Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VGR-R01-gentherapie bij patiënten met Bietti-kristallijne dystrofie
17 december 2025 bijgewerkt door: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde klinische fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van VGR-R01 te evalueren bij proefpersonen met Bietti-kristallijne dystrofie
Dit is een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van VGR-R01 te evalueren bij proefpersonen met Bietti Kristallijne Dystrofie.
Dit is een multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde studie waaraan 45 proefpersonen deelnemen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
VGR-R01 is een nieuwe AAV-vector die de voor de mens coderende CYP4v2-sequentie draagt. Dit onderzoek is bedoeld om de werkzaamheid van VGR-R01 te beoordelen bij proefpersonen met Bietti kristallijne dystrofie (BCD) op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van de onderzoeksogen.
30 proefpersonen zullen worden opgenomen in de interventiegroep en zullen monoculaire toediening van VGR-R01 krijgen, en 15 proefpersonen in de controlegroep zullen geen enkele interventie krijgen. Na voltooiing van de proef zullen de onbehandelde ogen in de daaropvolgende klinische proef VGR-R01 toegediend krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
45
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek;
- ≥18 jaar en <70 jaar;
- Bevestigde diagnose van Bietti-kristallijne dystrofie en moleculaire diagnose van CYP4V2-mutaties (homozygoten of samengestelde heterozygoten);
- Handbeweging ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS-letters in het onderzoeksoog;
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Onvoldoende levensvatbare retinale fotoreceptorcellen hebben op basis van de beslissing van de onderzoeker;
- Als u last heeft van oog- of perioculaire infecties, of endoftalmitis;
- Als u een andere significante oogziekte/-stoornis heeft dan BCD, waaronder leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, diabetische retinopathie, optische neuropathie, aanzienlijke lensvertroebeling, glaucoom, uveïtis, netvliesloslating, enz.;
- Een geschiedenis van intraoculaire chirurgie hebben, behalve cataractchirurgie in het onderzoeksoog;
- Systemische medicijnen hebben of mogelijk nodig hebben die oogletsel kunnen veroorzaken;
- Contra-indicaties hebben voor corticosteroïden of immunosuppressiva;
- Niet bereid of niet in staat om de geplande follow-up te krijgen;
- Abnormale stollingsfunctie of andere klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten;
- Maligniteiten of een geschiedenis van maligniteiten hebben;
- Geschiedenis van immunodeficiëntie (verworven of aangeboren); Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
|
|
|
Experimenteel: interventie groep
|
Subretinale injectie van VGR-R01 (0,1 ml)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met verandering in BCVA in de onderzoeksogen van BCD-proefpersonen, zoals beoordeeld door ETDRS
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Veranderingen in de BCVA-beoordeling als gevolg van screening in het onderzoeksoog van BCD-proefpersonen zullen worden vergeleken met controles
|
Basislijn tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
BCVA zal worden beoordeeld met de visuele scherpte (VA)-grafiek van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Het testprotocol zal worden gevolgd (vertrouwelijk).
Verandering in de BCVA-beoordeling ten opzichte van de uitgangswaarde in behandelde ogen van de interventiegroep zal worden vergeleken met controles.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de multi-luminantiemobiliteitstest (MLMT)-score van het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
De proefpersonen zullen onder vaste omstandigheden op bepaalde tijdstippen tijdens het onderzoek door een gestandaardiseerd mobiliteitsdoolhof navigeren.
De mobiliteitstests zullen een gestandaardiseerd administratie- en data-acquisitieprotocol volgen en mogen alleen worden afgenomen door locatiepersoneel dat gecertificeerd is in de methodologie.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in microperimetrie-indexen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Het aantal proefpersonen met verandering in fixatiestabiliteit of lichtgevoeligheid in de behandelde ogen van de interventiegroep zal worden vergeleken met de controlegroep
|
Basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de dikte van het centrale netvlies (CRT), zoals weergegeven door OCT
|
Basislijn tot week 52
|
|
Tellingen, frequenties en percentages van AE, SAE en andere veiligheidsevaluaties
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Oculaire/niet-oculaire bijwerkingen worden verzameld.
Het oogheelkundig onderzoek omvat BCVA, IOP, spleetlamponderzoek, angiografie en SD-OCT, enz.
Als mogelijke veranderingen gepaard gaan met klinische symptomen, of resulteren in een verandering van medische interventie, worden de bevindingen als klinisch significant beschouwd op basis van de beslissing van de onderzoeker.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Aantal proefpersonen met de aanwezigheid van immunogeniciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Beoordeeld als aanwezigheid van systemische celgemedieerde of humorale reacties op capside- of transgenproduct
|
Basislijn tot week 52
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in de gezichtsveldindex
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Beoordeeld door statische gezichtsveldtesten van Humphery.
|
Basislijn tot week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PRO-metingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Zoals beoordeeld door de NEI-VFQ-25-vragenlijst
|
Basislijn tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 november 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 november 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 december 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VGR-R01-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
IPD zal worden gedeeld met andere onderzoekers wanneer VGR-R01 volledig is goedgekeurd
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .