Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen, komparativ studie av effektivitet, sikkerhet og farmakodynamikk av enkeltdose ANB-002 hos pasienter med hemofili B (MAGNOLIA)

17. november 2025 oppdatert av: Biocad
Målet med studien er å demonstrere non-inferioritet av ANB-002 sammenlignet med forebyggende bruk av koagulasjonsfaktor IX (FIX) hos voksne personer med hemofili B med FIX-aktivitet ≤2 % og uten FIX-hemmer. Studien vil ha et åpent enarmsdesign.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter signering av ICF og screeningundersøkelse skal forsøkspersonene inkluderes i den ikke-intervensjonelle innføringsperioden der forsøkspersonen vil motta standard FIX-forebygging. Innkjøringsperioden vil vare i minst 6 måneder for hvert fag.

Etter fullført innføringsperiode vil fagene gå inn i hovedperioden (intervensjon).

Ved det første besøket i hovedperioden vil forsøkspersonene motta undersøkelsesproduktet ANB-002.

Hovedperioden avsluttes 18 måneder etter administrering av ANB-002, hvoretter forsøkspersonene går over til oppfølgingsperioden og vil bli evaluert inntil 5 år etter ANB-002-infusjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Russland
      • Chelyabinsk, Russland
        • Rekruttering
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Alexander Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 749-37-27
          • E-post: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Russland, 610027
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Russland, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Russland, 125167
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Ta kontakt med:
      • Moscow, Russland, 125284
        • Rekruttering
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Ta kontakt med:
      • Novosibirsk, Russland, 630087
        • Rekruttering
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Saint Petersburg, Russland, 188663
        • Rekruttering
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Sergey Voloshin
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-post: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Russland, 193024
        • Rekruttering
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Ta kontakt med:
      • Saint Petersburg, Russland, 197341
        • Rekruttering
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Ta kontakt med:
      • Samara, Russland, 443099
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ta kontakt med:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-post: info@samsmu.ru
      • Ufa, Russland, 450008
        • Rekruttering
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Ta kontakt med:
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Har ikke rekruttert ennå
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Siriraj Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Bangkok, Thailand, 10400

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Menn diagnostisert med hemofili B i alderen 18 år eller eldre
  • FIX aktivitet ≤2 %
  • Fravær av FIX-hemmer
  • ≥150 tidligere eksponeringsdager med behandling med FIX-konsentrater

Ekskluderingskriterier:

  • Alle andre sykdommer i blod og hematopoietiske organer enn hemofili B
  • En historie med enhver genterapi, inkludert ANB-002
  • Diagnostisert HIV-infeksjon, ikke kontrollert med antiviral terapi
  • Aktiv HBV eller HCV-infeksjon
  • Anti-AAV5 antistoffer
  • Alle aktive systemiske infeksjoner eller tilbakevendende infeksjoner som krever systemisk terapi
  • Eventuelle andre lidelser forbundet med alvorlig immunsvikt
  • Relevante leversykdommer eller tilstander som kan være et symptom på eksisterende leversykdom
  • Maligniteter med mindre enn 5 års remisjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Innføring
Alle forsøkspersoner vil bli registrert i innføringsperioden for å samle informasjon om individuell blødningsrate og FIX-konsentratforbruk
Eksperimentell: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Etter fullføring av ledningsperiode vil forsøkspersoner gå inn i hovedperioden som starter med ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) infusjon.
Genetisk: ANB-002
Adeno-assosiert viral vektor som bærer FIX-genet enkeltinfusjon
Andre navn:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) før og etter en enkelt dose ANB-002
Tidsramme: Innføringsperiode: minst 6 måneder før ANB-002-infusjon (innføringsarm); Måned 12 til måned 18 etter infusjon (ANB-002-arm)
En sammenligning vil bli gjort mellom gjennomsnittlige ABR-verdier i innføringsperioden og innen 12 måneder etter stabilisering av endogen FIX-aktivitet, men ikke senere enn 18 måneder etter ANB-002-dosen
Innføringsperiode: minst 6 måneder før ANB-002-infusjon (innføringsarm); Måned 12 til måned 18 etter infusjon (ANB-002-arm)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FIX aktivitet
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Annualisert FIX-forbruk
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Andel forsøkspersoner som ikke mottar FIX-forebygging
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering
18 måneder etter legemiddeladministrering
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Andel av personer med spontane blødninger
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Annualisert rate av spontane blødninger
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Andel personer med hemartrose
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Annualisert hemartrosehastighet
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Andel pasienter med blødninger som krever FIX-konsentratbehandling
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Årlig frekvens av blødninger som krever behandling med FIX-konsentrater
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Andel personer uten blødning innen 12 måneder etter stabilisering av endogen FIX-aktivitet
Tidsramme: 12 måneder etter stabilisering av endogen FIX-aktivitet
12 måneder etter stabilisering av endogen FIX-aktivitet
Andel forsøkspersoner som oppnår klinisk respons
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering
Klinisk respons er definert som FIX-aktivitet 5-150 %
18 måneder etter legemiddeladministrering
Andel forsøkspersoner som oppnår en normalisert respons
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering
Normalisert respons er definert som FIX-aktivitet 50-150 %
18 måneder etter legemiddeladministrering

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Haemo-A-QoL (hemofili-spesifikk livskvalitet) poengsum
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Haemo-A-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument (QoL) for pasienter med hemofili, inkludert domenene for konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning, fysisk funksjon, rollefunksjon, behandlingsproblemer og bekymring. Bruk av skalaen varierer fra 0 til 100. Den høye poengsummen representerer lav livskvalitet.
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) poengsum
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Det EQ-5D-5L beskrivende systemet for helserelaterte QoL-tilstander består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon). Den samlede poengsummen for EQ-5D-5L VAS varierer fra 0 til 100. En høyere poengsum anses å være mer gunstig.
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
SF-36 (Short Form-36) poengsum
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
SF-36 er et spørreskjema for evaluering av helserelatert QoL (Quality of Life). De 36 spørsmålene er ment å reflektere 8 helsedomener, inkludert fysisk funksjon, fysisk rolle, smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, emosjonell rolle og mental helse. SF-3 samlet poengsum varierer fra 0 til 100. Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Evaluering av leddets tilstand basert på Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: 18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) er vurderingssystemet for ledd hos pasienter med hemofili. Hvert ledd (kne, albue og ankel) får en numerisk poengsum, som kan sammenlignes med seg selv over tid for å avgjøre om et ledd viser degenerasjon. Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20. Gangart scores fra 0 til 4. Maksimal HJHS totalscore er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere leddhelse.
18 måneder etter legemiddeladministrering; sluttvurdering - 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biocad

Etterforskere

  • Studieleder: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANB-002-2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere