Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená srovnávací studie účinnosti, bezpečnosti a farmakodynamiky jedné dávky ANB-002 u pacientů s hemofilií B (MAGNOLIA)

17. listopadu 2025 aktualizováno: Biocad
Cílem studie je prokázat non-inferioritu ANB-002 ve srovnání s preventivním užíváním koagulačního faktoru IX (FIX) u dospělých jedinců s hemofilií B s aktivitou FIX ≤2 % a bez inhibitoru FIX. Studie bude mít otevřený jednoramenný design.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po podepsání ICF a screeningovém vyšetření budou subjekty zařazeny do neintervenčního zaváděcího období, ve kterém bude subjekt dostávat standardní prevenci FIX. Úvodní období bude u každého předmětu trvat minimálně 6 měsíců.

Po absolvování úvodního období vstoupí subjekty do hlavního (intervenčního) období.

Při první návštěvě hlavního období obdrží subjekty hodnocený produkt ANB-002.

Hlavní období končí 18 měsíců po podání ANB-002, poté subjekty přejdou na období sledování a budou hodnoceny až 5 let po infuzi ANB-002.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Anna Eremeeva, MD PhD
  • Telefonní číslo: 6963 +7 (812) 380 49 34
  • E-mail: eremeevaav@biocad.ru

Studijní místa

  • Rusko
      • Chelyabinsk, Rusko
        • Nábor
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Alexander Korobkin
          • Telefonní číslo: +7 (351) 749-37-27
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Rusko, 610027
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Rusko, 125167
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Rusko, 125167
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Rusko, 125284
        • Nábor
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Novosibirsk, Rusko, 630087
        • Nábor
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Rusko, 188663
        • Nábor
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Sergey Voloshin
          • Telefonní číslo: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Rusko, 193024
        • Nábor
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Rusko, 197341
        • Nábor
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Samara, Rusko, 443099
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonní číslo: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Ufa, Rusko, 450008
        • Nábor
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Zatím nenabíráme
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Zatím nenabíráme
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Thajsko, 10400

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muži s diagnózou hemofilie B ve věku 18 let nebo starší
  • FIX aktivita ≤ 2 %
  • Absence FIX inhibitoru
  • ≥150 předchozích dnů expozice při léčbě koncentráty FIX

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli onemocnění krve a krvetvorných orgánů kromě hemofilie B
  • Anamnéza jakékoli genové terapie, včetně ANB-002
  • Diagnostikovaná HIV infekce, nekontrolovaná antivirovou terapií
  • Aktivní infekce HBV nebo HCV
  • Anti-AAV5 protilátky
  • Jakékoli aktivní systémové infekce nebo recidivující infekce vyžadující systémovou léčbu
  • Jakékoli další poruchy spojené s těžkou imunodeficiencí
  • Relevantní jaterní poruchy nebo stavy, které mohou být příznakem stávající poruchy jater
  • Malignity s méně než 5 lety remise

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Náběh
Všechny subjekty budou zapsány do úvodního období za účelem sběru informací o individuální míře krvácení a spotřebě koncentrátů FIX
Experimentální: ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec)
Po dokončení předmětu vedoucích doba vstoupí do hlavního období, které začíná infuzí ANB-002 (Arvenacogen Sanparvovec).
Genetický: ANB-002
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi genu FIX
Ostatní jména:
  • Arvenacogen Sanparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) před a po jedné dávce ANB-002
Časové okno: Úvodní období: alespoň 6 měsíců před infuzí ANB-002 (zaváděcí rameno); Měsíc 12 až 18 měsíc po infuzi (rameno ANB-002)
Bude provedeno srovnání středních hodnot ABR v úvodním období a do 12 měsíců po stabilizaci endogenní aktivity FIX, nejpozději však 18 měsíců po dávce ANB-002
Úvodní období: alespoň 6 měsíců před infuzí ANB-002 (zaváděcí rameno); Měsíc 12 až 18 měsíc po infuzi (rameno ANB-002)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OPRAVIT aktivitu
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Roční spotřeba FIX
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů, které nedostávají prevenci FIX
Časové okno: 18 měsíců po podání léku
18 měsíců po podání léku
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů se spontánním krvácením
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Anualizovaná míra spontánního krvácení
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů s hemartrózou
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Anualizovaná míra hemartrózy
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů s krvácením vyžadující léčbu koncentrátem FIX
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Roční počet krvácení vyžadujících léčbu koncentráty FIX
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Podíl subjektů bez krvácení do 12 měsíců po stabilizaci endogenní aktivity FIX
Časové okno: 12 měsíců po stabilizaci endogenní aktivity FIX
12 měsíců po stabilizaci endogenní aktivity FIX
Podíl subjektů dosahujících klinické odpovědi
Časové okno: 18 měsíců po podání léku
Klinická odezva je definována jako FIX aktivita 5-150 %
18 měsíců po podání léku
Podíl subjektů dosahujících normalizované odpovědi
Časové okno: 18 měsíců po podání léku
Normalizovaná odpověď je definována jako FIX aktivita 50-150%
18 měsíců po podání léku

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s nežádoucími reakcemi
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Skóre Haemo-A-QoL (Hemophilia-Specific Quality of Life).
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Haemo-A-QoL je nástroj pro hodnocení kvality života (QoL) pro pacienty s hemofilií, včetně oblastí důsledků krvácení, emočního dopadu, fyzického fungování, fungování rolí, obav z léčby a starostí. Pomocí škály se celkové skóre pohybuje od 0 do 100. Vysoké skóre představuje nízkou kvalitu života.
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Skóre EuroQol-5D-3L (European Quality of Life Questionnaire).
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
EQ-5D-5L deskriptivní systém stavů QoL souvisejících se zdravím se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese). Celkové skóre EQ-5D-5L VAS se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre je považováno za příznivější.
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
SF-36 (Short Form-36) skóre
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
SF-36 je dotazník pro hodnocení QoL související se zdravím (Quality of Life). 36 otázek má odrážet 8 oblastí zdraví, včetně fyzického fungování, fyzické role, bolesti, celkového zdraví, vitality, sociální funkce, emocionální role a duševního zdraví. Celkové skóre SF-3 se pohybuje od 0 do 100. Čím nižší skóre, tím více postižení
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Hodnocení stavu kloubů na základě Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: 18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) je systém hodnocení kloubů u pacientů s hemofilií. Každý kloub (koleno, loket a kotník) obdrží číselné skóre, které lze porovnat se sebou v průběhu času, aby se zjistilo, zda kloub vykazuje degeneraci. Maximální skóre pro jednotlivý indexový kloub je 20. Chůze je hodnocena 0 až 4. Maximální celkové skóre HJHS je 124, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší zdraví kloubů.
18 měsíců po podání léku; závěrečné hodnocení - 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biocad

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANB-002-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit