Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie porównawcze skuteczności, bezpieczeństwa i farmakodynamiki pojedynczej dawki ANB-002 u pacjentów z hemofilią B (MAGNOLIA)

17 listopada 2025 zaktualizowane przez: Biocad
Celem badania jest wykazanie równoważności ANB-002 w porównaniu z profilaktycznym stosowaniem czynnika krzepnięcia IX (FIX) u dorosłych chorych na hemofilię B z aktywnością FIX ≤2% i bez inhibitora FIX. Badanie będzie prowadzone metodą otwartej próby i z jednym ramieniem.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po podpisaniu ICF i badaniu przesiewowym pacjenci zostaną objęci nieinterwencyjnym okresem wprowadzającym, podczas którego otrzymają standardową profilaktykę FIX. Okres wprowadzający będzie trwał co najmniej 6 miesięcy dla każdego przedmiotu.

Po zakończeniu okresu wstępnego pacjenci przejdą do okresu głównego (interwencyjnego).

Podczas pierwszej wizyty w głównym okresie pacjenci otrzymają badany produkt ANB-002.

Główny okres kończy się 18 miesięcy po podaniu ANB-002, po czym pacjenci przejdą do okresu obserwacji i zostaną poddani ocenie do 5 lat po wlewie ANB-002.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Rosja
      • Chelyabinsk, Rosja
        • Rekrutacyjny
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Alexander Korobkin
          • Numer telefonu: +7 (351) 749-37-27
          • E-mail: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Rosja, 610027
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Rosja, 125167
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Rosja, 125167
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Rosja, 125284
        • Rekrutacyjny
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Novosibirsk, Rosja, 630087
        • Rekrutacyjny
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Rosja, 188663
        • Rekrutacyjny
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Sergey Voloshin
          • Numer telefonu: +7 (812) 670 18 88
          • E-mail: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Rosja, 193024
        • Rekrutacyjny
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Rosja, 197341
        • Rekrutacyjny
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Samara, Rosja, 443099
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Numer telefonu: +7 (846) 374 91 00
          • E-mail: info@samsmu.ru
      • Ufa, Rosja, 450008
        • Rekrutacyjny
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Tajlandia, 10400

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyźni, u których zdiagnozowano hemofilię B w wieku 18 lat lub starsi
  • Aktywność NAPRAW ≤2%
  • Brak inhibitora FIX
  • ≥150 poprzednich dni ekspozycji na leczenie koncentratami FIX

Kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie choroby krwi i narządów krwiotwórczych inne niż hemofilia B
  • Historia dowolnej terapii genowej, w tym ANB-002
  • Zdiagnozowane zakażenie wirusem HIV, nie kontrolowane terapią przeciwwirusową
  • Aktywne zakażenie HBV lub HCV
  • Przeciwciała anty-AAV5
  • Wszelkie aktywne zakażenia ogólnoustrojowe lub nawracające zakażenia wymagające leczenia ogólnoustrojowego
  • Wszelkie inne zaburzenia związane z ciężkim niedoborem odporności
  • Istotne zaburzenia wątroby lub stany, które mogą być objawem istniejących zaburzeń wątroby
  • Nowotwory złośliwe z remisją mniejszą niż 5 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Wprowadzenie
Wszyscy pacjenci zostaną włączeni do okresu wstępnego w celu zebrania informacji na temat indywidualnej częstości krwawień i spożycia koncentratów FIX
Eksperymentalny: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Po zakończeniu okresu prowadzenia osoby wejdą w okres główny, który rozpoczyna się od infuzji ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec).
Genetyczny: ANB-002
Wektor wirusowy związany z adenowirusem niosący pojedynczą infuzję genu FIX
Inne nazwy:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny współczynnik krwawień (ABR) przed i po pojedynczej dawce ANB-002
Ramy czasowe: Okres wprowadzający: co najmniej 6 miesięcy przed infuzją ANB-002 (ramię wprowadzające); Miesiąc 12 do 18 po infuzji (ramię ANB-002)
Porównanie zostanie dokonane pomiędzy średnimi wartościami ABR w okresie wprowadzającym oraz w ciągu 12 miesięcy po ustabilizowaniu się aktywności endogennego FIX, ale nie później niż 18 miesięcy po dawce ANB-002
Okres wprowadzający: co najmniej 6 miesięcy przed infuzją ANB-002 (ramię wprowadzające); Miesiąc 12 do 18 po infuzji (ramię ANB-002)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NAPRAW aktywność
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Roczne zużycie FIX
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Odsetek pacjentów nieotrzymujących profilaktyki FIX
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku
18 miesięcy po podaniu leku
Roczna częstość krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Odsetek pacjentów ze spontanicznymi krwawieniami
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Roczny wskaźnik samoistnych krwawień
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Odsetek pacjentów z hemartrozą
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Roczny wskaźnik hemartrozy
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Odsetek pacjentów z krwawieniami wymagającymi terapii koncentratem FIX
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Roczna częstość krwawień wymagających leczenia koncentratami FIX
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Odsetek pacjentów bez krwawień w ciągu 12 miesięcy po ustabilizowaniu się aktywności endogennego FIX
Ramy czasowe: 12 miesięcy po ustabilizowaniu się aktywności endogennego FIX
12 miesięcy po ustabilizowaniu się aktywności endogennego FIX
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku
Odpowiedź kliniczną definiuje się jako aktywność FIX 5–150%
18 miesięcy po podaniu leku
Odsetek pacjentów, u których uzyskano znormalizowaną odpowiedź
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku
Znormalizowaną odpowiedź definiuje się jako aktywność FIX 50-150%
18 miesięcy po podaniu leku

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Wynik Haemo-A-QoL (jakość życia specyficzna dla hemofilii).
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Haemo-A-QoL to narzędzie do oceny jakości życia (QoL) u pacjentów chorych na hemofilię, obejmujące dziedziny takie jak konsekwencje krwawienia, wpływ emocjonalny, funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w roli, obawy dotyczące leczenia i zmartwienia. W skali punktacja ogólna mieści się w przedziale od 0 do 100. Wysoki wynik oznacza niską jakość życia.
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Wynik EuroQol-5D-3L (Europejski Kwestionariusz Jakości Życia).
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
System opisowy stanów QoL związanych ze zdrowiem EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja). Ogólny wynik EQ-5D-5L VAS waha się od 0 do 100. Wyższy wynik uważa się za korzystniejszy.
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Wynik SF-36 (krótka forma-36).
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
SF-36 to kwestionariusz służący do oceny QoL (Jakości Życia) związanej ze stanem zdrowia. 36 pytań ma odzwierciedlać 8 dziedzin zdrowia, w tym funkcjonowanie fizyczne, rolę fizyczną, ból, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcje społeczne, rolę emocjonalną i zdrowie psychiczne. Ogólny wynik SF-3 waha się od 0 do 100. Im niższy wynik, tym większa niepełnosprawność
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Ocena stanu stawów na podstawie skali Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Ramy czasowe: 18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) to system oceny stawów u pacjentów chorych na hemofilię. Każdy staw (kolano, łokieć i kostka) otrzymuje wynik liczbowy, który z biegiem czasu można porównać ze sobą, aby określić, czy staw wykazuje oznaki zwyrodnienia. Maksymalny wynik dla pojedynczego złącza indeksowego wynosi 20. Chód ocenia się w skali od 0 do 4. Maksymalny całkowity wynik w skali HJHS wynosi 124, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy stan zdrowia stawów.
18 miesięcy po podaniu leku; ocena końcowa - 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biocad

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANB-002-2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj