Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ph I Zkouška buněčné terapie pro DMD

2. března 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fáze I klinické studie buněčné terapie Duchennovy svalové dystrofie

Jedná se o jednocentrickou, jednoramennou, intervenční studii fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti lokální injekce indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC) odvozených z CD54+ allogenních svalových progenitorových buněk u jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

University of Minnesota drží vlastní kapitál a má práva na potenciální licenční poplatky od společnosti Myogenica, společnost, která licencovala terapii kmenových buněk tohoto soudu z univerzity. Tyto zájmy byly přezkoumány a řízeny University of Minnesota v souladu s jeho politikou střetu zájmů. Pokud byste chtěli další informace, kontaktujte prosím Jon Guden, přidružený ředitel, střet zájmů, na jguden@umm.edu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Duchennova svalová dystrofie, diagnostikovaná mutacemi v genu DMD (dystrofin) a/nebo absencí imunohistochemického barvení na dystrofin ve svalové biopsii
  • Nechodící
  • Intaktní svaly extensor digitorum brevis (EDB) bilaterálně
  • Bez zkušebních terapií po dobu > 30 dnů
  • Věk 18 let nebo starší v době udělení souhlasu
  • Nechte si potvrdit adekvátní orgánovou funkci následujícími laboratorními hodnotami získanými během 14 dnů před zařazením (28 dnů pro srdeční a plicní funkce):
  • Účastníci s partnery ve fertilním věku musí být ochotni používat alespoň dvě formy účinné antikoncepce (jedna z forem musí být bariérová metoda) během užívání studijního přípravku a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby takrolimem.
  • Schopnost dostatečně následovat příkazy k provádění dobrovolných aspektů výsledných opatření po celou dobu studia
  • ochoten souhlasit se sledováním po dobu 15 let, včetně prodlouženého období, jak je požadováno u všech intervenčních studií zahrnujících transplantaci buněk, které byly geneticky modifikovány
  • Dobrovolný písemný souhlas subjektu nebo rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka před provedením jakékoli činnosti související s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost HLA protilátek namířených proti HLA antigenům na MyoPAXonu
  • Aktivní léčba jinou zkoumanou terapií
  • Známá alergie na komponenty MyoPAXonu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf
Experimentální: Rameno D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon bude podáván formou otevřené intramuskulární (IM) injekce do jednoho svalu EDB pro každého účastníka jako jednorázová dávka. Účastníkům bude zahájena léčba takrolimem 1 týden před podáním dávky a udržovací dávka bude pokračovat podle schématu BID po dobu 3 měsíců po injekci
Lék: MyoPAXon
MyoPAXon je CD54+ alogenní produkt svalových progenitorových buněk odvozený z iPSC linie LiPSC-ER2.2
Lék: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) je imunosupresivum, které inhibuje aktivaci kalcineurinu a T buněk a běžně se používá k prevenci rejekce transplantátu solidního orgánu1 a reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), stejně jako rejekce aloštěpu při alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
Ostatní jména:
  • Prograf

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovatelná dávka (MTD) MyoPAXonu
Časové okno: 3 měsíce
Maximální tolerovatelná dávka (MTD) MyoPAXonu
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s vývojem humorálních a buněčných odpovědí
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů, u kterých se během 3 měsíců vyvinou humorální (dárcovské specifické anti-HLA protilátky) a buněčné odpovědi
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Spolupracovníci

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

3. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

3. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021LS140

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit