Étude sur le Zatolmilast (BPN14770) chez des participants atteints d'un trouble neurodéveloppemental PPP2R5D (syndrome de Jordan [JS])
Une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le Zatolmilast (BPN14770) chez des sujets atteints d'un trouble neurodéveloppemental PPP2R5D (syndrome de Jordan)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'intégration :
- Le participant est âgé de 9 à 45 ans inclus.
- Le participant a des antécédents confirmés/documentés de trouble neurodéveloppemental PPP2R5D.
- Traitement actuel avec pas plus de 3 médicaments psychotropes prescrits.
- Le participant a un parent, un tuteur légal autorisé ou un soignant constant.
Critères d'exclusion :
- Le participant pèse moins de 25 kilogrammes (kg).
- Anomalies cliniquement significatives, selon le jugement de l'investigateur, dans les tests de laboratoire de sécurité, les signes vitaux ou l'électrocardiogramme (ECG), tels que mesurés lors du dépistage.
- Trouble psychiatrique majeur concomitant (par exemple, trouble dépressif majeur, schizophrénie ou trouble bipolaire) tel que diagnostiqué par l'investigateur. Les participants avec un diagnostic supplémentaire de trouble du spectre autistique ou de trouble anxieux seront autorisés.
- Le participant envisage de commencer une psychothérapie ou une thérapie cognitivo-comportementale (TCC) pendant la période de l'étude ou a commencé une psychothérapie ou une TCC dans les 4 semaines précédant le dépistage.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Gélules pour administration orale
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Gélules pour administration orale
Gélules pour administration orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Délai: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Délai: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
Délai: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
Délai: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BPN14770-CNS-205
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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