ビエッティ結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 遺伝子治療の有効性と安全性を評価する研究
2025年12月17日 更新者：Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
ビエッティ結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の有効性と安全性を評価するための多施設共同ランダム化対照第 III 相臨床研究
これは、ビエッティ結晶性ジストロフィー患者における VGR-R01 の有効性と安全性を評価する第 3 相試験です。
これは、45 人の被験者を登録する多施設共同ランダム化比較研究です。
調査の概要
詳細な説明
VGR-R01 は、ヒト CYP4v2 コード配列を含む新規 AAV ベクターです。 この研究は、研究対象の眼の最良矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化に基づいて、ビエッティ結晶性ジストロフィー（BCD）患者におけるVGR-R01の有効性を評価することを目的としています。
30 人の被験者が介入グループに登録され、VGR-R01 の単眼投与を受けます。対照グループの 15 人の被験者は介入を受けません。 治験終了後、未治療の眼には次の臨床試験でVGR-R01の投与が行われます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
45
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- インフォームドコンセントを提供し、研究の要件に従うことができます。
- 18歳以上70歳未満。
- ビエッティ結晶性ジストロフィーの確定診断およびCYP4V2変異（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）の分子診断。
- 研究眼内の手の動き ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS 文字。
主な除外基準:
- 研究者の決定に基づいて、生存可能な網膜光受容細胞が不十分である。
- 現在、眼または眼周囲の感染症、または眼内炎がある。
- 加齢黄斑変性症、糖尿病性網膜症、視神経障害、重大な水晶体混濁、緑内障、ぶどう膜炎、網膜剥離など、BCD以外の重大な眼疾患/障害がある。
- -研究対象の眼の白内障手術を除く眼内手術歴がある。
- 目の損傷を引き起こす可能性のある全身薬を服用している、または必要となる可能性がある。
- コルチコステロイドまたは免疫抑制剤に禁忌がある。
- 計画されたフォローアップを受けることを望まない、または受けられない。
- 異常な凝固機能またはその他の臨床的に重要な異常な検査結果。
- 悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴がある。
- 免疫不全の病歴（後天性または先天性）;他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：対照群
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実験的：介入群
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VGR-R01網膜下注射（0.1mL）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ETDRSによって評価されたBCD被験者の研究眼におけるBCVAの変化があった被験者の数
時間枠：52週目までのベースライン
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BCD被験者の研究眼におけるスクリーニングによるBCVA評価の変化を対照と比較する
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52週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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BCVAのベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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BCVA は、糖尿病性網膜症早期治療研究 (ETDRS) の視力 (VA) チャートを使用して評価されます。
テストプロトコルは遵守されます (機密)。
介入群の治療を受けた眼におけるベースラインからのBCVA評価の変化を対照と比較する。
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52週目までのベースライン
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研究対象の眼の多輝度移動度テスト（MLMT）スコアのベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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被験者は、研究中に指定された回数、設定された条件下で標準化された移動迷路をナビゲートします。
モビリティ テストは標準化された管理およびデータ取得プロトコルに従い、方法論の認定を受けたサイト スタッフのみが実施できます。
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52週目までのベースライン
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マイクロペリメトリー指数のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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介入群の治療を受けた眼の固視安定性または光感受性が変化した被験者の数を対照群と比較する
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52週目までのベースライン
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光干渉断層計 (OCT) のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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OCT で撮影した網膜中心厚 (CRT) のベースラインからの変化
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52週目までのベースライン
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AE、SAE、その他の安全性評価の数、頻度、パーセンテージ
時間枠：52週目までのベースライン
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眼/非眼の有害事象が収集されます。
眼科検査には、BCVA、IOP、細隙灯検査、血管造影、SD-OCTなどが含まれます。
臨床症状を伴う潜在的な変化、または医療介入の変更をもたらす場合、その所見は治験責任医師の決定に基づいて臨床的に重要であるとみなされます。
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52週目までのベースライン
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免疫原性が存在する被験者の数
時間枠：52週目までのベースライン
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カプシドまたは導入遺伝子産物に対する全身性の細胞媒介性または体液性反応の存在として評価されます。
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52週目までのベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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視野指数のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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ハンフリー静的視野検査によって評価されます。
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52週目までのベースライン
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PRO 対策のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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NEI-VFQ-25 アンケートによる評価
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52週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月13日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月30日
試験登録日
最初に提出
2024年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月19日
最初の投稿 (実際)
2024年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VGR-R01-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
VGR-R01が完全に承認されたら、IPDは他の研究者と共有されます
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。