Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek van een enkele dosis ANB-002 bij patiënten met hemofilie B (MAGNOLIA)

17 november 2025 bijgewerkt door: Biocad
Het doel van het onderzoek is om de non-inferioriteit van ANB-002 aan te tonen in vergelijking met preventief gebruik van stollingsfactor IX (FIX) bij volwassen proefpersonen met hemofilie B met FIX-activiteit ≤2% en zonder FIX-remmer. Het onderzoek zal een open-label eenarmig ontwerp hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na ondertekening van de ICF en het screeningsonderzoek moeten de proefpersonen worden opgenomen in de niet-interventionele inloopperiode waarin de proefpersoon standaard FIX-preventie krijgt. De aanloopperiode duurt voor ieder onderwerp minimaal 6 maanden.

Na voltooiing van de aanloopperiode gaan de proefpersonen naar de hoofd(interventionele) periode.

Bij het eerste bezoek van de hoofdperiode ontvangen de proefpersonen het onderzoeksproduct ANB-002.

De hoofdperiode eindigt 18 maanden na de toediening van ANB-002, waarna proefpersonen overstappen naar de vervolgperiode en tot 5 jaar na de ANB-002-infusie worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Rusland
      • Chelyabinsk, Rusland
        • Werving
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Contact:
          • Alexander Korobkin
          • Telefoonnummer: +7 (351) 749-37-27
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Rusland, 610027
        • Werving
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Contact:
      • Moscow, Rusland, 125167
        • Werving
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Contact:
      • Moscow, Rusland, 125167
        • Werving
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Contact:
      • Moscow, Rusland, 125284
        • Werving
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Contact:
      • Novosibirsk, Rusland, 630087
        • Werving
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Rusland, 188663
        • Werving
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Contact:
          • Sergey Voloshin
          • Telefoonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Rusland, 193024
        • Werving
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Rusland, 197341
        • Werving
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Contact:
      • Samara, Rusland, 443099
        • Werving
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:
          • Igor Davydkin
          • Telefoonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Ufa, Rusland, 450008
        • Werving
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Contact:
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Nog niet aan het werven
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Contact:
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Nog niet aan het werven
        • Siriraj Hospital
        • Contact:
      • Bangkok, Thailand, 10400

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen met de diagnose hemofilie B van 18 jaar of ouder
  • FIX-activiteit ≤2%
  • Afwezigheid van FIX-remmer
  • ≥150 eerdere blootstellingsdagen van behandeling met FIX-concentraten

Uitsluitingscriteria:

  • Alle ziekten van het bloed en de hematopoietische organen, anders dan hemofilie B
  • Een geschiedenis van elke gentherapie, inclusief ANB-002
  • Gediagnosticeerde HIV-infectie, niet onder controle met antivirale therapie
  • Actieve HBV- of HCV-infectie
  • Anti-AAV5-antilichamen
  • Alle actieve systemische infecties of terugkerende infecties die systemische therapie vereisen
  • Alle andere aandoeningen die verband houden met ernstige immunodeficiëntie
  • Relevante leveraandoeningen of aandoeningen die een symptoom kunnen zijn van een bestaande leveraandoening
  • Maligniteiten met minder dan 5 jaar remissie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Inleiding
Alle proefpersonen worden ingeschreven in de inloopperiode om informatie te verzamelen over het individuele bloedingspercentage en de consumptie van FIX-concentraten
Experimenteel: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Na voltooiing van de inleidingsperiode zal de proefpersonen de hoofdperiode binnengaan die begint met ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) infusie.
Genetisch: ANB-002
Adeno-geassocieerde virale vector die het FIX-gen draagt, enkelvoudige infusie
Andere namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor en na een enkele dosis ANB-002
Tijdsspanne: Inloopperiode: minimaal 6 maanden voorafgaand aan de ANB-002-infusie (inlooparm); Maand 12 tot maand 18 na infusie (ANB-002-arm)
Er zal een vergelijking worden gemaakt tussen de gemiddelde ABR-waarden in de aanloopperiode en binnen 12 maanden na stabilisatie van de endogene FIX-activiteit, maar niet later dan 18 maanden na de dosis ANB-002.
Inloopperiode: minimaal 6 maanden voorafgaand aan de ANB-002-infusie (inlooparm); Maand 12 tot maand 18 na infusie (ANB-002-arm)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FIX-activiteit
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Jaarlijks FIX-verbruik
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen dat geen FIX-preventie krijgt
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel
18 maanden na toediening van het geneesmiddel
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen met spontane bloedingen
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Jaarlijks aantal spontane bloedingen
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen met hemartrose
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Jaarlijks hemartrosepercentage
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen met bloedingen waarvoor behandeling met FIX-concentraat nodig is
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Jaarlijks aantal bloedingen waarvoor behandeling met FIX-concentraten nodig is
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Percentage proefpersonen zonder bloeding binnen 12 maanden na stabilisatie van de endogene FIX-activiteit
Tijdsspanne: 12 maanden na stabilisatie van endogene FIX-activiteit
12 maanden na stabilisatie van endogene FIX-activiteit
Percentage proefpersonen dat een klinische respons bereikt
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel
Klinische respons wordt gedefinieerd als FIX-activiteit 5-150%
18 maanden na toediening van het geneesmiddel
Percentage proefpersonen dat een genormaliseerde respons bereikt
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel
Genormaliseerde respons wordt gedefinieerd als FIX-activiteit 50-150%
18 maanden na toediening van het geneesmiddel

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Haemo-A-QoL-score (Hemofilie-specifieke kwaliteit van leven).
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Haemo-A-QoL is een instrument voor het beoordelen van de kwaliteit van leven (KvL) voor patiënten met hemofilie, inclusief de domeinen van de gevolgen van bloedingen, emotionele impact, fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen over de behandeling en zorgen. Met behulp van de schaal varieert de algehele score van 0 tot 100. De hoge score vertegenwoordigt een lage kwaliteit van leven.
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
EuroQol-5D-3L-score (Europese levenskwaliteitvragenlijst).
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Het EQ-5D-5L-beschrijvende systeem van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bestaat uit vijf dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie). De algemene score van de EQ-5D-5L VAS varieert van 0 tot 100. Een hogere score wordt als gunstiger beschouwd.
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
SF-36-score (korte vorm-36).
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
SF-36 is een vragenlijst voor het evalueren van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (kwaliteit van leven). De 36 vragen zijn bedoeld om 8 gezondheidsdomeinen weer te geven, waaronder fysiek functioneren, fysieke rol, pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, emotionele rol en geestelijke gezondheid. De algemene score van SF-3 varieert van 0 tot 100. Hoe lager de score, hoe meer handicap
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Evaluatie van de toestand van gewrichten op basis van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tijdsspanne: 18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) is het beoordelingssysteem van gewrichten bij patiënten met hemofilie. Elk gewricht (knie, elleboog en enkel) krijgt een numerieke score, die in de loop van de tijd met zichzelf kan worden vergeleken om te bepalen of een gewricht degeneratie vertoont. De maximale score voor een individueel indexgewricht is 20. De gang wordt gescoord van 0 tot 4. De maximale HJHS-totaalscore is 124, waarbij een hogere score een slechtere gewrichtsgezondheid aangeeft.
18 maanden na toediening van het geneesmiddel; eindbeoordeling - 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biocad

Onderzoekers

  • Studie directeur: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ANB-002-2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren