Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique VGR-R01 chez les patients atteints de dystrophie cristalline de Bietti
17 décembre 2025 mis à jour par: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Une étude clinique de phase III multicentrique, randomisée et contrôlée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VGR-R01 chez des sujets atteints de dystrophie cristalline de Bietti
Il s'agit d'une étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du VGR-R01 chez les sujets atteints de dystrophie cristalline de Bietti.
Il s'agit d'une étude contrôlée randomisée multicentrique qui recrutera 45 sujets.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Intervention / Traitement
Description détaillée
VGR-R01 est un nouveau vecteur AAV portant la séquence codante humaine CYP4v2. Cette étude vise à évaluer l'efficacité du VGR-R01 chez les sujets atteints de dystrophie cristalline de Bietti (BCD) sur la base du changement par rapport à la valeur initiale de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) des yeux étudiés.
30 sujets seront inscrits dans le groupe d'intervention et recevront une administration monoculaire de VGR-R01, et 15 sujets du groupe témoin ne recevront aucune intervention. Une fois l'essai terminé, les yeux non traités recevront l'administration de VGR-R01 lors d'un essai clinique ultérieur.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
45
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Chine
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude ;
- ≥18 ans et <70 ans ;
- Diagnostic confirmé de dystrophie cristalline de Bietti et diagnostic moléculaire des mutations du CYP4V2 (homozygotes ou hétérozygotes composés) ;
- Mouvement de la main ≤ BCVA ≤ 60 lettres ETDRS dans l'œil étudié ;
Critères d'exclusion clés :
- Avoir un nombre insuffisant de cellules photoréceptrices rétiniennes viables sur la base de la décision de l'enquêteur ;
- avez actuellement des infections oculaires ou périoculaires, ou une endophtalmie ;
- souffrez d'une maladie/trouble oculaire important autre que le BCD, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la rétinopathie diabétique, la neuropathie optique, une opacité importante du cristallin, le glaucome, l'uvéite, le décollement de la rétine, etc. ;
- avoir des antécédents de chirurgie intraoculaire, sauf chirurgie de la cataracte dans l'œil étudié ;
- Avoir ou potentiellement avoir besoin de médicaments systémiques pouvant causer des lésions oculaires ;
- Avoir des contre-indications aux corticoïdes ou aux immunosuppresseurs ;
- Ne veut pas ou ne peut pas avoir le suivi prévu ;
- Fonction de coagulation anormale ou autres résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs ;
- avez des tumeurs malignes ou des antécédents de tumeurs malignes ;
- Antécédents d'immunodéficience (acquise ou congénitale); D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Groupe de contrôle
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Expérimental: groupe interventionnel
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Injection sous-rétinienne de VGR-R01 (0,1 mL)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets présentant un changement de BCVA dans les yeux de l'étude des sujets BCD, tel qu'évalué par ETDRS
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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La modification de l'évaluation BCVA résultant du dépistage dans l'œil de l'étude des sujets BCD sera comparée aux témoins
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la valeur initiale de la BCVA
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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La BCVA sera évaluée à l'aide du tableau d'acuité visuelle (VA) de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS).
Le protocole de test sera suivi (confidentiel).
Le changement dans l'évaluation BCVA par rapport à la ligne de base dans les yeux traités du groupe d'intervention sera comparé aux témoins.
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale du score du test de mobilité multi-luminance (MLMT) de l'œil étudié
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Les sujets navigueront dans un labyrinthe de mobilité standardisé dans des conditions définies à des heures spécifiées au cours de l'étude.
Les tests de mobilité suivront un protocole standardisé d'administration et d'acquisition de données et ne pourront être administrés que par le personnel du site certifié dans la méthodologie.
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changements par rapport à la ligne de base dans les indices de micropérimétrie
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Le nombre de sujets présentant un changement dans la stabilité de la fixation ou la sensibilité à la lumière dans les yeux traités du groupe d'intervention sera comparé aux témoins
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base en tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Modification par rapport à la ligne de base de l'épaisseur centrale de la rétine (CRT), telle qu'imagée par OCT
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Nombres, fréquences et pourcentages d'AE, SAE et autres évaluations de sécurité
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Les événements indésirables oculaires/non oculaires sont collectés.
L'examen ophtalmologique comprendra la BCVA, la PIO, l'examen à la lampe à fente, l'angiographie et le SD-OCT, etc.
Si des changements potentiels s'accompagnent de symptômes cliniques ou entraînent un changement d'intervention médicale, les résultats seront considérés comme cliniquement significatifs sur la base de la décision de l'investigateur.
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Nombre de sujets présentant une immunogénicité
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Évalué comme la présence de réponses systémiques à médiation cellulaire ou humorales à la capside ou au produit transgénique
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications par rapport à la ligne de base de l'indice du champ visuel
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Évalué par les tests de champ visuel statique Humphery.
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures PRO
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Tel qu'évalué par le questionnaire NEI-VFQ-25
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 novembre 2024
Première publication (Réel)
21 novembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VGR-R01-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
L'IPD sera partagé avec d'autres chercheurs lorsque VGR-R01 sera entièrement approuvé
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .