Estudo para avaliar a eficácia e segurança da terapia genética VGR-R01 em pacientes com distrofia cristalina de Bietti
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Um estudo clínico multicêntrico, randomizado e controlado de fase III para avaliar a eficácia e segurança de VGR-R01 em indivíduos com distrofia cristalina de Bietti
Este é um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do VGR-R01 em indivíduos com Distrofia Cristalina de Bietti.
Este é um estudo multicêntrico, randomizado e controlado que envolverá 45 indivíduos.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
VGR-R01 é um novo vetor AAV que transporta a sequência de codificação do CYP4v2 humano. Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do VGR-R01 em indivíduos com distrofia cristalina de Bietti (BCD) com base na mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) dos olhos do estudo.
30 sujeitos serão inscritos no grupo de intervenção e receberão administração monocular de VGR-R01, e 15 sujeitos do grupo controle não receberão nenhuma intervenção. Após a conclusão do ensaio, os olhos não tratados receberão administração de VGR-R01 em ensaio clínico subsequente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
45
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo;
- ≥18 anos e <70 anos;
- Diagnóstico confirmado de Distrofia Cristalina de Bietti e diagnóstico molecular de mutações no CYP4V2 (homozigotos ou heterozigotos compostos);
- Movimento da mão ≤ BCVA ≤ 60 letras ETDRS no olho do estudo;
Principais critérios de exclusão:
- Têm células fotorreceptoras retinais viáveis insuficientes com base na decisão do investigador;
- Tem infecções oculares ou perioculares atuais ou endoftalmite;
- Ter qualquer doença/distúrbio ocular significativo além do DCC, incluindo degeneração macular relacionada à idade, retinopatia diabética, neuropatia óptica, opacidade significativa do cristalino, glaucoma, uveíte, descolamento de retina, etc;
- Ter histórico de cirurgia intraocular, exceto cirurgia de catarata no olho do estudo;
- Tem ou potencialmente necessita de medicamentos sistêmicos que podem causar lesões oculares;
- Ter contraindicações para uso de corticoide ou imunossupressor;
- Não deseja ou não pode realizar o acompanhamento planejado;
- Função de coagulação anormal ou outros resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos;
- Ter doenças malignas ou histórico de doenças malignas;
- História de imunodeficiência (adquirida ou congênita); Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Sem intervenção: Grupo de controle
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Experimental: grupo interventivo
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Injeção sub-retiniana de VGR-R01 (0,1 mL)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de indivíduos com alteração no BCVA nos olhos do estudo de indivíduos com BCD, conforme avaliado pelo ETDRS
Prazo: Linha de base até a semana 52
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A alteração na avaliação do BCVA resultante da triagem no olho do estudo dos indivíduos com BCD será comparada aos controles
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Linha de base até a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base no BCVA
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O BCVA será avaliado com o gráfico de acuidade visual (VA) do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS).
O protocolo de teste será seguido (confidencial).
A mudança na avaliação do BCVA desde o início nos olhos tratados do grupo de intervenção será comparada aos controles.
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Linha de base até a semana 52
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Alteração da linha de base na pontuação do teste de mobilidade multiluminância (MLMT) do olho do estudo
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Os participantes navegarão em um labirinto de mobilidade padronizado sob condições definidas conforme horários especificados durante o estudo.
Os testes de mobilidade seguirão um protocolo padronizado de administração e aquisição de dados e só poderão ser administrados por funcionários do local certificados na metodologia.
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Linha de base até a semana 52
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Mudanças da linha de base nos índices de microperimetria
Prazo: Linha de base até a semana 52
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O número de indivíduos com alteração na estabilidade de fixação ou sensibilidade à luz nos olhos tratados do grupo de intervenção será comparado aos controles
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Linha de base até a semana 52
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Alteração da linha de base na tomografia de coerência óptica (OCT)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Alteração da linha de base na espessura central da retina (CRT), conforme visualizado por OCT
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Linha de base até a semana 52
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Contagens, frequências e porcentagens de EA, SAE e outras avaliações de segurança
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Eventos adversos oculares/não oculares são coletados.
O exame oftalmológico incluirá BCVA, PIO, exame com lâmpada de fenda, angiografia e SD-OCT, etc.
Se quaisquer alterações potenciais forem acompanhadas de sintomas clínicos ou resultarem em uma mudança na intervenção médica, os resultados serão considerados clinicamente significativos com base na decisão do investigador.
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Linha de base até a semana 52
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Número de indivíduos com presença de imunogenicidade
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Avaliado como presença de respostas sistêmicas mediadas por células ou humorais ao capsídeo ou produto transgênico
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Linha de base até a semana 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças da linha de base no índice de campo visual
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Avaliado pelo teste de campo visual estático Humphery.
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Linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base nas medidas PRO
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Conforme avaliado pelo questionário NEI-VFQ-25
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Linha de base até a semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VGR-R01-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O IPD será compartilhado com outros pesquisadores quando o VGR-R01 for totalmente aprovado
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .