Studio di Zatolmilast (BPN14770) in partecipanti con disturbo dello sviluppo neurologico PPP2R5D (sindrome di Jordan [JS])
Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Zatolmilast (BPN14770) in soggetti con disturbo dello sviluppo neurologico PPP2R5D (sindrome di Jordan)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Il partecipante ha un'età compresa tra 9 e 45 anni compresi.
- Il partecipante ha una storia confermata/documentata di disturbo dello sviluppo neurologico PPP2R5D.
- Trattamento attuale con non più di 3 farmaci psicotropi prescritti.
- Il partecipante ha un genitore, un tutore legale autorizzato o una persona che si prende cura di lui.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha un peso corporeo inferiore a 25 chilogrammi (kg).
- Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, nei segni vitali o nell'elettrocardiogramma (ECG), misurati durante lo screening.
- Condizione psichiatrica maggiore concomitante (ad es. Disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) diagnosticata dallo sperimentatore. Saranno ammessi partecipanti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia.
- Il partecipante sta pianificando di iniziare la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale (CBT) durante il periodo dello studio o ha iniziato la psicoterapia o la CBT entro 4 settimane prima dello screening.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Capsule per somministrazione orale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Capsule per somministrazione orale
Capsule per somministrazione orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Lasso di tempo: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
Lasso di tempo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
Lasso di tempo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BPN14770-CNS-205
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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