Estudo de Zatolmilast (BPN14770) em participantes com transtorno de neurodesenvolvimento PPP2R5D (síndrome de Jordan [JS])
Um estudo de fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Zatolmilast (BPN14770) em indivíduos com transtorno de neurodesenvolvimento PPP2R5D (síndrome de Jordan)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- O participante tem entre 9 e 45 anos, inclusive.
- O participante confirmou/documentou história de Transtorno do Neurodesenvolvimento PPP2R5D.
- Tratamento atual com no máximo 3 medicamentos psicotrópicos prescritos.
- O participante tem um dos pais, responsável legal autorizado ou cuidador consistente.
Critérios de exclusão:
- O participante tem peso corporal inferior a 25 quilogramas (kg).
- Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais ou eletrocardiograma (ECG), conforme medido durante a triagem.
- Condição psiquiátrica importante concomitante (por exemplo, Transtorno Depressivo Maior, Esquizofrenia ou Transtorno Bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Serão permitidos participantes com diagnóstico adicional de Transtorno do Espectro do Autismo ou Transtorno de Ansiedade.
- O participante está planejando iniciar psicoterapia ou terapia cognitivo-comportamental (TCC) durante o período do estudo ou iniciou psicoterapia ou TCC nas 4 semanas anteriores à triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Cápsulas para administração oral
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Cápsulas para administração oral
Cápsulas para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Prazo: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Prazo: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
Prazo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
Prazo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BPN14770-CNS-205
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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