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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VGR-R01-Gentherapie bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie

Dies ist eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VGR-R01 bei Patienten mit kristalliner Bietti-Dystrophie.

Dies ist eine multizentrische, randomisierte kontrollierte Studie, an der 45 Probanden teilnehmen werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

VGR-R01 ist ein neuartiger AAV-Vektor, der die menschliche CYP4v2-Kodierungssequenz trägt. Diese Studie soll die Wirksamkeit von VGR-R01 bei Patienten mit Bietti-Kristalldystrophie (BCD) anhand der Veränderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) der Studienaugen gegenüber dem Ausgangswert beurteilen.

30 Probanden werden in die Interventionsgruppe aufgenommen und erhalten eine monokulare Verabreichung von VGR-R01, und 15 Probanden in der Kontrollgruppe erhalten keine Intervention. Nach Abschluss der Studie erhalten die unbehandelten Augen in der folgenden klinischen Studie die Verabreichung von VGR-R01.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Kann eine Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen;
  2. ≥18 Jahre und <70 Jahre alt;
  3. Bestätigte Diagnose der kristallinen Bietti-Dystrophie und molekulare Diagnose von CYP4V2-Mutationen (Homozygoten oder zusammengesetzte Heterozygoten);
  4. Handbewegung ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS-Buchstaben im Studienauge;

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. - basierend auf der Entscheidung des Untersuchers nicht über genügend lebensfähige retinale Photorezeptorzellen verfügen;
  2. aktuelle Augen- oder Periokularinfektionen oder Endophthalmitis haben;
  3. an anderen schwerwiegenden Augenerkrankungen/-störungen als BCD leiden, einschließlich altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie, Optikusneuropathie, erheblicher Linsentrübung, Glaukom, Uveitis, Netzhautablösung usw.;
  4. Sie haben eine Vorgeschichte intraokularer Operationen mit Ausnahme einer Kataraktoperation am Studienauge.
  5. Sie haben oder benötigen möglicherweise systemische Medikamente, die Augenverletzungen verursachen können;
  6. Kontraindikationen für Kortikosteroide oder Immunsuppressiva haben;
  7. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die geplante Nachsorge durchzuführen;
  8. Abnormale Gerinnungsfunktion oder andere klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse;
  9. bösartige Erkrankungen oder eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen haben;
  10. Vorgeschichte einer Immunschwäche (erworben oder angeboren); Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Experimental: Interventionsgruppe
Arzneimittel: VGR-R01
Subretinale Injektion von VGR-R01 (0,1 ml)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit einer BCVA-Änderung in den Studienaugen von BCD-Probanden gemäß ETDRS-Bewertung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die Änderung der BCVA-Bewertung durch das Screening im Studienauge von BCD-Probanden wird mit den Kontrollen verglichen
Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
BCVA wird anhand der Sehschärfetabelle (VA) der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) beurteilt. Das Testprotokoll wird befolgt (vertraulich). Die Änderung der BCVA-Bewertung gegenüber dem Ausgangswert in den behandelten Augen der Interventionsgruppe wird mit den Kontrollen verglichen.
Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Multi-Luminanz-Mobilitätstests (MLMT) des Studienauges gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die Probanden navigieren zu festgelegten Zeiten während der Studie durch ein standardisiertes Mobilitätslabyrinth. Die Mobilitätstests folgen einem standardisierten Verwaltungs- und Datenerfassungsprotokoll und dürfen nur von Mitarbeitern vor Ort durchgeführt werden, die für die Methodik zertifiziert sind.
Ausgangswert bis Woche 52
Änderungen der Mikroperimetrie-Indizes gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die Anzahl der Probanden mit einer Änderung der Fixierungsstabilität oder Lichtempfindlichkeit in den behandelten Augen der Interventionsgruppe wird mit den Kontrollen verglichen
Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der optischen Kohärenztomographie (OCT)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der zentralen Netzhautdicke (CRT) gegenüber dem Ausgangswert, wie im OCT dargestellt
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl, Häufigkeit und Prozentsätze von AE, SAE und anderen Sicherheitsbewertungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Es werden okulare/nicht-okulare unerwünschte Ereignisse erfasst. Die ophthalmologische Untersuchung umfasst BCVA, IOP, Spaltlampenuntersuchung, Angiographie und SD-OCT usw. Wenn mögliche Veränderungen mit klinischen Symptomen einhergehen oder zu einer Änderung der medizinischen Intervention führen, werden die Ergebnisse auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes als klinisch bedeutsam angesehen
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Probanden mit vorhandener Immunogenität
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Bewertet als Vorhandensein systemischer zellvermittelter oder humoraler Reaktionen auf Kapsid oder Transgenprodukt
Ausgangswert bis Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen im Gesichtsfeldindex gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Bewertet durch einen statischen Gesichtsfeldtest nach Humphery.
Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der PRO-Maßnahmen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Wie anhand des NEI-VFQ-25-Fragebogens bewertet
Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VGR-R01-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, sobald VGR-R01 vollständig genehmigt ist

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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