Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af VGR-R01-genterapi hos patienter med Bietti-krystallinsk dystrofi
17. december 2025 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Et multicenter, randomiseret, kontrolleret klinisk fase III-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af VGR-R01 hos forsøgspersoner med Bietti-krystallinsk dystrofi
Dette er et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af VGR-R01 hos personer med Bietti-krystallinsk dystrofi.
Dette er en multicenter, randomiseret kontrolleret undersøgelse, som vil omfatte 45 forsøgspersoner.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
VGR-R01 er en ny AAV-vektor, der bærer den humane CYP4v2-kodende sekvens. Denne undersøgelse er beregnet til at vurdere effektiviteten af VGR-R01 hos forsøgspersoner med Bietti krystallinsk dystrofi (BCD) baseret på ændringen fra baseline i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) af undersøgelsens øjne.
30 forsøgspersoner vil blive indskrevet i interventionsgruppen og vil modtage monokulær administration af VGR-R01, og 15 forsøgspersoner i kontrolgruppen vil ikke modtage nogen intervention. Efter afslutning af forsøget vil de ubehandlede øjne modtage administration af VGR-R01 i efterfølgende kliniske forsøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
45
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- i stand til at give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen;
- ≥18 år og <70 år;
- Bekræftet diagnose af Bietti-krystallinsk dystrofi og molekylær diagnose af CYP4V2-mutationer (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
- Håndbevægelse ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS-bogstaver i undersøgelsesøjet;
Nøgleekskluderingskriterier:
- Har utilstrækkelige levedygtige retinale fotoreceptorceller baseret på efterforskerens beslutning;
- Har aktuelle øjen- eller periokulære infektioner eller endophthalmitis;
- Har nogen anden væsentlig øjensygdom/lidelse end BCD, herunder aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati, optisk neuropati, signifikant linseopacitet, glaukom, uveitis, nethindeløsning osv.
- Har en intraokulær operationshistorie undtagen kataraktoperation i undersøgelsesøjet;
- Har eller potentielt har brug for systemisk medicin, der kan forårsage øjenskade;
- Har kontraindikationer for kortikosteroider eller immunsuppressive;
- Uvillig eller ude af stand til at få den planlagte opfølgning;
- Unormal koagulationsfunktion eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
- Har maligniteter eller historie med maligne sygdomme;
- Anamnese med immundefekt (erhvervet eller medfødt); Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
|
|
|
Eksperimentel: interventionsgruppe
|
Subretinal injektion af VGR-R01 (0,1 ml)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med ændring i BCVA i undersøgelsesøjne for BCD-personer som vurderet af ETDRS
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Ændring i BCVA-vurderingen fra screening i undersøgelsesøjet af BCD-personer vil blive sammenlignet med kontroller
|
Baseline op til uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i BCVA
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
BCVA vil blive vurderet med skemaet for synsskarphed (VA) i Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Testprotokol vil blive fulgt (fortroligt).
Ændring i BCVA-vurderingen fra baseline i behandlede øjne i interventionsgruppen vil blive sammenlignet med kontroller.
|
Baseline op til uge 52
|
|
Ændring fra baseline i multi-luminance mobility test (MLMT) score for undersøgelsesøjet
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Forsøgspersoner vil navigere i en standardiseret mobilitetslabyrint under fastsatte forhold som specificerede tidspunkter under undersøgelsen.
Mobilitetstesten vil følge en standardiseret administrations- og dataindsamlingsprotokol og må kun administreres af stedets personale, der er certificeret i metoden.
|
Baseline op til uge 52
|
|
Ændringer fra baseline i mikroperimetriindekser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Antallet af forsøgspersoner med ændring i fikseringsstabilitet eller lysfølsomhed i behandlede øjne i interventionsgruppen vil blive sammenlignet med kontroller
|
Baseline op til uge 52
|
|
Ændring fra baseline i optisk kohærenstomografi (OCT)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Ændring fra baseline i central retinal tykkelse (CRT) som afbildet af OCT
|
Baseline op til uge 52
|
|
Optællinger, frekvenser og procenter af AE, SAE og anden sikkerhedsevaluering
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Okulære/ikke-okulære bivirkninger indsamles.
Den oftalmiske undersøgelse vil omfatte BCVA, IOP, spaltelampeundersøgelse, angiografi og SD-OCT mv.
Hvis eventuelle potentielle ændringer ledsaget af kliniske symptomer eller resulterer i en ændring af medicinsk intervention, vil resultaterne blive betragtet som klinisk signifikante baseret på investigators beslutning
|
Baseline op til uge 52
|
|
Antal forsøgspersoner med tilstedeværelse af immunogenicitet
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Vurderet som tilstedeværelse af systemiske cellemedierede eller humorale responser på capsid eller transgenprodukt
|
Baseline op til uge 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer fra baseline i synsfeltindeks
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Vurderet af Humphery statisk synsfelttest.
|
Baseline op til uge 52
|
|
Ændring fra baseline i PRO-mål
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Som vurderet af NEI-VFQ-25 spørgeskemaet
|
Baseline op til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
30. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. november 2024
Først opslået (Faktiske)
21. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. december 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VGR-R01-301
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
IPD vil blive delt med andre forskere, når VGR-R01 er fuldt godkendt
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .