Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ph I forsøg med cellebaseret terapi for DMD

2. marts 2026 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fase I klinisk forsøg med cellebaseret terapi for Duchenne muskeldystrofi

Dette er et enkelt-center, enkelt-arm, interventionsfase 1-forsøg for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​lokal injektion af induceret pluripotent stamcelle (iPSC)-afledte CD54+ allogene muskel progenitorceller hos personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

University of Minnesota har egenkapital i og har rettigheder til potentielle royalties fra Myogenica, det firma, der har licenseret denne forsøgs stamcelleterapi fra universitetet. Disse interesser er blevet gennemgået og styret af University of Minnesota i overensstemmelse med dens interessekonfliktpolitik. Hvis du gerne vil have yderligere oplysninger, bedes du kontakte Jon Guden, associeret direktør, Conflict of Interest Program, på jguden@umn.edu.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Duchenne muskeldystrofi, diagnosticeret ved mutationer i DMD (dystrofin) genet og/eller fravær af immunhistokemisk farvning for dystrofin på muskelbiopsi
  • Ikke-ambulerende
  • Intakte extensor digitorum brevis (EDB) muskler bilateralt
  • Ude af undersøgelsesbehandlinger i > 30 dage
  • Alder 18 år eller ældre på tidspunktet for samtykke
  • Få tilstrækkelig organfunktion bekræftet af følgende laboratorieværdier opnået inden for 14 dage før indskrivning (28 dage for hjerte- og lungefunktion):
  • Deltagere med partnere i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge mindst to former for effektiv prævention (en form skal være en barrieremetode), mens de modtager undersøgelsesproduktet og i 3 måneder efter ophør med tacrolimusbehandling.
  • Evne til at følge kommandoer tilstrækkeligt til at udføre frivillige aspekter af resultatmål gennem hele studieperioden
  • Villig til at give samtykke til overvågning i 15 år, inklusive en forlængelsesperiode, som påkrævet for alle interventionelle undersøgelser, der involverer transplantation af celler, der er blevet genetisk modificerede
  • Frivilligt skriftligt samtykke fra forsøgspersonen eller forælder(e)/værge(r) og samtykke fra deltageren forud for udførelse af enhver forskningsrelateret aktivitet.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af HLA-antistoffer rettet mod HLA-antigener på MyoPAXon
  • Aktiv behandling med anden udredningsterapi
  • Kendt allergi over for MyoPAXon-komponenter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A: MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon vil blive leveret via åben intramuskulær (IM) injektion i en enkelt EDB-muskel for hver deltager som en engangsdosis. Deltagerne vil blive startet på tacrolimus 1 uge før dosering og forblive på vedligeholdelsesdosis på en BID-plan i 3 måneder efter injektion
Medicin: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt afledt af iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel, der hæmmer calcineurin- og T-celleaktivering, og bruges almindeligvis til at forhindre afstødning af solide organtransplantater1 og graft versus host-sygdom (GVHD) samt allograftafstødning i forbindelse med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Prograf
Eksperimentel: Arm B: MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon vil blive leveret via åben intramuskulær (IM) injektion i en enkelt EDB-muskel for hver deltager som en engangsdosis. Deltagerne vil blive startet på tacrolimus 1 uge før dosering og forblive på vedligeholdelsesdosis på en BID-plan i 3 måneder efter injektion
Medicin: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt afledt af iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel, der hæmmer calcineurin- og T-celleaktivering, og bruges almindeligvis til at forhindre afstødning af solide organtransplantater1 og graft versus host-sygdom (GVHD) samt allograftafstødning i forbindelse med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Prograf
Eksperimentel: Arm C: MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon vil blive leveret via åben intramuskulær (IM) injektion i en enkelt EDB-muskel for hver deltager som en engangsdosis. Deltagerne vil blive startet på tacrolimus 1 uge før dosering og forblive på vedligeholdelsesdosis på en BID-plan i 3 måneder efter injektion
Medicin: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt afledt af iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel, der hæmmer calcineurin- og T-celleaktivering, og bruges almindeligvis til at forhindre afstødning af solide organtransplantater1 og graft versus host-sygdom (GVHD) samt allograftafstødning i forbindelse med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Prograf
Eksperimentel: Arm D: MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon vil blive leveret via åben intramuskulær (IM) injektion i en enkelt EDB-muskel for hver deltager som en engangsdosis. Deltagerne vil blive startet på tacrolimus 1 uge før dosering og forblive på vedligeholdelsesdosis på en BID-plan i 3 måneder efter injektion
Medicin: MyoPAXon
MyoPAXon er et CD54+ allogent muskelprogenitorcelleprodukt afledt af iPSC-linjen LiPSC-ER2.2
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) er et immunsuppressivt middel, der hæmmer calcineurin- og T-celleaktivering, og bruges almindeligvis til at forhindre afstødning af solide organtransplantater1 og graft versus host-sygdom (GVHD) samt allograftafstødning i forbindelse med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Prograf

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerabel dosis (MTD) af MyoPAXon
Tidsramme: 3 måneder
Maksimal tolerabel dosis (MTD) af MyoPAXon
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der udvikler humorale og cellulære reaktioner
Tidsramme: 3 måneder
Andel af patienter, der udvikler humorale (donorspecifikke anti-HLA-antistoffer) og cellulære responser inden for 3 måneder
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Samarbejdspartnere

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

3. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2024

Først opslået (Faktiske)

18. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021LS140

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner