Исследование по оценке эффективности и безопасности генной терапии VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти
17 декабря 2025 г. обновлено: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
Многоцентровое рандомизированное контролируемое клиническое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти
Это исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти.
Это многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование, в котором примут участие 45 человек.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
VGR-R01 представляет собой новый вектор AAV, несущий кодирующую последовательность CYP4v2 человека. Это исследование предназначено для оценки эффективности VGR-R01 у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти (BCD) на основе изменения по сравнению с исходным уровнем остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) исследуемых глаз.
30 субъектов будут включены в группу вмешательства и получат монокулярное введение VGR-R01, а 15 субъектов в контрольной группе не получат никакого вмешательства. После завершения исследования необработанные глаза получат введение VGR-R01 в ходе последующего клинического исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
45
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Китай
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Способен предоставить информированное согласие и соблюдать требования исследования;
- ≥18 лет и <70 лет;
- Подтвержденный диагноз кристаллической дистрофии Биетти и молекулярный диагноз мутаций CYP4V2 (гомозиготы или сложные гетерозиготы);
- Движение руки ≤ BCVA ≤ 60 букв ETDRS в исследуемом глазу;
Ключевые критерии исключения:
- Иметь недостаточно жизнеспособных фоторецепторных клеток сетчатки по решению исследователя;
- Имеются текущие глазные или периокулярные инфекции или эндофтальмит;
- Имеете какое-либо серьезное глазное заболевание/расстройство, кроме BCD, включая возрастную дегенерацию желтого пятна, диабетическую ретинопатию, нейропатию зрительного нерва, значительное помутнение хрусталика, глаукому, увеит, отслойку сетчатки и т. д.;
- Иметь анамнез внутриглазных операций, за исключением операций по удалению катаракты на исследуемом глазу;
- Иметь или потенциально нуждаться в системных лекарствах, которые могут вызвать повреждение глаз;
- Имеют противопоказания к приему кортикостероидов или иммунодепрессантов;
- Нежелание или невозможность проведения запланированного последующего наблюдения;
- Нарушение функции свертывания крови или другие клинически значимые отклонения от нормы лабораторных результатов;
- Имеют злокачественные новообразования или злокачественные новообразования в анамнезе;
- История иммунодефицита (приобретенного или врожденного); Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Без вмешательства: Контрольная группа
|
|
|
Экспериментальный: интервенционная группа
|
Субретинальная инъекция VGR-R01 (0,1 мл)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с изменением BCVA в исследуемых глазах субъектов BCD по оценке ETDRS
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменение оценки BCVA в результате скрининга в исследуемом глазу субъектов BCD будет сравниваться с контрольной группой.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в BCVA
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
BCVA будет оцениваться с помощью диаграммы остроты зрения (VA) исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS).
Протокол тестирования будет соблюден (конфиденциально).
Изменение оценки BCVA по сравнению с исходным уровнем в обработанных глазах группы вмешательства будет сравниваться с контрольной группой.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя многосветового теста подвижности (MLMT) исследуемого глаза
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Субъекты будут перемещаться по стандартизированному лабиринту для передвижения в заданных условиях в указанное время во время исследования.
Тестирование мобильности будет проводиться по стандартизированному протоколу администрирования и сбора данных и может проводиться только персоналом объекта, сертифицированным по этой методологии.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения показателей микропериметрии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Количество субъектов с изменением стабильности фиксации или светочувствительности в обработанных глазах в группе вмешательства будет сравниваться с контрольной группой.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оптической когерентной томографии (ОКТ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменение толщины центральной части сетчатки (ЭЛТ) по сравнению с исходным уровнем по данным ОКТ
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Подсчеты, частота и процент НЯ, SAE и других оценок безопасности.
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Собираются данные о глазных/неглазных нежелательных явлениях.
Офтальмологическое обследование будет включать BCVA, ВГД, обследование на щелевой лампе, ангиографию, SD-OCT и т. д.
Если какие-либо потенциальные изменения сопровождаются клиническими симптомами или приводят к изменению медицинского вмешательства, результаты будут считаться клинически значимыми на основании решения исследователя.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Количество субъектов с наличием иммуногенности
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Оценивается как наличие системных клеточно-опосредованных или гуморальных ответов на капсид или трансгенный продукт.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения индекса поля зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Оценено статическим тестированием поля зрения Хамфери.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменение показателей PRO по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
По оценке опросника NEI-VFQ-25
|
Исходный уровень до 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 ноября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 ноября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VGR-R01-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
IPD будет передан другим исследователям, когда VGR-R01 будет полностью одобрен.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .