En åben-label, sammenlignende undersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og farmakodynamikken af enkeltdosis af ANB-002 hos patienter med hæmofili B (MAGNOLIA)
17. november 2025 opdateret af: Biocad
Formålet med studiet er at påvise non-inferioritet af ANB-002 sammenlignet med forebyggende brug af koagulationsfaktor IX (FIX) hos voksne personer med hæmofili B med FIX-aktivitet ≤2 % og uden FIX-hæmmer.
Undersøgelsen vil have et åbent enkeltarmsdesign.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Efter underskrivelse af ICF og screeningsundersøgelse skal forsøgspersonerne inkluderes i den ikke-interventionelle indledende periode, hvor forsøgspersonen vil modtage standard FIX-forebyggelse. Indledningsperioden vil vare i mindst 6 måneder for hvert fag.
Efter afslutningen af indføringsperioden går forsøgspersonerne ind i hovedperioden (interventionsperioden).
Ved det første besøg i hovedperioden vil forsøgspersoner modtage forsøgsprodukt ANB-002.
Hovedperioden slutter 18 måneder efter administrationen af ANB-002, hvorefter forsøgspersonerne skifter til opfølgningsperioden og vil blive evalueret op til 5 år efter ANB-002-infusionen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
24
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Anna Eremeeva, MD PhD
- Telefonnummer: 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-mail: eremeevaav@biocad.ru
Studiesteder
-
-
-
Chelyabinsk, Rusland
- Rekruttering
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
-
Kontakt:
- Alexander Korobkin
- Telefonnummer: +7 (351) 749-37-27
- E-mail: chelokb@mail.ru
-
Kirov, Rusland, 610027
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
-
Kontakt:
- Margarita Timofeeva
- Telefonnummer: +7 (8332) 25 59 19
- E-mail: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Rusland, 125167
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Kontakt:
- Nadezhda Zozulya
- Telefonnummer: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
-
Moscow, Rusland, 125167
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
Kontakt:
- Vladimir Zorenko
- Telefonnummer: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
-
Moscow, Rusland, 125284
- Rekruttering
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
Kontakt:
- Vadim Ptushkin
- Telefonnummer: +7 (499) 490 03 03
- E-mail: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Novosibirsk, Rusland, 630087
- Rekruttering
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Kontakt:
- Tatyana Pospelova
- Telefonnummer: +7 (383) 315 99 99
- E-mail: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Rusland, 188663
- Rekruttering
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
Kontakt:
- Sergey Voloshin
- Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
- E-mail: lokb@47lokb.ru
-
Saint Petersburg, Rusland, 193024
- Rekruttering
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Kontakt:
- Andrey Garifullin
- Telefonnummer: +7 (812) 309 79 81
- E-mail: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Rusland, 197341
- Rekruttering
- Almazov National Medical Research Centre
-
Kontakt:
- Vladimir Ivanov
- Telefonnummer: +7 (812) 702 37 16
- E-mail: pmu@almazovcentre.ru
-
Samara, Rusland, 443099
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Kontakt:
- Igor Davydkin
- Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
- E-mail: info@samsmu.ru
-
Ufa, Rusland, 450008
- Rekruttering
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Kontakt:
- Bulat Bakhirov
- Telefonnummer: +7 (347) 272 41 73
- E-mail: bashsmu@yandex.ru
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Ikke rekrutterer endnu
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Ponlapat Rojnuckarin
- Telefonnummer: 6685-911-521
- E-mail: ponlapat.r@chula.ac.th
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Ikke rekrutterer endnu
- Siriraj Hospital
-
Kontakt:
- Yingyong Chinnathammamit
- Telefonnummer: 6681-426-4252
- E-mail: dryingyong@gmail.com
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ikke rekrutterer endnu
- Ramathibodi Hospital
-
Kontakt:
- Pantep Angchaisuksiri
- E-mail: pantep.ang@mahidol.ac.th
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd diagnosticeret med hæmofili B på 18 år eller ældre
- FIX aktivitet ≤2 %
- Fravær af FIX-hæmmer
- ≥150 tidligere eksponeringsdage med behandling med FIX-koncentrater
Ekskluderingskriterier:
- Andre sygdomme i blod og hæmatopoietiske organer end hæmofili B
- En historie om enhver genterapi, inklusive ANB-002
- Diagnosticeret HIV-infektion, ikke kontrolleret med antiviral terapi
- Aktiv HBV eller HCV-infektion
- Anti-AAV5 antistoffer
- Alle aktive systemiske infektioner eller tilbagevendende infektioner, der kræver systemisk terapi
- Enhver anden lidelse forbundet med alvorlig immundefekt
- Relevante leversygdomme eller tilstande, der kan være et symptom på eksisterende leversygdom
- Maligniteter med mindre end 5 års remission
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Ingen indgriben: Indføring
Alle forsøgspersoner vil blive tilmeldt indledende periode for at indsamle oplysninger om individuel blødningshastighed og FIX-koncentratforbrug
|
|
|
Eksperimentel: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Efter afslutningen af lead-in-perioderne kommer emner ind i hovedperioden, der starter med ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec) infusion.
|
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FIX-genet enkelt infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualiseret blødningshastighed (ABR) før og efter en enkelt dosis ANB-002
Tidsramme: Indledningsperiode: mindst 6 måneder før ANB-002-infusion (indledningsarm); Måned 12 til måned 18 efter infusion (ANB-002 arm)
|
Der vil blive foretaget en sammenligning mellem de gennemsnitlige ABR-værdier i indføringsperioden og inden for 12 måneder efter stabilisering af endogen FIX-aktivitet, men ikke senere end 18 måneder efter ANB-002-dosis
|
Indledningsperiode: mindst 6 måneder før ANB-002-infusion (indledningsarm); Måned 12 til måned 18 efter infusion (ANB-002 arm)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FIX aktivitet
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Annualiseret FIX-forbrug
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Andel af forsøgspersoner, der ikke modtager FIX-forebyggelse
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration
|
18 måneder efter lægemiddeladministration
|
|
|
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Andel af forsøgspersoner med spontane blødninger
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Annualiseret rate af spontane blødninger
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Andel af forsøgspersoner med hæmartrose
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Årlig hæmartrosehastighed
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Andel af forsøgspersoner med blødninger, der kræver FIX-koncentratbehandling
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Årlig hastighed af blødninger, der kræver behandling med FIX-koncentrater
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Andel af forsøgspersoner uden blødning inden for 12 måneder efter stabilisering af endogen FIX-aktivitet
Tidsramme: 12 måneder efter stabilisering af endogen FIX-aktivitet
|
12 måneder efter stabilisering af endogen FIX-aktivitet
|
|
|
Andel af forsøgspersoner, der opnår klinisk respons
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration
|
Klinisk respons er defineret som FIX-aktivitet 5-150 %
|
18 måneder efter lægemiddeladministration
|
|
Andel af forsøgspersoner, der opnår en normaliseret respons
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration
|
Normaliseret respons er defineret som FIX-aktivitet 50-150 %
|
18 måneder efter lægemiddeladministration
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af forsøgspersoner med bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
|
Haemo-A-QoL (hæmofili-specifik livskvalitet) score
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
Haemo-A-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument (QoL) for patienter med hæmofili, herunder domænerne for konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning, fysisk funktion, rollefunktion, behandlingsproblemer og bekymring.
Brug af skalaen overordnede score spænder fra 0 til 100. Den høje score repræsenterer lav livskvalitet.
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire) score
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
Det EQ-5D-5L beskrivende system af sundhedsrelaterede livskvalitetstilstande består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression).
Den samlede score for EQ-5D-5L VAS varierer fra 0 til 100.
En højere score anses for at være mere gunstig.
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
SF-36 (Short Form-36) score
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
SF-36 er et spørgeskema til evaluering af sundhedsrelateret QoL (Quality of Life).
De 36 spørgsmål er beregnet til at afspejle 8 sundhedsdomæner, herunder fysisk funktion, fysisk rolle, smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, følelsesmæssig rolle og mental sundhed.
SF-3 samlet score spænder fra 0 til 100.
Jo lavere score, jo mere handicap
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
|
Evaluering af leddenes tilstand baseret på Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: 18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) er vurderingssystemet for led hos patienter med hæmofili.
Hvert led (knæ, albue og ankel) får en numerisk score, som kan sammenlignes med sig selv over tid for at afgøre, om et led viser degeneration.
Den maksimale score for et individuelt indeksled er 20.
Gangart scores fra 0 til 4. Den maksimale HJHS samlede score er 124, med en højere score, der indikerer dårligere ledsundhed.
|
18 måneder efter lægemiddeladministration; afsluttende vurdering - 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. november 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2032
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. november 2024
Først opslået (Faktiske)
21. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili B
Andre undersøgelses-id-numre
- ANB-002-2
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .