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Eine offene, vergleichende Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakodynamik einer Einzeldosis ANB-002 bei Patienten mit Hämophilie B (MAGNOLIA)

17. November 2025 aktualisiert von: Biocad
Ziel der Studie ist der Nachweis der Nichtunterlegenheit von ANB-002 im Vergleich zur präventiven Anwendung von Gerinnungsfaktor IX (FIX) bei erwachsenen Probanden mit Hämophilie B mit FIX-Aktivität ≤2 % und ohne FIX-Inhibitor. Die Studie wird ein offenes einarmiges Design haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach der Unterzeichnung des ICF und der Screening-Untersuchung müssen die Probanden in die nicht-interventionelle Einführungsphase aufgenommen werden, in der der Proband die Standard-FIX-Prävention erhält. Die Einarbeitungszeit beträgt für jedes Fach mindestens 6 Monate.

Nach Abschluss der Einführungsphase treten die Probanden in die Hauptphase (Interventionsphase) ein.

Beim ersten Besuch des Hauptzeitraums erhalten die Probanden das Prüfpräparat ANB-002.

Der Hauptzeitraum endet 18 Monate nach der Verabreichung von ANB-002. Danach wechseln die Probanden in den Nachbeobachtungszeitraum und werden bis zu 5 Jahre nach der ANB-002-Infusion ausgewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Russland
      • Chelyabinsk, Russland
        • Rekrutierung
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Alexander Korobkin
          • Telefonnummer: +7 (351) 749-37-27
          • E-Mail: chelokb@mail.ru
      • Kirov, Russland, 610027
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • Kontakt:
      • Moscow, Russland, 125167
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • Kontakt:
      • Moscow, Russland, 125167
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • Kontakt:
      • Moscow, Russland, 125284
        • Rekrutierung
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • Kontakt:
      • Novosibirsk, Russland, 630087
        • Rekrutierung
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Russland, 188663
        • Rekrutierung
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • Kontakt:
          • Sergey Voloshin
          • Telefonnummer: +7 (812) 670 18 88
          • E-Mail: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, Russland, 193024
        • Rekrutierung
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Russland, 197341
        • Rekrutierung
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Kontakt:
      • Samara, Russland, 443099
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
          • Igor Davydkin
          • Telefonnummer: +7 (846) 374 91 00
          • E-Mail: info@samsmu.ru
      • Ufa, Russland, 450008
        • Rekrutierung
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • Kontakt:
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Noch keine Rekrutierung
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Noch keine Rekrutierung
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:
      • Bangkok, Thailand, 10400

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer ab 18 Jahren, bei denen Hämophilie B diagnostiziert wurde
  • FIX-Aktivität ≤2 %
  • Fehlen von FIX-Inhibitor
  • ≥150 vorherige Expositionstage der Behandlung mit FIX-Konzentraten

Ausschlusskriterien:

  • Alle anderen Erkrankungen des Blutes und der hämatopoetischen Organe als Hämophilie B
  • Eine Vorgeschichte jeglicher Gentherapie, einschließlich ANB-002
  • Diagnostizierte HIV-Infektion, nicht mit antiviraler Therapie bekämpft
  • Aktive HBV- oder HCV-Infektion
  • Anti-AAV5-Antikörper
  • Alle aktiven systemischen Infektionen oder wiederkehrenden Infektionen, die eine systemische Therapie erfordern
  • Alle anderen Erkrankungen, die mit einer schweren Immunschwäche einhergehen
  • Relevante Lebererkrankungen oder Zustände, die ein Symptom einer bestehenden Lebererkrankung sein können
  • Malignome mit einer Remission von weniger als 5 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Einleitung
Alle Probanden werden in die Einführungsphase aufgenommen, um Informationen über die individuelle Blutungsrate und den Verbrauch von FIX-Konzentraten zu sammeln
Experimental: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
Nach Abschluss der Vorschriften werden die Probanden in die Hauptperiode eintreten, die mit der Anb-002-Infusion (arvenacogene sanparvovec) beginnt.
Genetisch: ANB-002
Adeno-assoziierter viraler Vektor, der die Einzelinfusion des FIX-Gens trägt
Andere Namen:
  • Arvenacogene Sanparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) vor und nach einer Einzeldosis ANB-002
Zeitfenster: Einführungsphase: mindestens 6 Monate vor der ANB-002-Infusion (Einführungsarm); Monat 12 bis Monat 18 nach der Infusion (ANB-002-Arm)
Es wird ein Vergleich zwischen den mittleren ABR-Werten in der Einführungsphase und innerhalb von 12 Monaten nach Stabilisierung der endogenen FIX-Aktivität, jedoch nicht später als 18 Monate nach der ANB-002-Dosis, durchgeführt
Einführungsphase: mindestens 6 Monate vor der ANB-002-Infusion (Einführungsarm); Monat 12 bis Monat 18 nach der Infusion (ANB-002-Arm)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FIX-Aktivität
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Annualisierter FIX-Verbrauch
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Anteil der Probanden, die keine FIX-Prävention erhalten
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Anteil der Probanden mit spontanen Blutungen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Annualisierte Rate spontaner Blutungen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Anteil der Probanden mit Hämarthrose
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Annualisierte Hämarthroserate
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Anteil der Patienten mit Blutungen, die eine FIX-Konzentrattherapie benötigen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Jahresrate der Blutungen, die eine Therapie mit FIX-Konzentraten erfordern
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Anteil der Probanden ohne Blutung innerhalb von 12 Monaten nach Stabilisierung der endogenen FIX-Aktivität
Zeitfenster: 12 Monate nach Stabilisierung der endogenen FIX-Aktivität
12 Monate nach Stabilisierung der endogenen FIX-Aktivität
Anteil der Probanden, die ein klinisches Ansprechen erreichen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels
Die klinische Reaktion ist definiert als FIX-Aktivität von 5–150 %.
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels
Anteil der Probanden, die eine normalisierte Reaktion erreichen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels
Die normalisierte Reaktion ist definiert als FIX-Aktivität von 50–150 %.
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Haemo-A-QoL-Score (Hämophiliespezifische Lebensqualität).
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Haemo-A-QoL ist ein Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) für Patienten mit Hämophilie, einschließlich der Bereiche Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen, körperliche Funktionsfähigkeit, Rollenfunktion, Behandlungsbedenken und Sorgen. Die Gesamtpunktzahl auf der Skala reicht von 0 bis 100. Die hohe Punktzahl steht für eine geringe Lebensqualität.
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
EuroQol-5D-3L-Score (Europäischer Fragebogen zur Lebensqualität).
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem gesundheitsbezogener Lebensqualitätszustände besteht aus 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression). Die EQ-5D-5L VAS-Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Ein höherer Wert gilt als günstiger.
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
SF-36-Score (Kurzform-36).
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
SF-36 ist ein Fragebogen zur Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QoL). Die 36 Fragen sollen acht Gesundheitsbereiche widerspiegeln, darunter körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktion, emotionale Rolle und geistige Gesundheit. Die SF-3-Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Je niedriger die Punktzahl, desto höher die Behinderung
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Beurteilung des Zustands von Gelenken anhand des Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Zeitfenster: 18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre
Der Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ist das Bewertungssystem für Gelenke bei Patienten mit Hämophilie. Jedes Gelenk (Knie, Ellenbogen und Knöchel) erhält eine numerische Bewertung, die über einen längeren Zeitraum mit sich selbst verglichen werden kann, um festzustellen, ob ein Gelenk eine Degeneration aufweist. Die maximale Punktzahl für ein einzelnes Indexgelenk beträgt 20. Der Gang wird mit 0 bis 4 bewertet. Der maximale HJHS-Gesamtwert beträgt 124, wobei ein höherer Wert auf eine schlechtere Gelenkgesundheit hinweist.
18 Monate nach Verabreichung des Arzneimittels; Abschlussbewertung - 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biocad

Ermittler

  • Studienleiter: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ANB-002-2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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