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Uno studio comparativo in aperto sull'efficacia, la sicurezza e la farmacodinamica della dose singola di ANB-002 in pazienti affetti da emofilia B (MAGNOLIA)

17 novembre 2025 aggiornato da: Biocad
Lo scopo dello studio è dimostrare la non inferiorità di ANB-002 rispetto all'uso preventivo del fattore IX della coagulazione (FIX) in soggetti adulti affetti da emofilia B con attività FIX ≤2% e senza inibitore di FIX. Lo studio avrà un disegno a braccio singolo in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver firmato l'ICF e l'esame di screening, i soggetti devono essere inclusi nel periodo di lead-in non interventistico in cui il soggetto riceverà la prevenzione FIX standard. Il periodo di lead-in durerà almeno 6 mesi per ogni materia.

Dopo il completamento del periodo di ingresso, i soggetti entreranno nel periodo principale (interventistico).

Alla prima visita del periodo principale i soggetti riceveranno il prodotto sperimentale ANB-002.

Il periodo principale termina 18 mesi dopo la somministrazione di ANB-002, dopodiché i soggetti passeranno al periodo di follow-up e saranno valutati fino a 5 anni dopo l'infusione di ANB-002.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Numero di telefono: 6963 +7 (812) 380 49 34
  • Email: eremeevaav@biocad.ru

Luoghi di studio

  • Russia
      • Chelyabinsk, Russia
        • Reclutamento
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Contatto:
          • Alexander Korobkin
          • Numero di telefono: +7 (351) 749-37-27
          • Email: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Russia, 610027
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contatto:
      • Moscow, Russia, 125167
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contatto:
      • Moscow, Russia, 125167
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contatto:
      • Moscow, Russia, 125284
        • Reclutamento
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contatto:
      • Novosibirsk, Russia, 630087
        • Reclutamento
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Contatto:
      • Saint Petersburg, Russia, 188663
        • Reclutamento
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contatto:
          • Sergey Voloshin
          • Numero di telefono: +7 (812) 670 18 88
          • Email: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Russia, 193024
        • Reclutamento
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contatto:
      • Saint Petersburg, Russia, 197341
        • Reclutamento
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contatto:
      • Samara, Russia, 443099
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contatto:
          • Igor Davydkin
          • Numero di telefono: +7 (846) 374 91 00
          • Email: info@samsmu.ru
      • Ufa, Russia, 450008
        • Reclutamento
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contatto:
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Non ancora reclutamento
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Contatto:
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Non ancora reclutamento
        • Siriraj Hospital
        • Contatto:
      • Bangkok, Tailandia, 10400

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Uomini con diagnosi di emofilia B di età pari o superiore a 18 anni
  • Attività FISSA ≤2%
  • Assenza di inibitore FIX
  • ≥150 giorni di esposizione precedente al trattamento con concentrati FIX

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia del sangue e degli organi emopoietici diversa dall'emofilia B
  • Una storia di qualsiasi terapia genica, inclusa ANB-002
  • Infezione da HIV diagnosticata, non controllata con terapia antivirale
  • Infezione attiva da HBV o HCV
  • Anticorpi anti-AAV5
  • Qualsiasi infezione sistemica attiva o infezioni ricorrenti che richiedono una terapia sistemica
  • Qualsiasi altro disturbo associato a grave immunodeficienza
  • Disturbi epatici rilevanti o condizioni che possono essere un sintomo di disturbi epatici esistenti
  • Tumori maligni con meno di 5 anni di remissione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Introduzione
Tutti i soggetti verranno arruolati nel periodo di lead-in al fine di raccogliere informazioni sul tasso di sanguinamento individuale e sul consumo di concentrati FIX
Sperimentale: ANB-002 (Arvenacogene SanParvovec)
Dopo il completamento dei soggetti del periodo di lead-in entreranno nel periodo principale che inizia con l'infusione di ANB-002 (Arvenacogene SanParvovec).
Genetico: ANB-002
Vettore virale adeno-associato portante il gene FIX in singola infusione
Altri nomi:
  • Arvenacogene SanParvovec

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) prima e dopo una singola dose di ANB-002
Lasso di tempo: Periodo di lead-in: almeno 6 mesi prima dell'infusione di ANB-002 (braccio di lead-in); Dal mese 12 al mese 18 dopo l'infusione (braccio ANB-002)
Verrà effettuato un confronto tra i valori medi di ABR nel periodo iniziale ed entro 12 mesi dopo la stabilizzazione dell'attività endogena del FIX, ma non oltre 18 mesi dopo la dose di ANB-002
Periodo di lead-in: almeno 6 mesi prima dell'infusione di ANB-002 (braccio di lead-in); Dal mese 12 al mese 18 dopo l'infusione (braccio ANB-002)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività FISSA
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Consumo FIX annualizzato
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti che non ricevono la prevenzione FIX
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti con sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Tasso annualizzato di sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti con emartrosi
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Tasso annualizzato di emartrosi
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti con emorragie che richiedono la terapia con FIX concentrato
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Tasso annualizzato di sanguinamenti che richiedono terapia con concentrati FIX
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Proporzione di soggetti senza sanguinamento entro 12 mesi dalla stabilizzazione dell'attività del FIX endogeno
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la stabilizzazione dell'attività endogena del FIX
12 mesi dopo la stabilizzazione dell'attività endogena del FIX
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto una risposta clinica
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco
La risposta clinica è definita come attività FIX 5-150%
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Proporzione di soggetti che hanno ottenuto una risposta normalizzata
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco
La risposta normalizzata è definita come attività FIX 50-150%
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con reazioni avverse
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Punteggio Haemo-A-QoL (qualità della vita specifica per l'emofilia).
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Haemo-A-QoL è uno strumento di valutazione della qualità della vita (QoL) per i pazienti affetti da emofilia, che comprende gli ambiti delle conseguenze del sanguinamento, dell'impatto emotivo, del funzionamento fisico, del funzionamento del ruolo, della preoccupazione per il trattamento e della preoccupazione. Utilizzando la scala, il punteggio complessivo varia da 0 a 100. Il punteggio elevato rappresenta una bassa qualità della vita.
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Punteggio EuroQol-5D-3L (Questionario Europeo sulla Qualità della Vita).
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L degli stati di QoL legati alla salute è costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione). Il punteggio complessivo VAS EQ-5D-5L varia da 0 a 100. Un punteggio più alto è considerato più favorevole.
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Punteggio SF-36 (Short Form-36).
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
SF-36 è un questionario per la valutazione della QoL (Qualità della Vita) correlata alla salute. Le 36 domande intendono riflettere 8 ambiti della salute, tra cui funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore, salute generale, vitalità, funzione sociale, ruolo emotivo e salute mentale. Il punteggio complessivo di SF-3 varia da 0 a 100. Più basso è il punteggio, maggiore è la disabilità
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
Valutazione dello stato delle articolazioni sulla base dell'Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Lasso di tempo: 18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni
L’Hemophilia Joint Health Score (HJHS) è il sistema di valutazione delle articolazioni nei pazienti affetti da emofilia. Ogni articolazione (ginocchio, gomito e caviglia) riceve un punteggio numerico, che può essere confrontato con se stessa nel tempo per determinare se un'articolazione mostra degenerazione. Il punteggio massimo per un singolo indice comune è 20. L'andatura viene valutata da 0 a 4. Il punteggio totale massimo HJHS è 124, con un punteggio più alto che indica una salute articolare peggiore.
18 mesi dopo la somministrazione del farmaco; valutazione finale - 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biocad

Investigatori

  • Direttore dello studio: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANB-002-2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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