Ensaio Ph I de terapia celular para DMD
2 de março de 2026 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Ensaio clínico de fase I de terapia celular para distrofia muscular de Duchenne
Este é um estudo intervencionista de fase 1, de centro único e braço único, para avaliar a segurança e tolerabilidade da injeção local de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) - derivadas de células progenitoras musculares alogênicas CD54+ em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Universidade de Minnesota detém a equidade e tem direitos a possíveis royalties da Myogenica, a empresa que licenciou a terapia com células -tronco deste estudo da Universidade.
Esses interesses foram revisados e gerenciados pela Universidade de Minnesota, de acordo com suas políticas de conflito de interesses.
Se você quiser obter mais informações, entre em contato com Jon Guden, diretor associado do Programa de Conflitos de Interesse, em jguden@umn.edu.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Peter Kang, MD
- Número de telefone: 612-624-9452
- E-mail: mdstemcell@umn.edu
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- Masonic Cancer Center
-
Contato:
- Peter Kang, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Distrofia muscular de Duchenne, diagnosticada por mutações no gene DMD (distrofina) e/ou ausência de coloração imuno-histoquímica para distrofina na biópsia muscular
- Não ambulatorial
- Músculos extensores curtos dos dedos (EDB) intactos bilateralmente
- Fora das terapias experimentais por > 30 dias
- Idade igual ou superior a 18 anos no momento do consentimento
- Ter função orgânica adequada confirmada pelos seguintes valores laboratoriais obtidos nos 14 dias anteriores à inscrição (28 dias para função cardíaca e pulmonar):
- Os participantes com parceiros com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar pelo menos duas formas de controle de natalidade eficaz (uma forma deve ser um método de barreira) enquanto recebem o produto do estudo e por 3 meses após interromper a terapia com tacrolimus.
- Capacidade de seguir comandos o suficiente para realizar aspectos voluntários das medidas de resultados durante todo o período do estudo
- Disposto a consentir o monitoramento por 15 anos, incluindo um período de extensão, conforme necessário para todos os estudos de intervenção que envolvam o transplante de células que foram geneticamente modificadas
- Consentimento voluntário por escrito do sujeito ou dos pais/responsáveis e consentimento do participante antes da realização de qualquer atividade relacionada à pesquisa.
Critérios de exclusão:
- Presença de anticorpos HLA direcionados aos antígenos HLA no MyoPAXon
- Tratamento ativo com outra terapia experimental
- Alergia conhecida aos componentes do MyoPAXon
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço A: MyoPAXon 25 x 10 ^ 6
MyoPAXon será administrado por injeção intramuscular aberta (IM) em um único músculo EDB para cada participante em dose única.
Os participantes começarão a tomar tacrolimus 1 semana antes da dosagem e permanecerão na dose de manutenção em um cronograma BID por 3 meses após a injeção
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MyoPAXon é um produto de células progenitoras musculares alogênicas CD54+ derivado da linha iPSC LiPSC-ER2.2
Tacrolimus (Prograf) é um imunossupressor que inibe a calcineurina e a ativação de células T e é comumente usado para prevenir a rejeição de transplantes de órgãos sólidos1 e a doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD), bem como a rejeição de aloenxertos no contexto de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
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Experimental: Braço B: MyoPAXon 50 x 10 ^ 6
MyoPAXon será administrado por injeção intramuscular aberta (IM) em um único músculo EDB para cada participante em dose única.
Os participantes começarão a tomar tacrolimus 1 semana antes da dosagem e permanecerão na dose de manutenção em um cronograma BID por 3 meses após a injeção
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MyoPAXon é um produto de células progenitoras musculares alogênicas CD54+ derivado da linha iPSC LiPSC-ER2.2
Tacrolimus (Prograf) é um imunossupressor que inibe a calcineurina e a ativação de células T e é comumente usado para prevenir a rejeição de transplantes de órgãos sólidos1 e a doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD), bem como a rejeição de aloenxertos no contexto de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
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Experimental: Braço C: MyoPAXon 100 x 10 ^ 6
MyoPAXon será administrado por injeção intramuscular aberta (IM) em um único músculo EDB para cada participante em dose única.
Os participantes começarão a tomar tacrolimus 1 semana antes da dosagem e permanecerão na dose de manutenção em um cronograma BID por 3 meses após a injeção
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MyoPAXon é um produto de células progenitoras musculares alogênicas CD54+ derivado da linha iPSC LiPSC-ER2.2
Tacrolimus (Prograf) é um imunossupressor que inibe a calcineurina e a ativação de células T e é comumente usado para prevenir a rejeição de transplantes de órgãos sólidos1 e a doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD), bem como a rejeição de aloenxertos no contexto de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
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Experimental: Braço D: MyoPAXon 200 x 10 ^ 6
MyoPAXon será administrado por injeção intramuscular aberta (IM) em um único músculo EDB para cada participante em dose única.
Os participantes começarão a tomar tacrolimus 1 semana antes da dosagem e permanecerão na dose de manutenção em um cronograma BID por 3 meses após a injeção
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MyoPAXon é um produto de células progenitoras musculares alogênicas CD54+ derivado da linha iPSC LiPSC-ER2.2
Tacrolimus (Prograf) é um imunossupressor que inibe a calcineurina e a ativação de células T e é comumente usado para prevenir a rejeição de transplantes de órgãos sólidos1 e a doença do enxerto contra hospedeiro (GVHD), bem como a rejeição de aloenxertos no contexto de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose máxima tolerável (MTD) de MyoPAXon
Prazo: 3 meses
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Dose máxima tolerável (MTD) de MyoPAXon
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes que desenvolvem respostas humorais e celulares
Prazo: 3 meses
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Proporção de pacientes que desenvolvem respostas humorais (anticorpos anti-HLA específicos do doador) e celulares dentro de 3 meses
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
3 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
3 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Produtos químicos orgânicos
- Macrolídeos
- Lactonas
- Tacrolimo
Outros números de identificação do estudo
- 2021LS140
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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