Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ph I-utprøving av cellebasert terapi for DMD

2. mars 2026 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fase I klinisk utprøving av cellebasert terapi for Duchenne muskeldystrofi

Dette er en enkelt-senter, enarms, intervensjonell fase 1-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen ved lokal injeksjon av indusert pluripotent stamcelle (iPSC)-avledet CD54+ allogene muskel stamceller hos individer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

University of Minnesota har egenkapital i, og har rettigheter til potensielle royalty fra, Myogenica, selskapet som har lisensiert denne rettslige stamcelleterapi fra universitetet. Disse interessene har blitt gjennomgått og administrert av University of Minnesota i samsvar med dens interessekonfliktpolitikk. Hvis du ønsker ytterligere informasjon, kan du kontakte Jon Guden, assisterende direktør, Interest of Interest -programmet, på jguden@umn.edu.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Peter Kang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Duchenne muskeldystrofi, diagnostisert av mutasjoner i DMD (dystrofin) genet og/eller fravær av immunhistokjemisk farging for dystrofin på muskelbiopsi
  • Ikke-ambulerende
  • Intakte ekstensor digitorum brevis (EDB) muskler bilateralt
  • Utenfor undersøkelsesbehandlinger i > 30 dager
  • Alder 18 år eller eldre på tidspunktet for samtykke
  • Ha tilstrekkelig organfunksjon bekreftet av følgende laboratorieverdier oppnådd innen 14 dager før innmelding (28 dager for hjerte- og lungefunksjon):
  • Deltakere med partnere i fertil alder må være villige til å bruke minst to former for effektiv prevensjon (en form må være en barrieremetode) mens de får studieproduktet og i 3 måneder etter avsluttet takrolimusbehandling.
  • Evne til å følge kommandoer tilstrekkelig til å utføre frivillige aspekter av utfallsmål gjennom hele studieperioden
  • Villig til å samtykke til overvåking i 15 år, inkludert en forlengelsesperiode, som kreves for alle intervensjonsstudier som involverer transplantasjon av celler som er genmodifisert
  • Frivillig skriftlig samtykke fra forsøkspersonen eller foreldre/foresatte og samtykke fra deltaker før utførelse av forskningsrelatert aktivitet.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av HLA-antistoffer rettet mot HLA-antigener på MyoPAXon
  • Aktiv behandling med annen undersøkelsesterapi
  • Kjent allergi mot MyoPAXon-komponenter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon vil bli levert via åpen intramuskulær (IM) injeksjon i en enkelt EDB-muskel for hver deltaker som en engangsdose. Deltakerne vil bli startet på takrolimus 1 uke før dosering og holde seg på vedlikeholdsdosen på en BID-plan i 3 måneder etter injeksjon
Legemiddel: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt avledet fra iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel som hemmer aktivering av kalsineurin og T-celler, og brukes ofte for å forhindre avstøting av solide organtransplantasjoner1 og graft versus host-sykdom (GVHD) samt allograftavstøtning i forbindelse med allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Prograf
Eksperimentell: Arm B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon vil bli levert via åpen intramuskulær (IM) injeksjon i en enkelt EDB-muskel for hver deltaker som en engangsdose. Deltakerne vil bli startet på takrolimus 1 uke før dosering og holde seg på vedlikeholdsdosen på en BID-plan i 3 måneder etter injeksjon
Legemiddel: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt avledet fra iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel som hemmer aktivering av kalsineurin og T-celler, og brukes ofte for å forhindre avstøting av solide organtransplantasjoner1 og graft versus host-sykdom (GVHD) samt allograftavstøtning i forbindelse med allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Prograf
Eksperimentell: Arm C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon vil bli levert via åpen intramuskulær (IM) injeksjon i en enkelt EDB-muskel for hver deltaker som en engangsdose. Deltakerne vil bli startet på takrolimus 1 uke før dosering og holde seg på vedlikeholdsdosen på en BID-plan i 3 måneder etter injeksjon
Legemiddel: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt avledet fra iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel som hemmer aktivering av kalsineurin og T-celler, og brukes ofte for å forhindre avstøting av solide organtransplantasjoner1 og graft versus host-sykdom (GVHD) samt allograftavstøtning i forbindelse med allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Prograf
Eksperimentell: Arm D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon vil bli levert via åpen intramuskulær (IM) injeksjon i en enkelt EDB-muskel for hver deltaker som en engangsdose. Deltakerne vil bli startet på takrolimus 1 uke før dosering og holde seg på vedlikeholdsdosen på en BID-plan i 3 måneder etter injeksjon
Legemiddel: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt avledet fra iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel som hemmer aktivering av kalsineurin og T-celler, og brukes ofte for å forhindre avstøting av solide organtransplantasjoner1 og graft versus host-sykdom (GVHD) samt allograftavstøtning i forbindelse med allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Prograf

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerabel dose (MTD) av MyoPAXon
Tidsramme: 3 måneder
Maksimal tolerabel dose (MTD) av MyoPAXon
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter som utvikler humorale og cellulære responser
Tidsramme: 3 måneder
Andel pasienter som utvikler humorale (donorspesifikke anti-HLA-antistoffer) og cellulære responser innen 3 måneder
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Samarbeidspartnere

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

3. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

3. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021LS140

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere