Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Zatolmilast (BPN14770) hos deltakere med PPP2R5D nevroutviklingsforstyrrelse (Jordans syndrom [JS])

5. juni 2026 oppdatert av: Shionogi

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Zatolmilast (BPN14770) hos personer med PPP2R5D nevroutviklingsforstyrrelse (Jordans syndrom)

Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til BPN14770 hos deltakere i alderen 9 til 45 år med JS.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakeren er i alderen 9 til 45 år inklusive.
  2. Deltakeren har bekreftet/dokumentert historie med PPP2R5D nevroutviklingsforstyrrelse.
  3. Nåværende behandling med ikke mer enn 3 foreskrevne psykotrope medisiner.
  4. Deltakeren har en forelder, juridisk autorisert verge eller konsekvent omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har en kroppsvekt mindre enn 25 kilo (kg).
  2. Klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens vurdering, i sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn eller elektrokardiogram (EKG), målt under screening.
  3. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. alvorlig depressiv lidelse, schizofreni eller bipolar lidelse) som diagnostisert av etterforskeren. Deltakere med tilleggsdiagnose for autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil bli tillatt.
  4. Deltakeren planlegger å starte psykoterapi eller kognitiv atferdsterapi (CBT) i løpet av studien eller hadde begynt psykoterapi eller CBT innen 4 uker før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BPN14770

Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Legemiddel: BPN14770
Kapsler for oral administrering
Andre navn:
  • Zatolmilast
Placebo komparator: Placebo

Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Legemiddel: Placebo
Kapsler for oral administrering
Legemiddel: BPN14770
Kapsler for oral administrering
Andre navn:
  • Zatolmilast

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Day 1 up to Week 96
Day 1 up to Week 96
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Tidsramme: Week 98
Week 98
Number of Participants with Seizures
Tidsramme: Up to Week 96
Up to Week 96
Number of Participants at Suicidality Risk
Tidsramme: Up to Week 96
Up to Week 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shionogi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

5. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BPN14770-CNS-205

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere