Tutkimus VGR-R01-geeniterapian tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu vaiheen III kliininen tutkimus VGR-R01:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia
Tämä on vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan VGR-R01:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia.
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, johon otetaan mukaan 45 henkilöä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
VGR-R01 on uusi AAV-vektori, joka kantaa ihmisen CYP4v2:ta koodaavan sekvenssin. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VGR-R01:n tehokkuutta koehenkilöillä, joilla on Bietti-kiteinen dystrofia (BCD), perustuen muutokseen tutkimussilmien parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) lähtötasosta.
30 koehenkilöä otetaan mukaan interventioryhmään, ja heille annetaan monokulaarista VGR-R01:tä, ja kontrolliryhmän 15 henkilöä ei saa mitään interventiota. Kokeen päätyttyä hoitamattomat silmät saavat VGR-R01:tä myöhemmässä kliinisessä tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
45
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia;
- ≥ 18 vuotta ja < 70 vuotta;
- Vahvistettu Biettin kidedystrofian diagnoosi ja CYP4V2-mutaatioiden molekyylidiagnoosi (homotsygootit tai yhdiste heterotsygootit);
- Hand Motion ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS kirjainta tutkittavassa silmässä;
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- sinulla ei ole riittävästi eläviä verkkokalvon fotoreseptorisoluja tutkijan päätöksen perusteella;
- sinulla on nykyinen silmä- tai silmänympärysinfektio tai endoftalmiitti;
- sinulla on jokin muu merkittävä silmäsairaus/-sairaus kuin BCD, mukaan lukien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, diabeettinen retinopatia, optinen neuropatia, merkittävä linssin sameus, glaukooma, uveiitti, verkkokalvon irtauma jne.
- sinulla on intraokulaarinen leikkaushistoria paitsi kaihileikkaus tutkittavassa silmässä;
- sinulla on tai mahdollisesti tarvitset systeemisiä lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa silmävammoja;
- Onko sinulla vasta-aiheita kortikosteroideille tai immunosuppressanteille;
- ei halua tai ei pysty suorittamaan suunniteltua seurantaa;
- Epänormaali hyytymistoiminto tai muut kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotulokset;
- Onko sinulla pahanlaatuisia kasvaimia tai sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia;
- Immuunipuutos (hankittu tai synnynnäinen); Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
|
|
|
Kokeellinen: interventioryhmä
|
VGR-R01:n subretinaalinen injektio (0,1 ml)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden BCVA muuttui BCD-henkilöiden tutkimussilmissä ETDRS:n arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Muutosta BCVA-arvioinnissa seulonnasta BCD-henkilöiden tutkimussilmässä verrataan kontrolleihin
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
BCVA arvioidaan Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näöntarkkuuden (VA) -kaavion avulla.
Testausprotokollaa noudatetaan (luottamuksellinen).
BCVA-arvioinnin muutosta lähtötilanteesta interventioryhmän hoidetuissa silmissä verrataan kontrolleihin.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Muutos lähtötasosta tutkittavan silmän moniluminanssiliikkuvuustestin (MLMT) pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Koehenkilöt navigoivat standardoidussa liikkuvuuden sokkelossa tietyissä olosuhteissa tutkimuksen aikana määritettyinä aikoina.
Liikkuvuustestauksessa noudatetaan standardoitua hallinta- ja tiedonhankintaprotokollaa, ja sen saa suorittaa vain menetelmän mukaisesti sertifioitu työpaikan henkilökunta.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Muutokset perusviivasta mikroperimetrian indekseissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärää, joiden kiinnitysstabiilisuus tai valoherkkyys muuttui interventioryhmän hoidetuissa silmissä, verrataan kontrolleihin
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta optisessa koherenssitomografiassa (OCT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Muutos perusviivasta verkkokalvon keskipaksuudessa (CRT) OCT:n kuvan mukaisesti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
AE:n, SAE:n ja muiden turvallisuusarviointien määrät, taajuudet ja prosenttiosuudet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Silmään/ei-silmään liittyvät haittatapahtumat kerätään.
Oftalminen tutkimus sisältää BCVA:n, silmänpaineen, rakolampun tutkimuksen, angiografian ja SD-OCT:n jne.
Jos mahdolliset muutokset, joihin liittyy kliinisiä oireita, tai johtavat lääketieteellisen toimenpiteen muutokseen, löydöksiä pidetään kliinisesti merkittävinä tutkijan päätöksen perusteella
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on immunogeenisyys
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Arvioitu systeemisten soluvälitteisten tai humoraalisten vasteiden esiintymisenä kapsidille tai siirtogeenituotteelle
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset perusviivasta näkökenttäindeksissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Arvioitu Humpheryn staattisen näkökentän testillä.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta PRO-mittauksissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
NEI-VFQ-25-kyselyn perusteella arvioituna
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGR-R01-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD jaetaan muiden tutkijoiden kanssa, kun VGR-R01 on täysin hyväksytty
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .