Um estudo comparativo aberto da eficácia, segurança e farmacodinâmica de dose única de ANB-002 em pacientes com hemofilia B (MAGNOLIA)
17 de novembro de 2025 atualizado por: Biocad
O objetivo do estudo é demonstrar a não inferioridade do ANB-002 em comparação com o uso preventivo do fator de coagulação IX (FIX) em indivíduos adultos com hemofilia B com atividade de FIX ≤2% e sem inibidor de FIX.
O estudo terá um desenho aberto de braço único.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Após a assinatura do TCLE e do exame de triagem, os sujeitos serão incluídos no período de introdução não intervencionista em que o sujeito receberá prevenção FIX padrão. O período de introdução durará pelo menos 6 meses para cada disciplina.
Após a conclusão do período de introdução, os sujeitos entrarão no período principal (intervencionista).
Na primeira visita do período principal os sujeitos receberão o produto experimental ANB-002.
O período principal termina 18 meses após a administração do ANB-002, após o qual os sujeitos passarão para o período de acompanhamento e serão avaliados até 5 anos após a infusão de ANB-002.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Anna Eremeeva, MD PhD
- Número de telefone: 6963 +7 (812) 380 49 34
- E-mail: eremeevaav@biocad.ru
Locais de estudo
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Chelyabinsk, Rússia
- Recrutamento
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
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Contato:
- Alexander Korobkin
- Número de telefone: +7 (351) 749-37-27
- E-mail: chelokb@mail.ru
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Kirov, Rússia, 610027
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
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Contato:
- Margarita Timofeeva
- Número de telefone: +7 (8332) 25 59 19
- E-mail: niigpk@fmbamail.ru
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Moscow, Rússia, 125167
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
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Contato:
- Nadezhda Zozulya
- Número de telefone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
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Moscow, Rússia, 125167
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
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Contato:
- Vladimir Zorenko
- Número de telefone: +7 (800) 775 05 82
- E-mail: director@blood.ru
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Moscow, Rússia, 125284
- Recrutamento
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
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Contato:
- Vadim Ptushkin
- Número de telefone: +7 (499) 490 03 03
- E-mail: glavbotkin@zdrav.mos.ru
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Novosibirsk, Rússia, 630087
- Recrutamento
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Contato:
- Tatyana Pospelova
- Número de telefone: +7 (383) 315 99 99
- E-mail: gnokb@oblmed.nsk.ru
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Saint Petersburg, Rússia, 188663
- Recrutamento
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
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Contato:
- Sergey Voloshin
- Número de telefone: +7 (812) 670 18 88
- E-mail: lokb@47lokb.ru
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Saint Petersburg, Rússia, 193024
- Recrutamento
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
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Contato:
- Andrey Garifullin
- Número de telefone: +7 (812) 309 79 81
- E-mail: bloodscience@mail.ru
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Saint Petersburg, Rússia, 197341
- Recrutamento
- Almazov National Medical Research Centre
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Contato:
- Vladimir Ivanov
- Número de telefone: +7 (812) 702 37 16
- E-mail: pmu@almazovcentre.ru
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Samara, Rússia, 443099
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contato:
- Igor Davydkin
- Número de telefone: +7 (846) 374 91 00
- E-mail: info@samsmu.ru
-
Ufa, Rússia, 450008
- Recrutamento
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Contato:
- Bulat Bakhirov
- Número de telefone: +7 (347) 272 41 73
- E-mail: bashsmu@yandex.ru
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Bangkok, Tailândia, 10330
- Ainda não está recrutando
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Contato:
- Ponlapat Rojnuckarin
- Número de telefone: 6685-911-521
- E-mail: ponlapat.r@chula.ac.th
-
Bangkok, Tailândia, 10700
- Ainda não está recrutando
- Siriraj Hospital
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Contato:
- Yingyong Chinnathammamit
- Número de telefone: 6681-426-4252
- E-mail: dryingyong@gmail.com
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Ainda não está recrutando
- Ramathibodi Hospital
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Contato:
- Pantep Angchaisuksiri
- E-mail: pantep.ang@mahidol.ac.th
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Homens com diagnóstico de hemofilia B com 18 anos ou mais
- Atividade FIX ≤2%
- Ausência de inibidor FIX
- ≥150 dias de exposição anterior ao tratamento com concentrados FIX
Critérios de exclusão:
- Quaisquer doenças do sangue e órgãos hematopoiéticos que não sejam hemofilia B
- Uma história de qualquer terapia genética, incluindo ANB-002
- Infecção por HIV diagnosticada, não controlada com terapia antiviral
- Infecção ativa por HBV ou HCV
- Anticorpos anti-AAV5
- Quaisquer infecções sistêmicas ativas ou infecções recorrentes que requeiram terapia sistêmica
- Quaisquer outros distúrbios associados à imunodeficiência grave
- Distúrbios hepáticos relevantes ou condições que podem ser um sintoma de distúrbio hepático existente
- Malignidades com menos de 5 anos de remissão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Sem intervenção: Introdução
Todos os indivíduos serão inscritos no período de introdução para coletar informações sobre a taxa de sangramento individual e o consumo de concentrados FIX
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Experimental: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Após a conclusão do período de lead-in, os indivíduos entrarão no período principal, que começa com a infusão de ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec).
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Vetor viral adeno-associado transportando a infusão única do gene FIX
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) antes e depois de uma dose única de ANB-002
Prazo: Período de introdução: pelo menos 6 meses antes da infusão de ANB-002 (braço de introdução); Do mês 12 ao mês 18 após a infusão (braço ANB-002)
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Será feita uma comparação entre os valores médios de ABR no período de introdução e dentro de 12 meses após a estabilização da atividade endógena do FIX, mas não depois de 18 meses após a dose de ANB-002
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Período de introdução: pelo menos 6 meses antes da infusão de ANB-002 (braço de introdução); Do mês 12 ao mês 18 após a infusão (braço ANB-002)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Atividade CORRIGIDA
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Consumo FIX anualizado
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Proporção de indivíduos que não recebem prevenção FIX
Prazo: 18 meses após a administração do medicamento
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18 meses após a administração do medicamento
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Proporção de indivíduos com sangramentos espontâneos
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Taxa anualizada de sangramentos espontâneos
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Proporção de indivíduos com hemartrose
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Taxa anualizada de hemartrose
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Proporção de indivíduos com sangramentos que necessitam de terapia com concentrado FIX
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Taxa anualizada de sangramentos que requerem terapia com concentrados FIX
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Proporção de indivíduos sem sangramento dentro de 12 meses após a estabilização da atividade endógena do FIX
Prazo: 12 meses após a estabilização da atividade endógena do FIX
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12 meses após a estabilização da atividade endógena do FIX
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Proporção de indivíduos que alcançaram resposta clínica
Prazo: 18 meses após a administração do medicamento
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A resposta clínica é definida como atividade FIX 5-150%
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18 meses após a administração do medicamento
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Proporção de indivíduos que alcançaram uma resposta normalizada
Prazo: 18 meses após a administração do medicamento
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A resposta normalizada é definida como atividade FIX 50-150%
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18 meses após a administração do medicamento
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de indivíduos com reações adversas
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Pontuação Haemo-A-QoL (Qualidade de Vida Específica para Hemofilia)
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Haemo-A-QoL é um instrumento de avaliação de qualidade de vida (QV) para pacientes com hemofilia, incluindo os domínios de consequências de sangramento, impacto emocional, funcionamento físico, desempenho de papéis, preocupação com o tratamento e preocupação.
Utilizando a escala a pontuação geral varia de 0 a 100. A pontuação alta representa baixa qualidade de vida.
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Pontuação EuroQol-5D-3L (Questionário Europeu de Qualidade de Vida)
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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O sistema descritivo EQ-5D-5L dos estados de QV relacionados à saúde consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão).
A pontuação geral do VAS EQ-5D-5L varia de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta é considerada mais favorável.
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Pontuação SF-36 (Formulário Curto-36)
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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O SF-36 é um questionário para avaliação da QV relacionada à saúde (Qualidade de Vida).
As 36 questões pretendem refletir 8 domínios da saúde, incluindo funcionamento físico, função física, dor, saúde geral, vitalidade, função social, função emocional e saúde mental.
A pontuação geral do SF-3 varia de 0 a 100.
Quanto menor a pontuação, maior a deficiência
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Avaliação da condição das articulações com base no Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Prazo: 18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Hemophilia Joint Health Score (HJHS) é o sistema de avaliação das articulações em pacientes com hemofilia.
Cada articulação (joelho, cotovelo e tornozelo) recebe uma pontuação numérica, que pode ser comparada consigo mesma ao longo do tempo para determinar se uma articulação está apresentando degeneração.
A pontuação máxima para uma articulação de índice individual é 20.
A marcha é pontuada de 0 a 4. A pontuação total máxima do HJHS é 124, com uma pontuação mais alta indicando pior saúde articular.
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18 meses após administração do medicamento; avaliação final - 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- ANB-002-2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .