Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ph I-onderzoek naar celgebaseerde therapie voor DMD

2 maart 2026 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fase I klinische studie van celgebaseerde therapie voor Duchenne spierdystrofie

Dit is een single-center, single-arm, interventioneel fase 1-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van lokale injectie van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC)-afgeleide CD54+ allogene spiervoorlopercellen bij personen met Duchenne-spierdystrofie (DMD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Universiteit van Minnesota heeft eigen vermogen in en heeft rechten op potentiële royalty's van, Myogenica, het bedrijf dat de stamceltherapie van deze proef van de universiteit heeft onderverdeeld. Deze belangen zijn beoordeeld en beheerd door de Universiteit van Minnesota in overeenstemming met het beleid van belangenconflict. Als u meer informatie wilt, neem dan contact op met Jon Guden, Associate Director, Conflict of Interest Program, op jguden@umn.edu.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Peter Kang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Duchenne-spierdystrofie, gediagnosticeerd door mutaties in het DMD-gen (dystrofine) en/of afwezigheid van immunohistochemische kleuring voor dystrofine op spierbiopsie
  • Niet-ambulant
  • Intacte extensor digitorum brevis (EDB) spieren bilateraal
  • Geen onderzoekstherapie meer gedurende > 30 dagen
  • Leeftijd 18 jaar of ouder op het moment van toestemming
  • Laat een adequate orgaanfunctie bevestigen door de volgende laboratoriumwaarden verkregen binnen 14 dagen vóór inschrijving (28 dagen voor hart- en longfunctie):
  • Deelnemers met partners die zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn om ten minste twee vormen van effectieve anticonceptie te gebruiken (één vorm moet een barrièremethode zijn) tijdens de behandeling met het onderzoeksproduct en gedurende 3 maanden na het stoppen van de behandeling met tacrolimus.
  • Vermogen om opdrachten voldoende op te volgen om vrijwillige aspecten van uitkomstmetingen uit te voeren gedurende de gehele onderzoeksperiode
  • Bereid om toestemming te geven voor monitoring gedurende 15 jaar, inclusief een verlengingsperiode, zoals vereist voor alle interventionele onderzoeken waarbij de transplantatie van genetisch gemodificeerde cellen betrokken is
  • Vrijwillige schriftelijke toestemming van de proefpersoon of ouder(s)/voogd(en) en toestemming van de deelnemer voorafgaand aan de uitvoering van onderzoeksgerelateerde activiteiten.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van HLA-antilichamen gericht tegen HLA-antigenen op MyoPAXon
  • Actieve behandeling met een andere onderzoekstherapie
  • Bekende allergie voor MyoPAXon-componenten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A: MyoPAX op 25 x 10^6
MyoPAXon wordt voor elke deelnemer via een open intramusculaire (IM) injectie in een enkele EDB-spier toegediend als een eenmalige dosis. De deelnemers starten 1 week vóór de toediening met tacrolimus en blijven de onderhoudsdosis volgen volgens een tweemaal daags schema gedurende 3 maanden na de injectie.
Geneesmiddel: MyoPAXon
MyoPAXon is een CD54+ allogeen spiervoorlopercelproduct afgeleid van de iPSC-lijn LiPSC-ER2.2
Geneesmiddel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) is een immunosuppressivum dat de activatie van calcineurine en T-cellen remt, en wordt vaak gebruikt om afstoting van solide orgaantransplantaten1 en graft versus host-ziekte (GVHD) te voorkomen, evenals afstoting van allogene transplantaten in het kader van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Progr
Experimenteel: Arm B: MyoPAX op 50 x 10^6
MyoPAXon wordt voor elke deelnemer via een open intramusculaire (IM) injectie in een enkele EDB-spier toegediend als een eenmalige dosis. De deelnemers starten 1 week vóór de toediening met tacrolimus en blijven de onderhoudsdosis volgen volgens een tweemaal daags schema gedurende 3 maanden na de injectie.
Geneesmiddel: MyoPAXon
MyoPAXon is een CD54+ allogeen spiervoorlopercelproduct afgeleid van de iPSC-lijn LiPSC-ER2.2
Geneesmiddel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) is een immunosuppressivum dat de activatie van calcineurine en T-cellen remt, en wordt vaak gebruikt om afstoting van solide orgaantransplantaten1 en graft versus host-ziekte (GVHD) te voorkomen, evenals afstoting van allogene transplantaten in het kader van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Progr
Experimenteel: Arm C: MyoPAX op 100 x 10^6
MyoPAXon wordt voor elke deelnemer via een open intramusculaire (IM) injectie in een enkele EDB-spier toegediend als een eenmalige dosis. De deelnemers starten 1 week vóór de toediening met tacrolimus en blijven de onderhoudsdosis volgen volgens een tweemaal daags schema gedurende 3 maanden na de injectie.
Geneesmiddel: MyoPAXon
MyoPAXon is een CD54+ allogeen spiervoorlopercelproduct afgeleid van de iPSC-lijn LiPSC-ER2.2
Geneesmiddel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) is een immunosuppressivum dat de activatie van calcineurine en T-cellen remt, en wordt vaak gebruikt om afstoting van solide orgaantransplantaten1 en graft versus host-ziekte (GVHD) te voorkomen, evenals afstoting van allogene transplantaten in het kader van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Progr
Experimenteel: Arm D: MyoPAX op 200 x 10^6
MyoPAXon wordt voor elke deelnemer via een open intramusculaire (IM) injectie in een enkele EDB-spier toegediend als een eenmalige dosis. De deelnemers starten 1 week vóór de toediening met tacrolimus en blijven de onderhoudsdosis volgen volgens een tweemaal daags schema gedurende 3 maanden na de injectie.
Geneesmiddel: MyoPAXon
MyoPAXon is een CD54+ allogeen spiervoorlopercelproduct afgeleid van de iPSC-lijn LiPSC-ER2.2
Geneesmiddel: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) is een immunosuppressivum dat de activatie van calcineurine en T-cellen remt, en wordt vaak gebruikt om afstoting van solide orgaantransplantaten1 en graft versus host-ziekte (GVHD) te voorkomen, evenals afstoting van allogene transplantaten in het kader van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Progr

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal toelaatbare dosis (MTD) MyoPAXon
Tijdsspanne: 3 maanden
Maximaal toelaatbare dosis (MTD) MyoPAXon
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat humorale en cellulaire reacties ontwikkelt
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage patiënten dat binnen 3 maanden humorale (donorspecifieke anti-HLA-antilichamen) en cellulaire reacties ontwikkelt
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Medewerkers

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

3 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

3 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021LS140

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren