Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego
17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego
Jest to badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego.
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolowane, do którego zostanie włączonych 45 osób.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
VGR-R01 to nowy wektor AAV niosący sekwencję kodującą ludzki CYP4v2. Celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu VGR-R01 u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego (BCD) na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) badanych oczu.
30 pacjentów zostanie włączonych do grupy interwencyjnej i otrzyma jednooczne podanie VGR-R01, a 15 pacjentów z grupy kontrolnej nie otrzyma żadnej interwencji. Po zakończeniu badania nieleczonym oczom zostanie podany VGR-R01 w kolejnym badaniu klinicznym.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
45
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania;
- ≥18 lat i <70 lat;
- Potwierdzona diagnoza dystrofii krystalicznej Biettiego i diagnoza molekularna mutacji CYP4V2 (homozygoty lub heterozygoty złożone);
- Ruch ręki ≤ BCVA ≤ 60 liter ETDRS w badanym oku;
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Jeśli na podstawie decyzji badacza stwierdzono niewystarczającą liczbę żywotnych komórek fotoreceptorów siatkówki;
- Mają aktualne infekcje oczu lub okolic oczu lub zapalenie wnętrza gałki ocznej;
- Czy cierpisz na jakąkolwiek istotną chorobę/zaburzenie oczu inne niż BCD, w tym związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej, retinopatię cukrzycową, neuropatię wzrokową, znaczne zmętnienie soczewki, jaskrę, zapalenie błony naczyniowej oka, odwarstwienie siatkówki itp.;
- Przebyć operację wewnątrzgałkową w wywiadzie, z wyjątkiem operacji zaćmy w badanym oku;
- Mają lub potencjalnie wymagają leków ogólnoustrojowych, które mogą powodować uszkodzenie oczu;
- Mają przeciwwskazania do stosowania kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych;
- Nie chcesz lub nie możesz odbyć zaplanowanej obserwacji;
- Nieprawidłowa funkcja krzepnięcia lub inne klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych;
- Masz nowotwory złośliwe lub historię nowotworów złośliwych;
- Historia niedoborów odporności (nabytych lub wrodzonych); Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Grupa kontrolna
|
|
|
Eksperymentalny: grupa interwencyjna
|
Wstrzyknięcie podsiatkówkowe VGR-R01 (0,1 ml)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zmianą BCVA w oczach badanych pacjentów z BCD, oceniona za pomocą ETDRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Zmiana w ocenie BCVA wynikająca z badania przesiewowego w oku badanym osób z BCD zostanie porównana z grupą kontrolną
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BCVA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
BCVA będzie oceniana za pomocą tabeli ostrości wzroku (VA) w badaniu Early Treatment of Diabetic Retinopatia Study (ETDRS).
Protokół badania będzie przestrzegany (poufne).
Zmiana w ocenie BCVA w porównaniu z wartością wyjściową w oczach leczonych w grupie interwencyjnej zostanie porównana z grupą kontrolną.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w teście mobilności wieloluminancyjnej (MLMT) badanego oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Uczestnicy będą poruszać się po ustandaryzowanym labiryncie mobilności w ustalonych warunkach i o określonych porach podczas badania.
Testowanie mobilności będzie przebiegać zgodnie ze standardowym protokołem administrowania i gromadzenia danych i może być przeprowadzane wyłącznie przez personel ośrodka posiadający certyfikat metodologii.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w indeksach mikroperymetrii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Liczba pacjentów ze zmianą stabilności fiksacji lub wrażliwości na światło w leczonych oczach grupy interwencyjnej zostanie porównana z grupą kontrolną
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w optycznej tomografii koherentnej (OCT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową grubości środkowej siatkówki (CRT) obrazowanej metodą OCT
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Liczba, częstotliwość i procent AE, SAE i innych ocen bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Zbiera się zdarzenia niepożądane dotyczące oczu/nie oczu.
Badanie okulistyczne będzie obejmować BCVA, IOP, badanie lampą szczelinową, angiografię i SD-OCT itp.
Jeżeli jakimkolwiek potencjalnym zmianom towarzyszą objawy kliniczne lub powodują zmianę interwencji medycznej, ustalenia zostaną uznane za istotne klinicznie na podstawie decyzji badacza
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Liczba osobników, u których stwierdzono immunogenność
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Oceniana jako obecność ogólnoustrojowej odpowiedzi komórkowej lub humoralnej na produkt kapsydowy lub transgeniczny
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w indeksie pola widzenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Oceniono za pomocą statycznego badania pola widzenia Huphery'ego.
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w środkach PRO
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Jak oceniono za pomocą kwestionariusza NEI-VFQ-25
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 czerwca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VGR-R01-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
IPD zostaną udostępnione innym badaczom po całkowitym zatwierdzeniu VGR-R01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .