Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica VGR-R01 in pazienti affetti da distrofia cristallina di Bietti
17 dicembre 2025 aggiornato da: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Uno studio clinico di fase III multicentrico, randomizzato e controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di VGR-R01 in soggetti affetti da distrofia cristallina di Bietti
Questo è uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di VGR-R01 in soggetti affetti da Distrofia Cristallina di Bietti.
Questo è uno studio multicentrico, randomizzato e controllato che arruolerà 45 soggetti.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
VGR-R01 è un nuovo vettore AAV che trasporta la sequenza codificante CYP4v2 umana. Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia di VGR-R01 in soggetti affetti da distrofia cristallina di Bietti (BCD) sulla base della variazione rispetto al basale dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) degli occhi dello studio.
30 soggetti saranno arruolati nel gruppo di intervento e riceveranno la somministrazione monoculare di VGR-R01 e 15 soggetti nel gruppo di controllo non riceveranno alcun intervento. Dopo il completamento della sperimentazione, gli occhi non trattati riceveranno la somministrazione di VGR-R01 nella successiva sperimentazione clinica.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
45
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio;
- ≥18 anni e <70 anni di età;
- Diagnosi confermata di Distrofia Cristallina di Bietti e diagnosi molecolare delle mutazioni del CYP4V2 (omozigoti o eterozigoti composti);
- Movimento della mano ≤ BCVA ≤ 60 lettere ETDRS nell'occhio dello studio;
Criteri chiave di esclusione:
- Avere cellule fotorecettrici retiniche vitali insufficienti in base alla decisione dello sperimentatore;
- Presenta infezioni oculari o perioculari in corso o endoftalmite;
- Presentare qualsiasi malattia/disturbo oculare significativo diverso dal BCD, inclusa degenerazione maculare legata all'età, retinopatia diabetica, neuropatia ottica, opacità significativa del cristallino, glaucoma, uveite, distacco della retina, ecc.;
- Avere una storia di chirurgia intraoculare eccetto la chirurgia della cataratta nell'occhio dello studio;
- Avere o potenzialmente richiedere farmaci sistemici che potrebbero causare lesioni agli occhi;
- Hanno controindicazioni per i corticosteroidi o gli immunosoppressori;
- Riluttanza o incapacità ad avere il follow-up pianificato;
- Funzione anormale della coagulazione o altri risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi;
- Avere tumori maligni o storia di tumori maligni;
- Storia di immunodeficienza (acquisita o congenita); Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Nessun intervento: Gruppo di controllo
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Sperimentale: gruppo interventista
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Iniezione sottoretinica di VGR-R01 (0,1 mL)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti con variazione della BCVA negli occhi dei soggetti con BCD valutati dall'ETDRS
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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La variazione nella valutazione BCVA rispetto allo screening nell'occhio dello studio dei soggetti con BCD sarà confrontata con i controlli
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Riferimento fino alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della BCVA
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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La BCVA sarà valutata con il grafico dell'acuità visiva (VA) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Verrà seguito il protocollo di test (confidenziale).
La variazione della valutazione BCVA rispetto al basale negli occhi trattati del gruppo di intervento sarà confrontata con i controlli.
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Riferimento fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale del punteggio del test di mobilità multi-luminanza (MLMT) dell'occhio in studio
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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I soggetti percorreranno un labirinto di mobilità standardizzato in condizioni prestabilite in orari specificati durante lo studio.
Il test di mobilità seguirà un protocollo di amministrazione e acquisizione dati standardizzato e potrà essere gestito solo da personale del sito certificato nella metodologia.
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Riferimento fino alla settimana 52
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Cambiamenti rispetto al basale negli indici di microperimetria
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Il numero di soggetti con cambiamento nella stabilità della fissazione o nella sensibilità alla luce negli occhi trattati del gruppo di intervento verrà confrontato con i controlli
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Riferimento fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale nella tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale dello spessore retinico centrale (CRT) come ripreso dall'OCT
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Riferimento fino alla settimana 52
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Conteggi, frequenze e percentuali di AE, SAE e altre valutazioni di sicurezza
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Vengono raccolti gli eventi avversi oculari/non oculari.
L'esame oftalmico includerà BCVA, IOP, esame con lampada a fessura, angiografia e SD-OCT, ecc.
Se eventuali cambiamenti potenziali accompagnati da sintomi clinici o comportano un cambiamento dell'intervento medico, i risultati saranno considerati clinicamente significativi in base alla decisione dello sperimentatore
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Riferimento fino alla settimana 52
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Numero di soggetti con presenza di immunogenicità
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Valutato come presenza di risposte sistemiche cellulo-mediate o umorali al capside o al prodotto transgenico
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Riferimento fino alla settimana 52
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti rispetto al basale nell'indice del campo visivo
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Valutato mediante test statico del campo visivo Humphery.
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Riferimento fino alla settimana 52
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Variazione rispetto al basale nelle misure PRO
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
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Come valutato dal questionario NEI-VFQ-25
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Riferimento fino alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 dicembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
21 novembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VGR-R01-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
L'IPD sarà condiviso con altri ricercatori quando VGR-R01 sarà completamente approvato
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .