Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin, vertaileva tutkimus ANB-002:n kerta-annoksen tehokkuudesta, turvallisuudesta ja farmakodynamiikasta hemofilia B -potilailla (MAGNOLIA)

maanantai 17. marraskuuta 2025 päivittänyt: Biocad
Tutkimuksen tavoitteena on osoittaa, että ANB-002 ei ole huonompi kuin hyytymistekijä IX:n (FIX) ennaltaehkäisevä käyttö aikuisilla koehenkilöillä, joilla on hemofilia B ja FIX-aktiivisuus on ≤2 % ja ilman FIX-inhibiittoria. Tutkimus on avoin yksihaarainen suunnittelu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ICF:n allekirjoittamisen ja seulontatutkimuksen jälkeen koehenkilöt sisällytetään ei-interventionaaliseen aloitusjaksoon, jolloin koehenkilö saa normaalin FIX-ehkäisyn. Aloitusjakso kestää vähintään 6 kuukautta jokaisen aiheen osalta.

Aloitusjakson päätyttyä koehenkilöt siirtyvät pääjaksolle (interventio).

Pääjakson ensimmäisellä käynnillä koehenkilöt saavat tutkimustuotteen ANB-002.

Pääjakso päättyy 18 kuukautta ANB-002-infuusion jälkeen, minkä jälkeen koehenkilöt siirtyvät seurantajaksoon ja niitä arvioidaan 5 vuoden kuluttua ANB-002-infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Puhelinnumero: 6963 +7 (812) 380 49 34
  • Sähköposti: eremeevaav@biocad.ru

Opiskelupaikat

  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Ei vielä rekrytointia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Ei vielä rekrytointia
        • Siriraj Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ramathibodi Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Venäjä
      • Chelyabinsk, Venäjä
        • Rekrytointi
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alexander Korobkin
          • Puhelinnumero: +7 (351) 749-37-27
          • Sähköposti: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Venäjä, 610027
        • Rekrytointi
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Ottaa yhteyttä:
      • Moscow, Venäjä, 125167
        • Rekrytointi
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Moscow, Venäjä, 125167
        • Rekrytointi
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Moscow, Venäjä, 125284
        • Rekrytointi
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Ottaa yhteyttä:
      • Novosibirsk, Venäjä, 630087
        • Rekrytointi
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Saint Petersburg, Venäjä, 188663
        • Rekrytointi
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sergey Voloshin
          • Puhelinnumero: +7 (812) 670 18 88
          • Sähköposti: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Venäjä, 193024
        • Rekrytointi
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Ottaa yhteyttä:
      • Saint Petersburg, Venäjä, 197341
        • Rekrytointi
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Ottaa yhteyttä:
      • Samara, Venäjä, 443099
        • Rekrytointi
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ottaa yhteyttä:
          • Igor Davydkin
          • Puhelinnumero: +7 (846) 374 91 00
          • Sähköposti: info@samsmu.ru
      • Ufa, Venäjä, 450008
        • Rekrytointi
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat miehet, joilla on diagnosoitu hemofilia B
  • FIX-aktiivisuus ≤2 %
  • FIX-estäjän puuttuminen
  • ≥150 edellistä altistuspäivää FIX-konsentraateilla hoidosta

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki veren ja hematopoieettisten elinten sairaudet paitsi hemofilia B
  • Minkä tahansa geeniterapian historia, mukaan lukien ANB-002
  • Diagnosoitu HIV-infektio, jota ei ole saatu hallintaan antiviraalisella hoidolla
  • Aktiivinen HBV- tai HCV-infektio
  • Anti-AAV5-vasta-aineet
  • Kaikki aktiiviset systeemiset infektiot tai toistuvat infektiot, jotka vaativat systeemistä hoitoa
  • Kaikki muut vakavaan immuunipuuttoon liittyvät häiriöt
  • Asiaankuuluvat maksahäiriöt tai sairaudet, jotka voivat olla oire olemassa olevasta maksasairaudesta
  • Pahanlaatuiset kasvaimet, joiden remissio on alle 5 vuotta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Johdatus
Kaikki koehenkilöt rekisteröidään aloitusjaksolle, jotta voidaan kerätä tietoja yksilöllisestä verenvuotomäärästä ja FIX-rikasteiden kulutuksesta
Kokeellinen: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Pääjakson päätyttyä koehenkilöt saapuvat pääjaksoon, joka alkaa ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) -infuusiolla.
Geneettinen: ANB-002
Adenoon liittyvä virusvektori, joka sisältää FIX-geenin yksittäisinfuusion
Muut nimet:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) ennen ja jälkeen kerta-annoksen ANB-002
Aikaikkuna: Aloitusjakso: vähintään 6 kuukautta ennen ANB-002-infuusiota (injektiohaara); Kuukausi 12 - kuukausi 18 infuusion jälkeen (ANB-002 käsi)
Vertailu suoritetaan keskimääräisten ABR-arvojen välillä aloitusjaksolla ja 12 kuukauden sisällä endogeenisen FIX-aktiivisuuden stabiloitumisesta, mutta viimeistään 18 kuukauden kuluttua ANB-002-annoksesta
Aloitusjakso: vähintään 6 kuukautta ennen ANB-002-infuusiota (injektiohaara); Kuukausi 12 - kuukausi 18 infuusion jälkeen (ANB-002 käsi)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KORJAA toimintaa
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Vuosittainen FIX-kulutus
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka eivät saa FIX-ehkäisyä
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen
18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joilla on spontaani verenvuoto
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Spontaanien verenvuodon vuositaso
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Hemartroosia sairastavien henkilöiden osuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Vuositasoinen hemartroosin määrä
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
FIX-konsentraattihoitoa vaativien verenvuotojen osuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
FIX-konsentraateilla hoitoa vaativien vuotojen vuotuinen määrä
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut verenvuotoa 12 kuukauden sisällä endogeenisen FIX-aktiivisuuden stabiloitumisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta endogeenisen FIX-aktiivisuuden stabiloitumisen jälkeen
12 kuukautta endogeenisen FIX-aktiivisuuden stabiloitumisen jälkeen
Kliinisen vasteen saavuttaneiden tutkimushenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen
Kliininen vaste määritellään FIX-aktiivisuudeksi 5-150 %
18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen
Normalisoidun vasteen saavuttaneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen
Normalisoitu vaste määritellään FIX-aktiivisuudeksi 50-150 %
18 kuukautta lääkkeen annon jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Hemo-A-QoL (hemofilia-spesifinen elämänlaatu) -pisteet
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Haemo-A-QoL on elämänlaadun (QoL) arviointiväline hemofiliapotilaille, joka sisältää verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset, fyysisen toiminnan, roolin toimimisen, hoitoon liittyvät huolet ja huolet. Asteikolla yleispisteet vaihtelevat välillä 0–100. Korkeat pisteet edustavat alhaista elämänlaatua.
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) -pisteet
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Terveyteen liittyvien QoL-tilojen kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus). EQ-5D-5L VAS:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100. Korkeampi pistemäärä katsotaan edullisemmaksi.
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
SF-36 (lyhytmuoto-36) pisteet
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
SF-36 on kyselylomake terveyteen liittyvän elämänlaadun (Quality of Life) arviointiin. 36 kysymyksen on tarkoitus heijastaa kahdeksaa terveyden osa-aluetta, mukaan lukien fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalinen rooli ja mielenterveys. SF-3:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100. Mitä pienempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Nivelten kunnon arviointi hemofilia-nivelten terveyspisteen (HJHS) perusteella
Aikaikkuna: 18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) on hemofiliapotilaiden nivelten arviointijärjestelmä. Jokainen nivel (polvi, kyynärpää ja nilkka) saa numeerisen pisteytyksen, jota voidaan verrata itseensä ajan mittaan sen määrittämiseksi, onko nivelessä rappeutumista. Yksittäisen indeksiliitoksen enimmäispistemäärä on 20. Kävely arvostetaan 0–4. HJHS:n maksimipistemäärä on 124, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa nivelten terveyttä.
18 kuukautta lääkkeen antamisen jälkeen; loppuarviointi - 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biocad

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ANB-002-2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa