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혈우병 B 환자에서 ANB-002 단일 용량의 효능, 안전성 및 약력학에 대한 공개 라벨 비교 연구 (MAGNOLIA)

2025년 11월 17일 업데이트: Biocad
연구의 목적은 FIX 활성이 2% 이하이고 FIX 억제제가 없는 혈우병 B 성인 대상자를 대상으로 응고인자 IX(FIX)의 예방적 사용과 비교하여 ANB-002의 비열등성을 입증하는 것입니다. 이 연구는 오픈 라벨 단일 암 디자인을 갖습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

ICF에 서명하고 선별검사를 받은 후 피험자는 표준 FIX 예방을 받는 비중재 도입 기간에 포함됩니다. 도입 기간은 모든 과목에 대해 최소 6개월 동안 지속됩니다.

도입 기간이 완료된 후 피험자는 주요(중재) 기간에 들어갑니다.

주요 기간의 첫 번째 방문에서 피험자는 조사 제품 ANB-002를 받게 됩니다.

주요 기간은 ANB-002 투여 후 18개월에 종료되며, 이후 대상자는 추적 기간으로 전환되어 ANB-002 투여 후 최대 5년까지 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Anna Eremeeva, MD PhD
  • 전화번호: 6963 +7 (812) 380 49 34
  • 이메일: eremeevaav@biocad.ru

연구 장소

  • 러시아 제국
      • Chelyabinsk, 러시아 제국
        • 모병
        • Chelyabinsk Regional Clinical Hospital
        • 연락하다:
          • Alexander Korobkin
          • 전화번호: +7 (351) 749-37-27
          • 이메일: chelokb@mail.ru
      • Kirov, 러시아 제국, 610027
        • 모병
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
        • 연락하다:
      • Moscow, 러시아 제국, 125167
        • 모병
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
        • 연락하다:
      • Moscow, 러시아 제국, 125167
        • 모병
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
        • 연락하다:
      • Moscow, 러시아 제국, 125284
        • 모병
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
        • 연락하다:
      • Novosibirsk, 러시아 제국, 630087
        • 모병
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
        • 연락하다:
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 188663
        • 모병
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
        • 연락하다:
          • Sergey Voloshin
          • 전화번호: +7 (812) 670 18 88
          • 이메일: lokb@47lokb.ru
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 193024
        • 모병
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
        • 연락하다:
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 197341
        • 모병
        • Almazov National Medical Research Centre
        • 연락하다:
      • Samara, 러시아 제국, 443099
        • 모병
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • 연락하다:
          • Igor Davydkin
          • 전화번호: +7 (846) 374 91 00
          • 이메일: info@samsmu.ru
      • Ufa, 러시아 제국, 450008
        • 모병
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
        • 연락하다:
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10330
        • 아직 모집하지 않음
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • 연락하다:
      • Bangkok, 태국, 10700
        • 아직 모집하지 않음
        • Siriraj Hospital
        • 연락하다:
      • Bangkok, 태국, 10400
        • 아직 모집하지 않음
        • Ramathibodi Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 혈우병 B 진단을 받은 남성
  • FIX 활동 ≤2%
  • FIX 억제제 부재
  • FIX 농축액 치료 이전 노출일수 150일 이상

제외 기준:

  • 혈우병 B를 제외한 혈액 및 조혈 기관의 모든 질병
  • ANB-002를 포함한 모든 유전자 치료 이력
  • 항바이러스 치료로 조절되지 않는 HIV 감염 진단
  • 활동성 HBV 또는 HCV 감염
  • 항AAV5 항체
  • 전신 치료가 필요한 활동성 전신 감염 또는 재발성 감염
  • 중증 면역결핍과 관련된 기타 장애
  • 기존 간 장애의 증상일 수 있는 관련 간 장애 또는 상태
  • 완화 기간이 5년 미만인 악성 종양

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 리드인
개별 출혈률 및 FIX 농축액 소비에 대한 정보를 수집하기 위해 모든 피험자는 도입 기간에 등록됩니다.
실험적: ANB-002 (Arvenacogene Sanparvovec)
리드 인 기간이 완료된 후 피험자는 ANB-002 (Arvenacogene sanparvovec) 주입으로 시작하는 주요 기간에 들어갑니다.
유전적: ANB-002
FIX 유전자 단일 주입을 운반하는 아데노 관련 바이러스 벡터
다른 이름들:
  • Arvenacogene Sanparvovec

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ANB-002 단회 투여 전후의 연간 출혈율(ABR)
기간: 도입 기간: ANB-002 주입 전 최소 6개월(도입군); 주입 후 12개월~18개월(ANB-002군)
도입 기간과 내인성 FIX 활성 안정화 후 12개월 이내, 그러나 ANB-002 투여 후 18개월 이내에 평균 ABR 값을 비교할 것입니다.
도입 기간: ANB-002 주입 전 최소 6개월(도입군); 주입 후 12개월~18개월(ANB-002군)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FIX 활동
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
연간 FIX 소비
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
FIX 예방을 받지 못한 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월
약물 투여 후 18개월
연간 출혈율(ABR)
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
자연출혈이 있는 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
자연 출혈의 연간 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
혈관절증 환자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
연간 혈관절증률
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
FIX 농축 요법이 필요한 출혈이 있는 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
FIX 농축액 치료가 필요한 연간 출혈 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
내인성 FIX 활성이 안정화된 후 12개월 이내에 출혈이 없는 피험자의 비율
기간: 내인성 FIX 활성 안정화 후 12개월
내인성 FIX 활성 안정화 후 12개월
임상 반응을 달성한 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월
임상 반응은 FIX 활성 5~150%로 정의됩니다.
약물 투여 후 18개월
정규화된 반응을 달성한 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월
정규화된 반응은 FIX 활동 50-150%로 정의됩니다.
약물 투여 후 18개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응이 나타난 피험자의 비율
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
Haemo-A-QoL(혈우병 특정 삶의 질) 점수
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
Haemo-A-QoL은 출혈로 인한 결과, 정서적 영향, 신체 기능, 역할 기능, 치료에 대한 우려, 걱정 등의 영역을 포함하여 혈우병 환자를 위한 삶의 질(QoL) 평가 도구입니다. 척도를 사용하여 전체 점수 범위는 0에서 100까지입니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 낮음을 나타냅니다.
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
EuroQol-5D-3L(유럽 삶의 질 설문지) 점수
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
건강 관련 QoL 상태에 대한 EQ-5D-5L 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성됩니다. EQ-5D-5L VAS 전체 점수 범위는 0~100입니다. 점수가 높을수록 더 유리한 것으로 간주됩니다.
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
SF-36 (Short Form-36) 점수
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
SF-36은 건강과 관련된 QoL(Quality of Life)을 평가하기 위한 설문지입니다. 36개의 질문은 신체 기능, 신체적 역할, 통증, 전반적인 건강, 활력, 사회적 기능, 정서적 역할 및 정신 건강을 포함한 8가지 건강 영역을 반영하기 위한 것입니다. SF-3 종합 점수 범위는 0~100입니다. 점수가 낮을수록 장애가 더 심함
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)에 따른 관절 상태 평가
기간: 약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년
혈우병 관절 건강 점수(HJHS)는 혈우병 환자의 관절을 평가하는 시스템입니다. 각 관절(무릎, 팔꿈치 및 발목)은 수치 점수를 받으며, 이 점수는 시간이 지남에 따라 관절 자체와 비교되어 관절이 퇴행을 보이는지 여부를 확인할 수 있습니다. 개별 인덱스 조인트의 최대 점수는 20입니다. 보행은 0~4점으로 평가된다. HJHS의 최대 총점은 124점으로 점수가 높을수록 관절 건강이 좋지 않음을 의미한다.
약물 투여 후 18개월; 최종 평가 - 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biocad

수사관

  • 연구 책임자: Arina Arina V Zinkina-Orikhan, Biocad

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 7일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ANB-002-2

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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