Une étude comparative ouverte sur l'efficacité, l'innocuité et la pharmacodynamique d'une dose unique d'ANB-002 chez les patients atteints d'hémophilie B (MAGNOLIA)
17 novembre 2025 mis à jour par: Biocad
Le but de l'étude est de démontrer la non-infériorité de l'ANB-002 par rapport à l'utilisation préventive du facteur de coagulation IX (FIX) chez les sujets adultes atteints d'hémophilie B avec une activité FIX ≤ 2 % et sans inhibiteur du FIX.
L'étude aura une conception ouverte à un seul bras.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Après avoir signé l'ICF et l'examen de dépistage, les sujets doivent être inclus dans la période d'introduction non interventionnelle au cours de laquelle le sujet recevra une prévention FIX standard. La période préparatoire durera au moins 6 mois pour chaque matière.
Une fois la période d'introduction terminée, les sujets entreront dans la période principale (interventionnelle).
Lors de la première visite de la période principale, les sujets recevront le produit expérimental ANB-002.
La période principale se termine 18 mois après l'administration d'ANB-002, après quoi les sujets passeront à la période de suivi et seront évalués jusqu'à 5 ans après la perfusion d'ANB-002.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
24
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Anna Eremeeva, MD PhD
- Numéro de téléphone: 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-mail: eremeevaav@biocad.ru
Lieux d'étude
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Chelyabinsk, Russie
- Recrutement
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
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Contact:
- Alexander Korobkin
- Numéro de téléphone: +7 (351) 749-37-27
- E-mail: chelokb@mail.ru
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Kirov, Russie, 610027
- Recrutement
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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Contact:
- Margarita Timofeeva
- Numéro de téléphone: +7 (8332) 25 59 19
- E-mail: niigpk@fmbamail.ru
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Moscow, Russie, 125167
- Recrutement
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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Contact:
- Nadezhda Zozulya
- Numéro de téléphone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
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Moscow, Russie, 125167
- Recrutement
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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Contact:
- Vladimir Zorenko
- Numéro de téléphone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
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Moscow, Russie, 125284
- Recrutement
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
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Contact:
- Vadim Ptushkin
- Numéro de téléphone: +7 (499) 490 03 03
- E-mail: glavbotkin@zdrav.mos.ru
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Novosibirsk, Russie, 630087
- Recrutement
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Contact:
- Tatyana Pospelova
- Numéro de téléphone: +7 (383) 315 99 99
- E-mail: gnokb@oblmed.nsk.ru
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Saint Petersburg, Russie, 188663
- Recrutement
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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Contact:
- Sergey Voloshin
- Numéro de téléphone: +7 (812) 670 18 88
- E-mail: lokb@47lokb.ru
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Saint Petersburg, Russie, 193024
- Recrutement
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
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Contact:
- Andrey Garifullin
- Numéro de téléphone: +7 (812) 309 79 81
- E-mail: bloodscience@mail.ru
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Saint Petersburg, Russie, 197341
- Recrutement
- Almazov National Medical Research Centre
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Contact:
- Vladimir Ivanov
- Numéro de téléphone: +7 (812) 702 37 16
- E-mail: pmu@almazovcentre.ru
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Samara, Russie, 443099
- Recrutement
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contact:
- Igor Davydkin
- Numéro de téléphone: +7 (846) 374 91 00
- E-mail: info@samsmu.ru
-
Ufa, Russie, 450008
- Recrutement
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contact:
- Bulat Bakhirov
- Numéro de téléphone: +7 (347) 272 41 73
- E-mail: bashsmu@yandex.ru
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Bangkok, Thaïlande, 10330
- Pas encore de recrutement
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Contact:
- Ponlapat Rojnuckarin
- Numéro de téléphone: 6685-911-521
- E-mail: ponlapat.r@chula.ac.th
-
Bangkok, Thaïlande, 10700
- Pas encore de recrutement
- Siriraj Hospital
-
Contact:
- Yingyong Chinnathammamit
- Numéro de téléphone: 6681-426-4252
- E-mail: dryingyong@gmail.com
-
Bangkok, Thaïlande, 10400
- Pas encore de recrutement
- Ramathibodi Hospital
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Contact:
- Pantep Angchaisuksiri
- E-mail: pantep.ang@mahidol.ac.th
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Hommes atteints d'hémophilie B âgés de 18 ans ou plus
- Activité FIX ≤2%
- Absence d'inhibiteur FIX
- ≥ 150 jours d'exposition antérieurs à un traitement avec les concentrés FIX
Critères d'exclusion :
- Toute maladie du sang et des organes hématopoïétiques autre que l'hémophilie B
- Un historique de toute thérapie génique, y compris ANB-002
- Infection par le VIH diagnostiquée, non contrôlée par un traitement antiviral
- Infection active par le VHB ou le VHC
- Anticorps anti-AAV5
- Toute infection systémique active ou infection récurrente nécessitant un traitement systémique
- Tout autre trouble associé à un déficit immunitaire sévère
- Troubles hépatiques pertinents ou affections pouvant être le symptôme d'un trouble hépatique existant
- Tumeurs malignes avec moins de 5 ans de rémission
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Aucune intervention: Introduction
Tous les sujets seront inscrits dans la période préparatoire afin de collecter des informations sur le taux de saignement individuel et la consommation de concentrés FIX.
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Expérimental: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Une fois l'achèvement de la période d'entrée dans les sujets entrera dans la période principale qui commence par la perfusion ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec).
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Vecteur viral adéno-associé portant le gène FIX en perfusion unique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de saignement annualisé (ABR) avant et après une dose unique d'ANB-002
Délai: Période d'introduction : au moins 6 mois avant la perfusion d'ANB-002 (bras d'introduction) ; Du 12e au 18e mois après la perfusion (bras ANB-002)
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Une comparaison sera faite entre les valeurs moyennes de l'ABR au cours de la période d'introduction et dans les 12 mois suivant la stabilisation de l'activité endogène du FIX, mais au plus tard 18 mois après la dose d'ANB-002.
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Période d'introduction : au moins 6 mois avant la perfusion d'ANB-002 (bras d'introduction) ; Du 12e au 18e mois après la perfusion (bras ANB-002)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Activité CORRECTIF
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Consommation FIX annualisée
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Proportion de sujets ne bénéficiant pas de prévention FIX
Délai: 18 mois après l'administration du médicament
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18 mois après l'administration du médicament
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Taux de saignement annualisé (TAB)
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Proportion de sujets présentant des saignements spontanés
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Taux annualisé de saignements spontanés
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Proportion de sujets atteints d'hémarthrose
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Taux d'hémarthrose annualisé
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Proportion de sujets présentant des saignements nécessitant un traitement par concentré FIX
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Taux annualisé de saignements nécessitant un traitement par les concentrés FIX
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Proportion de sujets sans saignement dans les 12 mois suivant la stabilisation de l'activité FIX endogène
Délai: 12 mois après stabilisation de l'activité FIX endogène
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12 mois après stabilisation de l'activité FIX endogène
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Proportion de sujets obtenant une réponse clinique
Délai: 18 mois après l'administration du médicament
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La réponse clinique est définie comme une activité FIX de 5 à 150 %
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18 mois après l'administration du médicament
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Proportion de sujets obtenant une réponse normalisée
Délai: 18 mois après l'administration du médicament
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La réponse normalisée est définie comme une activité FIX de 50 à 150 %
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18 mois après l'administration du médicament
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de sujets présentant des effets indésirables
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Score Haemo-A-QoL (qualité de vie spécifique à l'hémophilie)
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Haemo-A-QoL est un instrument d'évaluation de la qualité de vie (QoL) destiné aux patients hémophiles, comprenant les domaines des conséquences des saignements, de l'impact émotionnel, du fonctionnement physique, du fonctionnement du rôle, des préoccupations liées au traitement et de l'inquiétude.
En utilisant l'échelle, le score global va de 0 à 100. Le score élevé représente une faible qualité de vie.
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Score EuroQol-5D-3L (Questionnaire Européen sur la Qualité de Vie)
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Le système descriptif EQ-5D-5L des états de qualité de vie liés à la santé comprend 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression).
Le score global EQ-5D-5L VAS va de 0 à 100.
Un score plus élevé est considéré comme plus favorable.
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Score SF-36 (forme courte-36)
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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SF-36 est un questionnaire permettant d'évaluer la qualité de vie (qualité de vie) liée à la santé.
Les 36 questions visent à refléter 8 domaines de la santé, notamment le fonctionnement physique, le rôle physique, la douleur, la santé générale, la vitalité, la fonction sociale, le rôle émotionnel et la santé mentale.
Le score global du SF-3 varie de 0 à 100.
Plus le score est bas, plus le handicap est important
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Évaluation de l’état des articulations basée sur le Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Délai: 18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Le Hemophilia Joint Health Score (HJHS) est le système d’évaluation des articulations chez les patients hémophiles.
Chaque articulation (genou, coude et cheville) reçoit un score numérique, qui peut être comparé à lui-même au fil du temps pour déterminer si une articulation présente une dégénérescence.
Le score maximum pour une articulation d’index individuelle est de 20.
La démarche est notée de 0 à 4. Le score total maximum du HJHS est de 124, un score plus élevé indiquant une moins bonne santé des articulations.
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18 mois après l'administration du médicament ; évaluation finale - 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 novembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 avril 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 novembre 2024
Première publication (Réel)
21 novembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie B
Autres numéros d'identification d'étude
- ANB-002-2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .