Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie VGR-R01 u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií
17. prosince 2025 aktualizováno: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VGR-R01 u subjektů s krystalickou dystrofií Bietti
Toto je studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VGR-R01 u subjektů s Bietti krystalickou dystrofií.
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou kontrolovanou studii, do které bude zařazeno 45 subjektů.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
VGR-R01 je nový AAV vektor nesoucí lidskou kódující sekvenci CYP4v2. Tato studie je určena k posouzení účinnosti VGR-R01 u subjektů s Biettiho krystalickou dystrofií (BCD) na základě změny od výchozí hodnoty nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) zkoumaných očí.
30 subjektů bude zařazeno do intervenční skupiny a bude jim podán monokulární VGR-R01 a 15 subjektů v kontrolní skupině nebude podstoupeno žádné intervenci. Po dokončení studie bude neléčeným očím podáván VGR-R01 v následné klinické studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
45
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie;
- ≥18 let a <70 let;
- Potvrzená diagnóza Biettiho krystalické dystrofie a molekulární diagnóza mutací CYP4V2 (homozygoti nebo složený heterozygoti);
- Pohyb ruky ≤ BCVA ≤ 60 písmen ETDRS ve studovaném oku;
Klíčová kritéria vyloučení:
- mít na základě rozhodnutí výzkumníka nedostatek životaschopných retinálních fotoreceptorových buněk;
- Máte aktuální oční nebo periokulární infekce nebo endoftalmitidu;
- Máte jakékoli významné oční onemocnění/poruchu kromě BCD, včetně věkem podmíněné makulární degenerace, diabetické retinopatie, neuropatie zrakového nervu, významné zákalu čočky, glaukomu, uveitidy, odchlípení sítnice atd.;
- mít v anamnéze nitrooční operaci kromě operace šedého zákalu ve studovaném oku;
- mít nebo potenciálně vyžadovat systémové léky, které mohou způsobit poranění oka;
- Mají kontraindikace pro kortikosteroidy nebo imunosupresiva;
- neochotný nebo neschopný mít plánované následné sledování;
- Abnormální koagulační funkce nebo jiné klinicky významné abnormální laboratorní výsledky;
- mít malignity nebo v anamnéze malignity;
- Imunodeficience v anamnéze (získaná nebo vrozená); Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Kontrolní skupina
|
|
|
Experimentální: intervenční skupina
|
Subretinální injekce VGR-R01 (0,1 ml)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů se změnou BCVA ve studijních očích subjektů s BCD podle hodnocení ETDRS
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Změna v hodnocení BCVA ze screeningu ve studovaném oku subjektů s BCD bude porovnána s kontrolami
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v BCVA
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
BCVA bude hodnocena pomocí tabulky zrakové ostrosti (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Bude dodržován protokol testování (důvěrné).
Změna v hodnocení BCVA od výchozí hodnoty u léčených očí intervenční skupiny bude porovnána s kontrolami.
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre testu multiluminance mobility (MLMT) zkoumaného oka
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Subjekty budou procházet standardizovaným pohyblivým bludištěm za stanovených podmínek ve specifikovaných časech během studie.
Testování mobility se bude řídit standardizovaným protokolem administrace a sběru dat a mohou jej provádět pouze pracovníci pracoviště certifikovaní v metodice.
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Změny od základní linie v indexech mikroperimetrie
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Počet subjektů se změnou stability fixace nebo citlivosti na světlo v ošetřených očích intervenční skupiny bude porovnán s kontrolami
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty u optické koherentní tomografie (OCT)
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Změna tloušťky centrální sítnice (CRT) oproti výchozí hodnotě podle OCT
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Počty, frekvence a procenta AE, SAE a další hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Shromažďují se oční/neoční nežádoucí příhody.
Oftalmologické vyšetření bude zahrnovat BCVA, NOT, vyšetření štěrbinovou lampou, angiografie a SD-OCT atd.
Pokud jakékoli potenciální změny doprovázené klinickými příznaky nebo mají za následek změnu lékařského zásahu, budou nálezy považovány za klinicky významné na základě rozhodnutí zkoušejícího
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Počet subjektů s přítomností imunogenicity
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Hodnoceno jako přítomnost systémových buněk zprostředkovaných nebo humorálních odpovědí na kapsidový nebo transgenní produkt
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v indexu zorného pole od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Posouzeno testováním statického zorného pole Humphery.
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty v opatřeních PRO
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Podle hodnocení dotazníku NEI-VFQ-25
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
21. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VGR-R01-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Po úplném schválení VGR-R01 bude IPD sdílen s ostatními výzkumníky
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .