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Ph. I-Studie zur zellbasierten Therapie bei DMD

2. März 2026 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Klinische Phase-I-Studie zur zellbasierten Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist eine einstufige, einarmige, interventionelle Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der lokalen Injektion von aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) stammenden allogenen CD54+-Muskelvorläuferzellen bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die University of Minnesota hat das Gerechtigkeit in Myogenica und hat das Recht, potenzielle Lizenzgebühren von Myogenica zu erhalten, das die Stammzelltherapie dieses Studiums an der Universität lizenziert hat. Diese Interessen wurden von der University of Minnesota gemäß ihren Interessenkonfliktpolitiken überprüft und verwaltet. Wenn Sie weitere Informationen wünschen, wenden Sie sich bitte an Jon Guden, Associate Director, Conflict of Interest Program, unter jguden@umn.edu.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Duchenne-Muskeldystrophie, diagnostiziert durch Mutationen im DMD-Gen (Dystrophin) und/oder das Fehlen einer immunhistochemischen Färbung für Dystrophin bei der Muskelbiopsie
  • Nicht gehfähig
  • Intakte Muskeln des Extensor Digitorum Brevis (EDB) auf beiden Seiten
  • > 30 Tage lang keine Prüftherapien mehr erhalten
  • Alter: 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung
  • Lassen Sie eine ausreichende Organfunktion durch die folgenden Laborwerte bestätigen, die innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung (28 Tage für Herz- und Lungenfunktion) ermittelt wurden:
  • Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der Einnahme des Studienprodukts und für 3 Monate nach Beendigung der Tacrolimus-Therapie mindestens zwei Formen wirksamer Empfängnisverhütung anzuwenden (eine Form muss eine Barrieremethode sein).
  • Fähigkeit, Anweisungen ausreichend zu befolgen, um während des gesamten Studienzeitraums freiwillige Aspekte von Ergebnismessungen durchzuführen
  • Bereit, einer Überwachung für 15 Jahre zuzustimmen, einschließlich einer Verlängerungsfrist, wie sie für alle interventionellen Studien erforderlich ist, bei denen genetisch veränderte Zellen transplantiert werden
  • Freiwillige schriftliche Zustimmung des Probanden oder der Eltern/Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Teilnehmers vor der Durchführung einer forschungsbezogenen Aktivität.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein von HLA-Antikörpern, die gegen HLA-Antigene auf MyoPAXon gerichtet sind
  • Aktive Behandlung mit einer anderen Prüftherapie
  • Bekannte Allergie gegen MyoPAXon-Komponenten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon wird jedem Teilnehmer als einmalige Dosis über eine offene intramuskuläre (IM) Injektion in einen einzelnen EDB-Muskel verabreicht. Den Teilnehmern wird 1 Woche vor der Dosierung mit Tacrolimus begonnen und die Erhaltungsdosis wird nach einem BID-Plan für 3 Monate nach der Injektion beibehalten
Arzneimittel: MyoPAXon
MyoPAXon ist ein CD54+ allogenes Muskelvorläuferzellprodukt, das von der iPSC-Linie LiPSC-ER2.2 abgeleitet ist
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) ist ein Immunsuppressivum, das die Aktivierung von Calcineurin und T-Zellen hemmt und häufig zur Verhinderung der Abstoßung von Organtransplantaten1 und der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) sowie der Abstoßung von Allotransplantaten im Rahmen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation eingesetzt wird.
Andere Namen:
  • Prograf
Experimental: Arm B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon wird jedem Teilnehmer als einmalige Dosis über eine offene intramuskuläre (IM) Injektion in einen einzelnen EDB-Muskel verabreicht. Den Teilnehmern wird 1 Woche vor der Dosierung mit Tacrolimus begonnen und die Erhaltungsdosis wird nach einem BID-Plan für 3 Monate nach der Injektion beibehalten
Arzneimittel: MyoPAXon
MyoPAXon ist ein CD54+ allogenes Muskelvorläuferzellprodukt, das von der iPSC-Linie LiPSC-ER2.2 abgeleitet ist
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) ist ein Immunsuppressivum, das die Aktivierung von Calcineurin und T-Zellen hemmt und häufig zur Verhinderung der Abstoßung von Organtransplantaten1 und der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) sowie der Abstoßung von Allotransplantaten im Rahmen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation eingesetzt wird.
Andere Namen:
  • Prograf
Experimental: Arm C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon wird jedem Teilnehmer als einmalige Dosis über eine offene intramuskuläre (IM) Injektion in einen einzelnen EDB-Muskel verabreicht. Den Teilnehmern wird 1 Woche vor der Dosierung mit Tacrolimus begonnen und die Erhaltungsdosis wird nach einem BID-Plan für 3 Monate nach der Injektion beibehalten
Arzneimittel: MyoPAXon
MyoPAXon ist ein CD54+ allogenes Muskelvorläuferzellprodukt, das von der iPSC-Linie LiPSC-ER2.2 abgeleitet ist
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) ist ein Immunsuppressivum, das die Aktivierung von Calcineurin und T-Zellen hemmt und häufig zur Verhinderung der Abstoßung von Organtransplantaten1 und der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) sowie der Abstoßung von Allotransplantaten im Rahmen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation eingesetzt wird.
Andere Namen:
  • Prograf
Experimental: Arm D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon wird jedem Teilnehmer als einmalige Dosis über eine offene intramuskuläre (IM) Injektion in einen einzelnen EDB-Muskel verabreicht. Den Teilnehmern wird 1 Woche vor der Dosierung mit Tacrolimus begonnen und die Erhaltungsdosis wird nach einem BID-Plan für 3 Monate nach der Injektion beibehalten
Arzneimittel: MyoPAXon
MyoPAXon ist ein CD54+ allogenes Muskelvorläuferzellprodukt, das von der iPSC-Linie LiPSC-ER2.2 abgeleitet ist
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) ist ein Immunsuppressivum, das die Aktivierung von Calcineurin und T-Zellen hemmt und häufig zur Verhinderung der Abstoßung von Organtransplantaten1 und der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) sowie der Abstoßung von Allotransplantaten im Rahmen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation eingesetzt wird.
Andere Namen:
  • Prograf

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal tolerierbare Dosis (MTD) von MyoPAXon
Zeitfenster: 3 Monate
Maximal tolerierbare Dosis (MTD) von MyoPAXon
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die humorale und zelluläre Reaktionen entwickeln
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten, die innerhalb von 3 Monaten humorale (spenderspezifische Anti-HLA-Antikörper) und zelluläre Reaktionen entwickeln
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Mitarbeiter

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

3. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021LS140

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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