Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VGR-R01 genterapi hos pasienter med Bietti krystallinsk dystrofi
17. desember 2025 oppdatert av: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
En multisenter, randomisert, kontrollert fase III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VGR-R01 hos personer med Bietti-krystallinsk dystrofi
Dette er en fase 3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til VGR-R01 hos personer med Bietti Crystalline Dystrophy.
Dette er en multisenter, randomisert kontrollert studie som vil inkludere 45 forsøkspersoner.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
VGR-R01 er en ny AAV-vektor som bærer den humane CYP4v2-kodende sekvensen. Denne studien er ment å vurdere effekten av VGR-R01 hos personer med Bietti krystallinsk dystrofi (BCD) basert på endringen fra baseline i best korrigerte synsskarphet (BCVA) av studieøynene.
30 forsøkspersoner vil bli registrert i intervensjonsgruppen og vil få monokulær administrering av VGR-R01, og 15 forsøkspersoner i kontrollgruppen vil ikke motta intervensjon. Etter fullføring av forsøket vil de ubehandlede øynene få administrering av VGR-R01 i påfølgende kliniske forsøk.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
45
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Kunne gi informert samtykke og overholde kravene til studien;
- ≥18 år og <70 år;
- Bekreftet diagnose av Bietti Crystalline Dystrophy og molekylær diagnose av CYP4V2-mutasjoner (homozygoter eller sammensatte heterozygoter);
- Håndbevegelse ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS-bokstaver i studieøyet;
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har utilstrekkelig levedyktige retinale fotoreseptorceller basert på etterforskerens avgjørelse;
- Har nåværende okulære eller periokulære infeksjoner, eller endoftalmitt;
- Har en annen betydelig øyesykdom/lidelse enn BCD, inkludert aldersrelatert makuladegenerasjon, diabetisk retinopati, optisk nevropati, betydelig linseopasitet, glaukom, uveitt, netthinneløsning, etc;
- Har en intraokulær kirurgihistorie unntatt kataraktkirurgi i studieøyet;
- Har eller potensielt trenger systemiske medisiner som kan forårsake øyeskade;
- Har kontraindikasjoner for kortikosteroider eller immunsuppressiva;
- Uvillig eller ute av stand til å ha den planlagte oppfølgingen;
- Unormal koagulasjonsfunksjon eller andre klinisk signifikante unormale laboratorieresultater;
- Har maligniteter eller historie med maligniteter;
- Anamnese med immunsvikt (ervervet eller medfødt); Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
|
|
|
Eksperimentell: intervensjonsgruppe
|
Subretinal injeksjon av VGR-R01 (0,1 ml)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med endring i BCVA i studieøyne til BCD-fag, vurdert av ETDRS
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Endring i BCVA-vurderingen fra screening i studieøyet til BCD-personer vil bli sammenlignet med kontroller
|
Baseline frem til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i BCVA
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
BCVA vil bli vurdert med Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphet (VA).
Testprotokoll vil bli fulgt (konfidensielt).
Endring i BCVA-vurderingen fra baseline i behandlede øyne i intervensjonsgruppen vil bli sammenlignet med kontroller.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Endring fra baseline i multi-luminance mobility test (MLMT) poengsum for studieøyet
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Forsøkspersonene vil navigere i en standardisert mobilitetslabyrint under angitte forhold som spesifiserte tider under studien.
Mobilitetstestingen vil følge en standardisert administrasjons- og datainnsamlingsprotokoll og kan kun administreres av stedets ansatte som er sertifisert i metodikken.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Endringer fra baseline i mikroperimetriindekser
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Antall forsøkspersoner med endring i fikseringsstabilitet eller lysfølsomhet i behandlede øyne i intervensjonsgruppen vil bli sammenlignet med kontroller
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Endring fra baseline i optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Endring fra baseline i sentral retinal tykkelse (CRT) som avbildet av OCT
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Antall, frekvenser og prosenter av AE, SAE og annen sikkerhetsevaluering
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Okulære/ikke-okulære bivirkninger samles inn.
Den oftalmiske undersøkelsen vil omfatte BCVA, IOP, spaltelampeundersøkelse, angiografi og SD-OCT m.m.
Hvis noen potensielle endringer ledsaget av kliniske symptomer, eller resulterer i en endring av medisinsk intervensjon, vil funnene bli ansett som klinisk signifikante basert på etterforskerens beslutning
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Antall personer med tilstedeværelse av immunogenisitet
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Vurdert som tilstedeværelse av systemisk cellemediert eller humoral respons på kapsid eller transgenprodukt
|
Baseline frem til uke 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer fra grunnlinje i synsfeltindeks
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Vurdert av Humphery statisk synsfelttesting.
|
Baseline frem til uke 52
|
|
Endring fra baseline i PRO-tiltak
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Som vurdert av spørreskjemaet NEI-VFQ-25
|
Baseline frem til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VGR-R01-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
IPD vil bli delt med andre forskere når VGR-R01 er fullt godkjent
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .