Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia génica VGR-R01 en pacientes con distrofia cristalina de Bietti
17 de diciembre de 2025 actualizado por: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Un estudio clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado y controlado para evaluar la eficacia y seguridad de VGR-R01 en sujetos con distrofia cristalina de Bietti
Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de VGR-R01 en sujetos con distrofia cristalina de Bietti.
Este es un estudio controlado aleatorio multicéntrico que inscribirá a 45 sujetos.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
VGR-R01 es un nuevo vector AAV que porta la secuencia codificante CYP4v2 humana. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de VGR-R01 en sujetos con distrofia cristalina de Bietti (BCD) según el cambio desde el valor inicial en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) de los ojos del estudio.
Se inscribirán 30 sujetos en el grupo de intervención y recibirán administración monocular de VGR-R01, y 15 sujetos en el grupo de control no recibirán ninguna intervención. Una vez finalizado el ensayo, los ojos no tratados recibirán la administración de VGR-R01 en un ensayo clínico posterior.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
45
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capaz de dar consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio;
- ≥18 años y <70 años;
- Diagnóstico confirmado de distrofia cristalina de Bietti y diagnóstico molecular de mutaciones CYP4V2 (homocigotos o heterocigotos compuestos);
- Movimiento de la mano ≤ BCVA ≤ 60 letras ETDRS en el ojo del estudio;
Criterios de exclusión clave:
- Tener insuficientes células fotorreceptoras retinianas viables según la decisión del investigador;
- Tiene infecciones oculares o perioculares actuales, o endoftalmitis;
- Tiene alguna enfermedad o trastorno ocular importante distinto del BCD, incluida la degeneración macular relacionada con la edad, la retinopatía diabética, la neuropatía óptica, la opacidad significativa del cristalino, el glaucoma, la uveítis, el desprendimiento de retina, etc.
- Tener antecedentes de cirugía intraocular excepto cirugía de cataratas en el ojo de estudio;
- Tiene o necesita potencialmente medicamentos sistémicos que puedan causar lesiones oculares;
- Tiene contraindicaciones para corticosteroides o inmunosupresores;
- No querer o no poder tener el seguimiento planeado;
- Función de coagulación anormal u otros resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos;
- Tiene enfermedades malignas o antecedentes de enfermedades malignas;
- Historia de inmunodeficiencia (adquirida o congénita); Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Sin intervención: Grupo de control
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Experimental: grupo intervencionista
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Inyección subretiniana de VGR-R01 (0,1 ml)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con cambios en BCVA en los ojos del estudio de sujetos con BCD según lo evaluado por ETDRS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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El cambio en la evaluación BCVA de la detección en el ojo del estudio de sujetos con BCD se comparará con los controles.
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Línea de base hasta la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en BCVA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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La BCVA se evaluará con la tabla de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
Se seguirá el protocolo de prueba (confidencial).
El cambio en la evaluación BCVA desde el inicio en los ojos tratados del grupo de intervención se comparará con los controles.
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Línea de base hasta la semana 52
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Cambio desde el valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT) del ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Los sujetos navegarán por un laberinto de movilidad estandarizado en condiciones establecidas en momentos específicos durante el estudio.
Las pruebas de movilidad seguirán un protocolo estandarizado de administración y adquisición de datos y solo podrán ser administradas por personal del sitio certificado en la metodología.
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Línea de base hasta la semana 52
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Cambios desde el inicio en los índices de microperimetría
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Se comparará el número de sujetos con cambios en la estabilidad de la fijación o la sensibilidad a la luz en los ojos tratados del grupo de intervención con los controles.
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Línea de base hasta la semana 52
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Cambio desde el inicio en la tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Cambio desde el valor inicial en el grosor central de la retina (CRT) según lo mostrado por OCT
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Línea de base hasta la semana 52
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Recuentos, frecuencias y porcentajes de AE, SAE y otras evaluaciones de seguridad.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Se recopilan eventos adversos oculares/no oculares.
El examen oftálmico incluirá MAVC, PIO, examen con lámpara de hendidura, angiografía y SD-OCT, etc.
Si algún cambio potencial va acompañado de síntomas clínicos o resulta en un cambio de intervención médica, los hallazgos se considerarán clínicamente significativos según la decisión del investigador.
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Línea de base hasta la semana 52
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Número de sujetos con presencia de inmunogenicidad.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Evaluado como presencia de respuestas humorales o mediadas por células sistémicas a la cápside o al producto transgénico
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Línea de base hasta la semana 52
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios desde el inicio en el índice del campo visual
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Evaluado mediante pruebas de campo visual estático de Humphery.
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Línea de base hasta la semana 52
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Cambio desde la línea de base en las medidas PRO
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Según lo evaluado por el cuestionario NEI-VFQ-25
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Línea de base hasta la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
21 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VGR-R01-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
IPD se compartirá con otros investigadores cuando VGR-R01 esté completamente aprobado
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .