PPP2R5D 神経発達障害 (ヨルダン症候群 [JS]) の参加者におけるザトルミラスト (BPN14770) の研究
PPP2R5D 神経発達障害 (ジョーダン症候群) を有する被験者におけるザトルミラスト (BPN14770) の第 2 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 参加者の年齢は9歳から45歳までです。
- 参加者はPPP2R5D神経発達障害の病歴を確認/文書化している。
- 現在の治療では、処方された向精神薬は 3 種類以下である。
- 参加者には親、法的に認定された後見人、または一貫した介護者がいます。
除外基準:
- 参加者の体重は 25 キログラム (kg) 未満です。
- スクリーニング中に測定された、安全性臨床検査、バイタルサイン、または心電図（ECG）における、治験責任医師の判断による臨床的に重大な異常。
- 研究者によって診断された、重度の精神病状（大うつ病性障害、統合失調症、双極性障害など）を併発している。 自閉症スペクトラム障害または不安障害の追加診断を受けた方も参加できます。
- 参加者は、研究期間中に心理療法または認知行動療法（CBT）を開始する予定であるか、スクリーニング前の4週間以内に心理療法またはCBTを開始している。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
経口投与用カプセル
他の名前：
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プラセボコンパレーター：Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
経口投与用カプセル
経口投与用カプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
時間枠：Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
時間枠：Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
時間枠：Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
時間枠：Up to Week 96
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Up to Week 96
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BPN14770-CNS-205
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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