMD(디스트로핀) 유전자의 돌연변이 및/또는 근육 생검에서 디스트로핀에 대한 면역조직화학적 염색의 부재로 진단된 뒤시엔 근이영양증
- 보행 불가
- 양측의 온전한 단손가락 신전근(EDB) 근육
- 30일 이상 연구 요법 중단
- 동의 당시 연령 18세 이상
- 등록 전 14일(심장 및 폐 기능의 경우 28일) 이내에 얻은 다음 실험실 값을 통해 적절한 장기 기능이 확인되었습니다.
- 가임기 파트너가 있는 참가자는 연구 제품을 받는 동안과 타크로리무스 치료를 중단한 후 3개월 동안 최소한 두 가지 형태의 효과적인 피임 방법(한 가지 형태는 장벽 방법이어야 함)을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 연구 기간 동안 결과 측정의 자발적인 측면을 수행하기에 충분할 정도로 명령을 따르는 능력
- 유전자 변형 세포 이식과 관련된 모든 중재 연구에 필요한 연장 기간을 포함하여 15년 동안 모니터링하는 데 기꺼이 동의합니다.
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 피험자 또는 부모/보호자의 자발적인 서면 동의 및 참가자의 동의.
제외 기준:
- MyoPAXon의 HLA 항원을 향한 HLA 항체의 존재
- 다른 연구용 치료법을 이용한 적극적인 치료
- MyoPAXon 성분에 대한 알려진 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon은 개방형 근육 주사(IM)를 통해 각 참가자의 단일 EDB 근육에 1회 용량으로 전달됩니다.
참가자는 투여 1주일 전에 타크로리무스 투여를 시작하고 투여 후 3개월 동안 BID 일정에 따라 유지 투여량을 유지합니다.
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MyoPAXon은 iPSC 계통 LiPSC-ER2.2에서 유래한 CD54+ 동종 근육 전구세포 제품입니다.
타크로리무스(Prograf)는 칼시뉴린과 T 세포 활성화를 억제하는 면역억제제이며, 동종 조혈 줄기세포 이식 환경에서 고형 장기 이식 거부1, 이식편대숙주병(GVHD) 및 동종이식 거부반응을 예방하는 데 일반적으로 사용됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 팔 B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon은 개방형 근육 주사(IM)를 통해 각 참가자의 단일 EDB 근육에 1회 용량으로 전달됩니다.
참가자는 투여 1주일 전에 타크로리무스 투여를 시작하고 투여 후 3개월 동안 BID 일정에 따라 유지 투여량을 유지합니다.
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MyoPAXon은 iPSC 계통 LiPSC-ER2.2에서 유래한 CD54+ 동종 근육 전구세포 제품입니다.
타크로리무스(Prograf)는 칼시뉴린과 T 세포 활성화를 억제하는 면역억제제이며, 동종 조혈 줄기세포 이식 환경에서 고형 장기 이식 거부1, 이식편대숙주병(GVHD) 및 동종이식 거부반응을 예방하는 데 일반적으로 사용됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 암 C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon은 개방형 근육 주사(IM)를 통해 각 참가자의 단일 EDB 근육에 1회 용량으로 전달됩니다.
참가자는 투여 1주일 전에 타크로리무스 투여를 시작하고 투여 후 3개월 동안 BID 일정에 따라 유지 투여량을 유지합니다.
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MyoPAXon은 iPSC 계통 LiPSC-ER2.2에서 유래한 CD54+ 동종 근육 전구세포 제품입니다.
타크로리무스(Prograf)는 칼시뉴린과 T 세포 활성화를 억제하는 면역억제제이며, 동종 조혈 줄기세포 이식 환경에서 고형 장기 이식 거부1, 이식편대숙주병(GVHD) 및 동종이식 거부반응을 예방하는 데 일반적으로 사용됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 암 D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon은 개방형 근육 주사(IM)를 통해 각 참가자의 단일 EDB 근육에 1회 용량으로 전달됩니다.
참가자는 투여 1주일 전에 타크로리무스 투여를 시작하고 투여 후 3개월 동안 BID 일정에 따라 유지 투여량을 유지합니다.
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MyoPAXon은 iPSC 계통 LiPSC-ER2.2에서 유래한 CD54+ 동종 근육 전구세포 제품입니다.
타크로리무스(Prograf)는 칼시뉴린과 T 세포 활성화를 억제하는 면역억제제이며, 동종 조혈 줄기세포 이식 환경에서 고형 장기 이식 거부1, 이식편대숙주병(GVHD) 및 동종이식 거부반응을 예방하는 데 일반적으로 사용됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MyoPAXon의 최대 허용 용량(MTD)
기간: 3개월
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MyoPAXon의 최대 허용 용량(MTD)
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3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체액 및 세포 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 3개월
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3개월 이내에 체액성(공여자 특이적 항HLA 항체) 및 세포성 반응이 나타나는 환자의 비율
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3개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 3일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021LS140
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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