このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

血友病B患者におけるANB-002の単回投与の有効性、安全性および薬力学の非盲検比較研究 (MAGNOLIA)

2025年11月17日 更新者：Biocad
研究の目的は、FIX活性が2%以下でFIX阻害剤を使用しない血友病Bの成人被験者において、凝固第IX因子（FIX）の予防的使用と比較してANB-002が非劣性であることを実証することである。 この研究は非盲検シングルアーム設計で行われます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ICFに署名し、スクリーニング検査を行った後、被験者は標準的なFIX予防を受ける非介入導入期間に組み込まれます。 導入期間は、どの被験者でも少なくとも 6 か月間続きます。

導入期間の完了後、被験者はメイン（介入）期間に入ります。

主要期間の最初の訪問時に、被験者は治験製品 ANB-002 を受け取ります。

主要期間はANB-002投与後18か月で終了し、その後被験者は追跡期間に切り替わり、ANB-002注入後最大5年間評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Anna Eremeeva, MD PhD
  • 電話番号：6963 +7 (812) 380 49 34
  • メール：eremeevaav@biocad.ru

研究場所

  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • まだ募集していません
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • コンタクト：
      • Bangkok、タイ、10700
        • まだ募集していません
        • Siriraj Hospital
        • コンタクト：
      • Bangkok、タイ、10400
        • まだ募集していません
        • Ramathibodi Hospital
        • コンタクト：
  • ロシア
      • Chelyabinsk、ロシア
        • 募集
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • コンタクト：
          • Alexander Korobkin
          • 電話番号：+7 (351) 749-37-27
          • メール：chelokb@mail.ru
      • Kirov、ロシア、610027
        • 募集
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア、125167
        • 募集
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア、125167
        • 募集
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • コンタクト：
      • Moscow、ロシア、125284
        • 募集
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • コンタクト：
      • Novosibirsk、ロシア、630087
        • 募集
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • コンタクト：
      • Saint Petersburg、ロシア、188663
        • 募集
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • コンタクト：
          • Sergey Voloshin
          • 電話番号：+7 (812) 670 18 88
          • メール：lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg、ロシア、193024
        • 募集
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • コンタクト：
      • Saint Petersburg、ロシア、197341
        • 募集
        • Almazov National Medical Research Centre
        • コンタクト：
      • Samara、ロシア、443099
        • 募集
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • コンタクト：
          • Igor Davydkin
          • 電話番号：+7 (846) 374 91 00
          • メール：info@samsmu.ru
      • Ufa、ロシア、450008
        • 募集
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 血友病Bと診断された18歳以上の男性
  • FIX 活性 ≤ 2%
  • FIX阻害剤の不在
  • FIX濃縮物による治療歴が150日以上ある

除外基準:

  • 血友病B以外の血液および造血器の疾患
  • ANB-002を含む遺伝子治療の病歴
  • HIV感染と診断されているが、抗ウイルス療法でコントロールされていない
  • 活動性HBVまたはHCV感染
  • 抗AAV5抗体
  • 活動性の全身感染症または全身療法を必要とする再発性感染症
  • 重度の免疫不全に関連するその他の疾患
  • 関連する肝障害または既存の肝障害の症状である可能性がある状態
  • 寛解期間が5年未満の悪性腫瘍

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：リードイン
FIX 濃縮物の摂取による個人の出血率に関する情報を収集するために、すべての被験者は導入期間に登録されます。
実験的：ANB-002（ArvenAcene SanParvovec）
リードイン期間の完了後、被験者はANB-002（ArvenAcene SanParvovec）注入から始まるメイン期間に入ります。
遺伝的：ANB-002
FIX遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルスベクターの単回注入
他の名前：
  • ArvenAcene SanParvovec

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ANB-002の単回投与前後の年間出血率（ABR）
時間枠：導入期間: ANB-002 注入の少なくとも 6 か月前 (導入アーム)。注入後 12 か月目から 18 か月後 (ANB-002 腕)
導入期間と、内因性 FIX 活性の安定化後 12 か月以内、ただし ANB-002 投与後 18 か月以内の平均 ABR 値の間で比較が行われます。
導入期間: ANB-002 注入の少なくとも 6 か月前 (導入アーム)。注入後 12 か月目から 18 か月後 (ANB-002 腕)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
修正アクティビティ
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
年間の FIX 消費量
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
FIX予防を受けていない被験者の割合
時間枠：薬剤投与から18か月後
薬剤投与から18か月後
年間出血率 (ABR)
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
自然出血を起こした被験者の割合
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
自然出血の年間率
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
関節症を患う被験者の割合
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
年間の関節炎発生率
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
FIX濃縮療法を必要とする出血のある被験者の割合
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
FIX濃縮物による治療が必要な年間出血率
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
内因性FIX活性の安定化後12ヶ月以内に出血がなかった被験者の割合
時間枠：内在性 FIX 活性の安定化から 12 か月後
内在性 FIX 活性の安定化から 12 か月後
臨床反応を達成した被験者の割合
時間枠：薬剤投与から18か月後
臨床反応は、FIX 活性 5 ～ 150% として定義されます。
薬剤投与から18か月後
正規化された反応を達成した被験者の割合
時間枠：薬剤投与から18か月後
正規化された応答は、FIX 活性 50 ～ 150% として定義されます。
薬剤投与から18か月後

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副作用のある被験者の割合
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
Haemo-A-QoL (血友病特有の生活の質) スコア
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
Haemo-A-QoL は、血友病患者のための生活の質 (QoL) 評価手段であり、出血の影響、感情的影響、身体機能、役割機能、治療上の懸念、心配の領域が含まれます。 スケールを使用すると、全体スコアの範囲は 0 ～ 100 になります。スコアが高いほど、生活の質が低いことを表します。
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
EuroQol-5D-3L (欧州生活の質アンケート) スコア
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
健康関連の QoL 状態の EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されます。 EQ-5D-5L VAS の総合スコアの範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが高いほど有利であると考えられます。
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
SF-36 (短縮形-36) スコア
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
SF-36は、健康に関するQoL（生活の質）を評価するための質問票です。 36 の質問は、身体機能、身体的役割、痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、感情的役割、精神的健康を含む健康の 8 つの領域を反映することを目的としています。 SF-3 の総合スコアの範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが低いほど障害が大きくなります
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
血友病関節健康スコア (HJHS) に基づく関節の状態の評価
時間枠：薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年
血友病関節健康スコア (HJHS) は、血友病患者の関節の評価システムです。 各関節 (膝、肘、足首) には数値スコアが付けられ、それを時間の経過とともに比較して、関節が変性を示しているかどうかを判断できます。 個々のインデックス ジョイントの最大スコアは 20 です。 歩行は 0 ～ 4 でスコア付けされます。HJHS 合計スコアの最大値は 124 で、スコアが高いほど関節の健康状態が悪化していることを示します。
薬物投与から18か月後。最終評価 - 5 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biocad

捜査官

  • スタディディレクター：Arina Arina V Zinkina-Orikhan、Biocad

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月7日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2032年3月1日

試験登録日

最初に提出

2024年11月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月19日

最初の投稿 (実際)

2024年11月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月17日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ANB-002-2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する