Un estudio comparativo abierto de la eficacia, seguridad y farmacodinamia de una dosis única de ANB-002 en pacientes con hemofilia B (MAGNOLIA)
17 de noviembre de 2025 actualizado por: Biocad
El objetivo del estudio es demostrar la no inferioridad de ANB-002 en comparación con el uso preventivo del factor IX de coagulación (FIX) en sujetos adultos con hemofilia B con actividad de FIX ≤2% y sin inhibidor de FIX.
El estudio tendrá un diseño de etiqueta abierta de un solo brazo.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Después de firmar el ICF y el examen de detección, los sujetos deben incluirse en el período inicial no intervencionista en el que el sujeto recibirá prevención FIX estándar. El período inicial tendrá una duración de al menos 6 meses para cada asignatura.
Después de completar el período inicial, los sujetos ingresarán al período principal (intervencionista).
En la primera visita del período principal, los sujetos recibirán el producto en investigación ANB-002.
El período principal finaliza 18 meses después de la administración de ANB-002, después del cual los sujetos pasarán al período de seguimiento y serán evaluados hasta 5 años después de la infusión de ANB-002.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Anna Eremeeva, MD PhD
- Número de teléfono: 6963 +7 (812) 380 49 34
- Correo electrónico: eremeevaav@biocad.ru
Ubicaciones de estudio
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Chelyabinsk, Rusia
- Reclutamiento
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
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Contacto:
- Alexander Korobkin
- Número de teléfono: +7 (351) 749-37-27
- Correo electrónico: chelokb@mail.ru
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Kirov, Rusia, 610027
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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Contacto:
- Margarita Timofeeva
- Número de teléfono: +7 (8332) 25 59 19
- Correo electrónico: niigpk@fmbamail.ru
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Moscow, Rusia, 125167
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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Contacto:
- Nadezhda Zozulya
- Número de teléfono: +7 (800) 775 05 82
- Correo electrónico: director@blood.ru
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Moscow, Rusia, 125167
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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Contacto:
- Vladimir Zorenko
- Número de teléfono: +7 (800) 775 05 82
- Correo electrónico: director@blood.ru
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Moscow, Rusia, 125284
- Reclutamiento
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
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Contacto:
- Vadim Ptushkin
- Número de teléfono: +7 (499) 490 03 03
- Correo electrónico: glavbotkin@zdrav.mos.ru
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Novosibirsk, Rusia, 630087
- Reclutamiento
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Contacto:
- Tatyana Pospelova
- Número de teléfono: +7 (383) 315 99 99
- Correo electrónico: gnokb@oblmed.nsk.ru
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Saint Petersburg, Rusia, 188663
- Reclutamiento
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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Contacto:
- Sergey Voloshin
- Número de teléfono: +7 (812) 670 18 88
- Correo electrónico: lokb@47lokb.ru
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Saint Petersburg, Rusia, 193024
- Reclutamiento
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Contacto:
- Andrey Garifullin
- Número de teléfono: +7 (812) 309 79 81
- Correo electrónico: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Rusia, 197341
- Reclutamiento
- Almazov National Medical Research Centre
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Contacto:
- Vladimir Ivanov
- Número de teléfono: +7 (812) 702 37 16
- Correo electrónico: pmu@almazovcentre.ru
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Samara, Rusia, 443099
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contacto:
- Igor Davydkin
- Número de teléfono: +7 (846) 374 91 00
- Correo electrónico: info@samsmu.ru
-
Ufa, Rusia, 450008
- Reclutamiento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contacto:
- Bulat Bakhirov
- Número de teléfono: +7 (347) 272 41 73
- Correo electrónico: bashsmu@yandex.ru
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Aún no reclutando
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Contacto:
- Ponlapat Rojnuckarin
- Número de teléfono: 6685-911-521
- Correo electrónico: ponlapat.r@chula.ac.th
-
Bangkok, Tailandia, 10700
- Aún no reclutando
- Siriraj Hospital
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Contacto:
- Yingyong Chinnathammamit
- Número de teléfono: 6681-426-4252
- Correo electrónico: dryingyong@gmail.com
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Aún no reclutando
- Ramathibodi Hospital
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Contacto:
- Pantep Angchaisuksiri
- Correo electrónico: pantep.ang@mahidol.ac.th
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres diagnosticados con hemofilia B de 18 años o más
- Actividad FIX ≤2%
- Ausencia de inhibidor de FIX
- ≥150 días de exposición previa de tratamiento con concentrados de FIX
Criterios de exclusión:
- Cualquier enfermedad de la sangre y de los órganos hematopoyéticos distintas de la hemofilia B.
- Un historial de cualquier terapia génica, incluido ANB-002.
- Infección por VIH diagnosticada, no controlada con terapia antiviral
- Infección activa por VHB o VHC
- Anticuerpos anti-AAV5
- Cualquier infección sistémica activa o infecciones recurrentes que requieran terapia sistémica.
- Cualquier otro trastorno asociado con inmunodeficiencia grave.
- Trastornos hepáticos relevantes o afecciones que pueden ser un síntoma de un trastorno hepático existente
- Neoplasias malignas con menos de 5 años de remisión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Introducción
Todos los sujetos se inscribirán en el período inicial para recopilar información sobre la tasa de sangrado individual y el consumo de concentrados FIX.
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Experimental: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Después de la finalización de los sujetos del período de plomo, ingresará al período principal que comienza con la infusión de ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec).
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Vector viral adenoasociado que porta el gen FIX en infusión única
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) antes y después de una dosis única de ANB-002
Periodo de tiempo: Período inicial: al menos 6 meses antes de la infusión de ANB-002 (grupo inicial); Mes 12 al mes 18 después de la infusión (brazo ANB-002)
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Se realizará una comparación entre los valores medios de ABR en el período inicial y dentro de los 12 meses posteriores a la estabilización de la actividad del FIX endógeno, pero a más tardar 18 meses después de la dosis de ANB-002.
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Período inicial: al menos 6 meses antes de la infusión de ANB-002 (grupo inicial); Mes 12 al mes 18 después de la infusión (brazo ANB-002)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Actividad FIJA
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Consumo FIX anualizado
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Proporción de sujetos que no reciben prevención FIX
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco.
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18 meses después de la administración del fármaco.
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Proporción de sujetos con hemorragias espontáneas
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Tasa anualizada de hemorragias espontáneas.
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Proporción de sujetos con hemartrosis
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Tasa de hemartrosis anualizada
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Proporción de sujetos con hemorragias que requieren terapia con concentrado FIX
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Tasa anualizada de hemorragias que requieren tratamiento con concentrados de FIX
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Proporción de sujetos sin sangrado dentro de los 12 meses posteriores a la estabilización de la actividad endógena del FIX
Periodo de tiempo: 12 meses después de la estabilización de la actividad del FIX endógeno
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12 meses después de la estabilización de la actividad del FIX endógeno
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Proporción de sujetos que lograron una respuesta clínica
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco.
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La respuesta clínica se define como actividad FIX del 5 al 150 %.
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18 meses después de la administración del fármaco.
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Proporción de sujetos que lograron una respuesta normalizada
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco.
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La respuesta normalizada se define como actividad FIX 50-150%
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18 meses después de la administración del fármaco.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de sujetos con reacciones adversas
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Puntuación Haemo-A-QoL (calidad de vida específica de la hemofilia)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Haemo-A-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para pacientes con hemofilia, que incluye los dominios de las consecuencias del sangrado, el impacto emocional, el funcionamiento físico, el funcionamiento de roles, la preocupación por el tratamiento y la preocupación.
Usando la escala, la puntuación general varía de 0 a 100. La puntuación alta representa una baja calidad de vida.
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Puntuación EuroQol-5D-3L (Cuestionario Europeo de Calidad de Vida)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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El sistema descriptivo de estados de calidad de vida relacionados con la salud EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión).
La puntuación general VAS del EQ-5D-5L oscila entre 0 y 100.
Una puntuación más alta se considera más favorable.
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Puntuación SF-36 (forma corta-36)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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SF-36 es un cuestionario para evaluar la calidad de vida (QoL) relacionada con la salud.
Las 36 preguntas están destinadas a reflejar 8 dominios de la salud, incluido el funcionamiento físico, el rol físico, el dolor, la salud general, la vitalidad, la función social, el rol emocional y la salud mental.
La puntuación general del SF-3 oscila entre 0 y 100.
Cuanto menor sea la puntuación, más discapacidad
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Evaluación del estado de las articulaciones según el Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Periodo de tiempo: 18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Hemophilia Joint Health Score (HJHS) es el sistema de evaluación de las articulaciones en pacientes con hemofilia.
Cada articulación (rodilla, codo y tobillo) recibe una puntuación numérica, que se puede comparar consigo misma a lo largo del tiempo para determinar si una articulación muestra degeneración.
La puntuación máxima para una junta indexada individual es 20.
La marcha se califica de 0 a 4. La puntuación total máxima de HJHS es 124, y una puntuación más alta indica una peor salud de las articulaciones.
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18 meses después de la administración del fármaco; evaluación final - 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
21 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia B
Otros números de identificación del estudio
- ANB-002-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .