비에티 결정성 이영양증 환자를 대상으로 VGR-R01 유전자 치료의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 연구
2025년 12월 17일 업데이트: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
비에티 결정성 이영양증 환자를 대상으로 VGR-R01의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 대조 3상 임상 연구
이는 비에티 결정성 이영양증 환자를 대상으로 VGR-R01의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 연구입니다.
이는 45명의 피험자를 등록할 다기관 무작위 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
VGR-R01은 인간 CYP4v2 코딩 서열을 운반하는 새로운 AAV 벡터입니다. 본 연구는 연구 눈의 최고 교정 시력(BCVA)의 기준선으로부터의 변화에 기초하여 비에티 결정질 이영양증(BCD)이 있는 피험자에서 VGR-R01의 효능을 평가하기 위한 것입니다.
30명의 피험자는 중재 그룹에 등록되어 VGR-R01의 단안 투여를 받게 되며, 대조군의 15명의 피험자는 어떠한 중재도 받지 않게 됩니다. 임상시험이 종료된 후 치료받지 않은 눈에는 후속 임상시험에서 VGR-R01을 투여하게 된다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
45
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 사전 동의를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 18세 이상, 70세 미만
- 비에티 결정성 이영양증의 진단 확인 및 CYP4V2 돌연변이(동형접합체 또는 복합 이형접합체)의 분자진단;
- 연구 안구의 손 동작 ≤ BCVA ≤ 60 ETDRS 문자;
주요 제외 기준:
- 연구자의 결정에 따르면 생존 가능한 망막 광수용체 세포가 부족합니다.
- 현재 안구 또는 안구 주위 감염 또는 안내염이 있는 경우
- 노인성 황반변성, 당뇨병성 망막증, 시신경병증, 심각한 수정체 혼탁, 녹내장, 포도막염, 망막 박리 등을 포함하여 BCD 이외의 심각한 안 질환/장애가 있는 경우
- 연구 안구에 백내장 수술을 제외한 안구내 수술 이력이 있음;
- 눈 손상을 일으킬 수 있는 전신 약물이 있거나 잠재적으로 필요한 경우,
- 코르티코스테로이드나 면역억제제에 대한 금기 사항이 있습니다.
- 계획된 후속 조치를 원하지 않거나 받을 수 없습니다.
- 비정상적인 응고 기능 또는 기타 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 결과;
- 악성종양 또는 악성종양의 병력이 있는 경우
- 면역결핍 병력(후천성 또는 선천성) 포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 대조군
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실험적: 중재 그룹
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VGR-R01(0.1mL)의 망막하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ETDRS에 의해 평가된 BCD 피험자의 연구 눈에서 BCVA에 변화가 있는 피험자 수
기간: 52주차까지의 기준선
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BCD 피험자의 연구 안구에서 선별검사로 인한 BCVA 평가의 변화를 대조군과 비교할 것입니다.
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52주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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BCVA의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주차까지의 기준선
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BCVA는 당뇨병성 망막증 조기 치료 연구(ETDRS) 시력(VA) 차트를 사용하여 평가됩니다.
테스트 프로토콜을 따릅니다(기밀).
중재 그룹의 치료된 눈에서 기준선으로부터 BCVA 평가의 변화를 대조군과 비교할 것입니다.
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52주차까지의 기준선
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연구 눈의 다중 휘도 이동성 테스트(MLMT) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 52주차까지의 기준선
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피험자는 연구 중에 지정된 시간에 설정된 조건 하에서 표준화된 이동성 미로를 탐색하게 됩니다.
이동성 테스트는 표준화된 관리 및 데이터 수집 프로토콜을 따르며 해당 방법론에 인증된 현장 직원에 의해서만 관리될 수 있습니다.
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52주차까지의 기준선
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Microperimetry 지수의 기준선 대비 변경 사항
기간: 52주차까지의 기준선
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중재 그룹의 치료된 눈에서 고정 안정성 또는 광 민감도에 변화가 있는 피험자의 수를 대조군과 비교합니다.
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52주차까지의 기준선
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광간섭단층촬영(OCT)의 기준선 대비 변화
기간: 52주차까지의 기준선
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OCT로 촬영한 중심망막두께(CRT)의 기준선 대비 변화
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52주차까지의 기준선
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AE, SAE 및 기타 안전성 평가의 횟수, 빈도 및 백분율
기간: 52주차까지의 기준선
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안구/비안구 이상반응을 수집합니다.
안과 검사에는 BCVA, IOP, 세극등 검사, 혈관 조영술 및 SD-OCT 등이 포함됩니다.
임상적 증상을 동반하는 잠재적인 변화 또는 의학적 개입의 변화로 이어지는 경우 조사자의 결정에 따라 해당 결과는 임상적으로 중요한 것으로 간주됩니다.
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52주차까지의 기준선
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면역원성이 있는 피험자 수
기간: 52주차까지의 기준선
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캡시드 또는 도입 유전자 제품에 대한 전신 세포 매개 또는 체액 반응의 존재로 평가됩니다.
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52주차까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시야 지수의 기준선 대비 변화
기간: 52주차까지의 기준선
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Humphery 정적 시야 테스트를 통해 평가되었습니다.
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52주차까지의 기준선
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PRO 조치의 기준선 변경
기간: 52주차까지의 기준선
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NEI-VFQ-25 설문지에 의해 평가됨
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52주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 13일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VGR-R01-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
IPD는 VGR-R01이 완전히 승인되면 다른 연구자들과 공유될 것입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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