Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Zatolmilast (BPN14770) bij deelnemers met PPP2R5D neurologische ontwikkelingsstoornis (Jordan's syndroom [JS])

5 juni 2026 bijgewerkt door: Shionogi

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van Zatolmilast (BPN14770) bij proefpersonen met PPP2R5D neurologische ontwikkelingsstoornis (syndroom van Jordanië)

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van BPN14770 bij deelnemers van 9 tot 45 jaar met JS.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer is tussen de 9 en 45 jaar oud.
  2. Deelnemer heeft de geschiedenis van PPP2R5D neurologische ontwikkelingsstoornis bevestigd/gedocumenteerd.
  3. Huidige behandeling met niet meer dan 3 voorgeschreven psychotrope medicijnen.
  4. De deelnemer heeft een ouder, wettelijk bevoegde voogd of consistente verzorger.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft een lichaamsgewicht van minder dan 25 kilogram (kg).
  2. Klinisch significante afwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, in veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies of elektrocardiogram (ECG), zoals gemeten tijdens screening.
  3. Gelijktijdige ernstige psychiatrische aandoening (bijvoorbeeld depressieve stoornis, schizofrenie of bipolaire stoornis) zoals gediagnosticeerd door de onderzoeker. Deelnemers met een aanvullende diagnose autismespectrumstoornis of angststoornis worden toegelaten.
  4. De deelnemer is van plan om tijdens de periode van het onderzoek met psychotherapie of cognitieve gedragstherapie (CGT) te beginnen of is binnen 4 weken voorafgaand aan de screening begonnen met psychotherapie of CGT.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BPN14770

Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Geneesmiddel: BPN14770
Capsules voor orale toediening
Andere namen:
  • Zatolmilast
Placebo-vergelijker: Placebo

Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Geneesmiddel: Placebo
Capsules voor orale toediening
Geneesmiddel: BPN14770
Capsules voor orale toediening
Andere namen:
  • Zatolmilast

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Tijdsspanne: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Day 1 up to Week 96
Day 1 up to Week 96
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Tijdsspanne: Week 98
Week 98
Number of Participants with Seizures
Tijdsspanne: Up to Week 96
Up to Week 96
Number of Participants at Suicidality Risk
Tijdsspanne: Up to Week 96
Up to Week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shionogi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BPN14770-CNS-205

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren