Открытое сравнительное исследование эффективности, безопасности и фармакодинамики однократной дозы ANB-002 у пациентов с гемофилией B (MAGNOLIA)
17 ноября 2025 г. обновлено: Biocad
Цель исследования — продемонстрировать неменьшую эффективность ANB-002 по сравнению с профилактическим применением фактора свертывания крови IX (FIX) у взрослых пациентов с гемофилией В с активностью FIX ≤2% и без ингибитора FIX.
Исследование будет иметь открытый дизайн с одной группой.
Обзор исследования
Подробное описание
После подписания МКФ и скринингового обследования субъекты должны быть включены в неинтервенционный вводный период, в течение которого субъект будет получать стандартную профилактику FIX. Подготовительный период продлится не менее 6 месяцев по каждому предмету.
После завершения подготовительного периода субъекты переходят к основному (интервенционному) периоду.
При первом посещении основного периода испытуемые получают исследуемый препарат АНБ-002.
Основной период заканчивается через 18 месяцев после введения ANB-002, после чего субъекты переходят на период наблюдения и будут оцениваться до 5 лет после инфузии ANB-002.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
24
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Anna Eremeeva, MD PhD
- Номер телефона: 6963 +7 (812) 380 49 34
- Электронная почта: eremeevaav@biocad.ru
Места учебы
-
-
-
Chelyabinsk, Россия
- Рекрутинг
- Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
-
Контакт:
- Alexander Korobkin
- Номер телефона: +7 (351) 749-37-27
- Электронная почта: chelokb@mail.ru
-
Kirov, Россия, 610027
- Рекрутинг
- Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
-
Контакт:
- Margarita Timofeeva
- Номер телефона: +7 (8332) 25 59 19
- Электронная почта: niigpk@fmbamail.ru
-
Moscow, Россия, 125167
- Рекрутинг
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
-
Контакт:
- Nadezhda Zozulya
- Номер телефона: +7 (800) 775 05 82
- Электронная почта: director@blood.ru
-
Moscow, Россия, 125167
- Рекрутинг
- Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
-
Контакт:
- Vladimir Zorenko
- Номер телефона: +7 (800) 775 05 82
- Электронная почта: director@blood.ru
-
Moscow, Россия, 125284
- Рекрутинг
- Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
-
Контакт:
- Vadim Ptushkin
- Номер телефона: +7 (499) 490 03 03
- Электронная почта: glavbotkin@zdrav.mos.ru
-
Novosibirsk, Россия, 630087
- Рекрутинг
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Контакт:
- Tatyana Pospelova
- Номер телефона: +7 (383) 315 99 99
- Электронная почта: gnokb@oblmed.nsk.ru
-
Saint Petersburg, Россия, 188663
- Рекрутинг
- State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
-
Контакт:
- Sergey Voloshin
- Номер телефона: +7 (812) 670 18 88
- Электронная почта: lokb@47lokb.ru
-
Saint Petersburg, Россия, 193024
- Рекрутинг
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
-
Контакт:
- Andrey Garifullin
- Номер телефона: +7 (812) 309 79 81
- Электронная почта: bloodscience@mail.ru
-
Saint Petersburg, Россия, 197341
- Рекрутинг
- Almazov National Medical Research Centre
-
Контакт:
- Vladimir Ivanov
- Номер телефона: +7 (812) 702 37 16
- Электронная почта: pmu@almazovcentre.ru
-
Samara, Россия, 443099
- Рекрутинг
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Контакт:
- Igor Davydkin
- Номер телефона: +7 (846) 374 91 00
- Электронная почта: info@samsmu.ru
-
Ufa, Россия, 450008
- Рекрутинг
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
Контакт:
- Bulat Bakhirov
- Номер телефона: +7 (347) 272 41 73
- Электронная почта: bashsmu@yandex.ru
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10330
- Еще не набирают
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Контакт:
- Ponlapat Rojnuckarin
- Номер телефона: 6685-911-521
- Электронная почта: ponlapat.r@chula.ac.th
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Еще не набирают
- Siriraj Hospital
-
Контакт:
- Yingyong Chinnathammamit
- Номер телефона: 6681-426-4252
- Электронная почта: dryingyong@gmail.com
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Еще не набирают
- Ramathibodi Hospital
-
Контакт:
- Pantep Angchaisuksiri
- Электронная почта: pantep.ang@mahidol.ac.th
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины с диагнозом гемофилия В в возрасте 18 лет и старше
- Активность ФИКС ≤2%
- Отсутствие ингибитора FIX
- ≥150 дней предыдущего воздействия лечения концентратами FIX
Критерии исключения:
- Любые заболевания крови и кроветворных органов, кроме гемофилии В.
- История любой генной терапии, включая ANB-002.
- Диагностированная ВИЧ-инфекция, не контролируемая противовирусной терапией
- Активная инфекция HBV или HCV
- Анти-AAV5 антитела
- Любые активные системные инфекции или рецидивирующие инфекции, требующие системной терапии.
- Любые другие расстройства, связанные с тяжелым иммунодефицитом.
- Соответствующие заболевания печени или состояния, которые могут быть симптомом существующего заболевания печени.
- Злокачественные новообразования с ремиссией менее 5 лет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Без вмешательства: Введение
Все субъекты будут включены в вводный период для сбора информации об индивидуальной частоте кровотечений и потреблении концентратов FIX.
|
|
|
Экспериментальный: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
После завершения первичного периода субъекты войдут в основной период, который начинается с инфузии ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec).
|
Аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген FIX, однократная инфузия
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота кровотечений (ABR) до и после однократного приема ANB-002
Временное ограничение: Подготовительный период: не менее 6 месяцев до инфузии ANB-002 (начальная группа); Месяцы с 12 по 18 после инфузии (рука ANB-002)
|
Сравнение будет проводиться между средними значениями ABR в вводном периоде и в течение 12 месяцев после стабилизации активности эндогенного FIX, но не позднее 18 месяцев после введения дозы ANB-002.
|
Подготовительный период: не менее 6 месяцев до инфузии ANB-002 (начальная группа); Месяцы с 12 по 18 после инфузии (рука ANB-002)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ИСПРАВИТЬ активность
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Годовое потребление FIX
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Доля субъектов, не получающих профилактику FIX
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата
|
18 месяцев после приема препарата
|
|
|
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Доля субъектов со спонтанными кровотечениями
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Годовая частота спонтанных кровотечений
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Доля субъектов с гемартрозом
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Годовая частота гемартрозов
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Доля субъектов с кровотечениями, требующими терапии концентратом FIX
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Годовая частота кровотечений, требующих терапии концентратами FIX
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Доля субъектов без кровотечения в течение 12 месяцев после стабилизации активности эндогенного FIX
Временное ограничение: Через 12 месяцев после стабилизации активности эндогенного FIX
|
Через 12 месяцев после стабилизации активности эндогенного FIX
|
|
|
Доля субъектов, достигших клинического ответа
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата
|
Клинический ответ определяется как активность FIX 5-150%.
|
18 месяцев после приема препарата
|
|
Доля субъектов, достигших нормализованного ответа
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата
|
Нормализованный ответ определяется как активность FIX 50-150%.
|
18 месяцев после приема препарата
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля субъектов с побочными реакциями
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
|
Оценка Haemo-A-QoL (качество жизни, специфичное для гемофилии)
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
Haemo-A-QoL — это инструмент оценки качества жизни (QoL) пациентов с гемофилией, включая сферы последствий кровотечения, эмоционального воздействия, физического функционирования, ролевого функционирования, беспокойства по поводу лечения и беспокойства.
Общий балл по шкале варьируется от 0 до 100. Высокий балл означает низкое качество жизни.
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
Оценка EuroQol-5D-3L (Европейский опросник качества жизни)
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
Описательная система состояний качества жизни, связанных со здоровьем, EQ-5D-5L состоит из 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия).
Общая оценка VAS EQ-5D-5L варьируется от 0 до 100.
Более высокий балл считается более благоприятным.
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
Оценка SF-36 (Краткая форма-36)
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
SF-36 — это опросник для оценки качества жизни, связанного со здоровьем.
36 вопросов призваны отразить 8 областей здоровья, включая физическое функционирование, физическую роль, боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальную функцию, эмоциональную роль и психическое здоровье.
Общий балл SF-3 варьируется от 0 до 100.
Чем ниже балл, тем больше инвалидность
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
|
Оценка состояния суставов на основе шкалы здоровья гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: 18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
Оценка здоровья суставов при гемофилии (HJHS) — это система оценки состояния суставов у пациентов с гемофилией.
Каждому суставу (колену, локтю и голеностопному суставу) присваивается числовой балл, который можно сравнивать с самим собой с течением времени, чтобы определить, наблюдается ли дегенерация сустава.
Максимальный балл для отдельного индексного сустава составляет 20.
Походка оценивается по шкале от 0 до 4. Максимальный общий балл HJHS составляет 124, причем более высокий балл указывает на ухудшение здоровья суставов.
|
18 месяцев после приема препарата; итоговая оценка - 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 ноября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 ноября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 ноября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 ноября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия В
Другие идентификационные номера исследования
- ANB-002-2
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .