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Essai de Ph I sur la thérapie cellulaire pour la DMD

2 mars 2026 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Essai clinique de phase I sur la thérapie cellulaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'un essai interventionnel de phase 1 monocentrique, à un seul bras, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'injection locale de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) - cellules progénitrices musculaires allogéniques CD54+ dérivées chez les individus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'Université du Minnesota détient des capitaux propres et a des droits à des redevances potentielles de Myogenica, la société qui a autorisé la thérapie par cellules souches de cet essai de l'université. Ces intérêts ont été examinés et gérés par l'Université du Minnesota conformément à ses politiques de conflit d'intérêts. Si vous souhaitez plus d'informations, veuillez contacter Jon Guden, directeur associé du programme de conflit d'intérêts, à jguden@umn.edu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • Masonic Cancer Center
        • Contact:
          • Peter Kang, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Dystrophie musculaire de Duchenne, diagnostiquée par des mutations du gène DMD (dystrophine) et/ou une absence de coloration immunohistochimique de la dystrophine sur une biopsie musculaire
  • Non ambulatoire
  • Muscles courts extenseurs des orteils (EDB) intacts bilatéralement
  • Arrêt des thérapies expérimentales pendant > 30 jours
  • Âge 18 ans ou plus au moment du consentement
  • Avoir une fonction organique adéquate confirmée par les valeurs de laboratoire suivantes obtenues dans les 14 jours précédant l'inscription (28 jours pour la fonction cardiaque et pulmonaire) :
  • Les participants ayant des partenaires en âge de procréer doivent être disposés à utiliser au moins deux formes de contraception efficace (une forme doit être une méthode barrière) pendant qu'elles reçoivent le produit à l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du traitement par tacrolimus.
  • Capacité à suivre suffisamment les commandes pour exécuter les aspects volontaires des mesures des résultats tout au long de la période d'étude
  • Prêt à consentir à une surveillance pendant 15 ans, y compris une période de prolongation, comme requis pour toutes les études interventionnelles impliquant la transplantation de cellules génétiquement modifiées
  • Consentement écrit volontaire du sujet ou des parents/tuteurs et consentement du participant avant l'exécution de toute activité liée à la recherche.

Critères d'exclusion :

  • Présence d'anticorps HLA dirigés contre les antigènes HLA sur MyoPAXon
  • Traitement actif avec une autre thérapie expérimentale
  • Allergie connue aux composants de MyoPAXon

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras A : MyoPAXon 25 x 10^6
MyoPAXon sera administré par injection intramusculaire (IM) ouverte dans un seul muscle EDB pour chaque participant sous forme de dose unique. Les participants commenceront à prendre du tacrolimus 1 semaine avant l'administration et resteront sous la dose d'entretien selon un programme BID pendant 3 mois après l'injection.
Médicament: MyoPAXon
MyoPAXon est un produit cellulaire progéniteur musculaire allogénique CD54+ dérivé de la lignée iPSC LiPSC-ER2.2.
Médicament: Tacrolimus
Le tacrolimus (Prograf) est un immunosuppresseur qui inhibe l'activation de la calcineurine et des lymphocytes T et est couramment utilisé pour prévenir le rejet de greffe d'organe solide1 et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) ainsi que le rejet d'allogreffe dans le cadre d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Bras B : MyoPAXon 50 x 10^6
MyoPAXon sera administré par injection intramusculaire (IM) ouverte dans un seul muscle EDB pour chaque participant sous forme de dose unique. Les participants commenceront à prendre du tacrolimus 1 semaine avant l'administration et resteront sous la dose d'entretien selon un programme BID pendant 3 mois après l'injection.
Médicament: MyoPAXon
MyoPAXon est un produit cellulaire progéniteur musculaire allogénique CD54+ dérivé de la lignée iPSC LiPSC-ER2.2.
Médicament: Tacrolimus
Le tacrolimus (Prograf) est un immunosuppresseur qui inhibe l'activation de la calcineurine et des lymphocytes T et est couramment utilisé pour prévenir le rejet de greffe d'organe solide1 et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) ainsi que le rejet d'allogreffe dans le cadre d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Bras C : MyoPAXon 100 x 10^6
MyoPAXon sera administré par injection intramusculaire (IM) ouverte dans un seul muscle EDB pour chaque participant sous forme de dose unique. Les participants commenceront à prendre du tacrolimus 1 semaine avant l'administration et resteront sous la dose d'entretien selon un programme BID pendant 3 mois après l'injection.
Médicament: MyoPAXon
MyoPAXon est un produit cellulaire progéniteur musculaire allogénique CD54+ dérivé de la lignée iPSC LiPSC-ER2.2.
Médicament: Tacrolimus
Le tacrolimus (Prograf) est un immunosuppresseur qui inhibe l'activation de la calcineurine et des lymphocytes T et est couramment utilisé pour prévenir le rejet de greffe d'organe solide1 et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) ainsi que le rejet d'allogreffe dans le cadre d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Bras D : MyoPAXon 200 x 10^6
MyoPAXon sera administré par injection intramusculaire (IM) ouverte dans un seul muscle EDB pour chaque participant sous forme de dose unique. Les participants commenceront à prendre du tacrolimus 1 semaine avant l'administration et resteront sous la dose d'entretien selon un programme BID pendant 3 mois après l'injection.
Médicament: MyoPAXon
MyoPAXon est un produit cellulaire progéniteur musculaire allogénique CD54+ dérivé de la lignée iPSC LiPSC-ER2.2.
Médicament: Tacrolimus
Le tacrolimus (Prograf) est un immunosuppresseur qui inhibe l'activation de la calcineurine et des lymphocytes T et est couramment utilisé pour prévenir le rejet de greffe d'organe solide1 et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) ainsi que le rejet d'allogreffe dans le cadre d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Prograf

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérable (DMT) de MyoPAXon
Délai: 3 mois
Dose maximale tolérable (DMT) de MyoPAXon
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients développant des réponses humorales et cellulaires
Délai: 3 mois
Proportion de patients développant des réponses humorales (anticorps anti-HLA spécifiques du donneur) et cellulaires dans les 3 mois
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Collaborateurs

Parent Project Muscular Dystrophy
Duchenne UK

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

3 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

3 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2024

Première publication (Réel)

18 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021LS140

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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