Zatolmilastin (BPN14770) tutkimus potilailla, joilla on PPP2R5D-hermoston kehityshäiriö (Jordanin oireyhtymä [JS])
Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, Zatolmilastin (BPN14770) tutkimus potilailla, joilla on PPP2R5D-hermoston kehityshäiriö (Jordanin oireyhtymä)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistuja on 9-45-vuotias, mukaan lukien.
- Osallistuja on vahvistanut/dokumentoinut PPP2R5D:n neurodevelopmental Disorder -historian.
- Nykyinen hoito enintään kolmella määrätyllä psykotrooppisella lääkkeellä.
- Osallistujalla on vanhempi, laillinen huoltaja tai jatkuva huoltaja.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja painaa alle 25 kiloa (kg).
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriotesteissä, elintoiminnoissa tai EKG:ssä, mitattuna seulonnan aikana.
- Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennus, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Osallistujat, joilla on lisädiagnoosi autismikirjon häiriö tai ahdistuneisuushäiriö, sallitaan.
- Osallistuja suunnittelee aloittavansa psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian (CBT) tutkimuksen aikana tai oli aloittanut psykoterapian tai CBT:n 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapselit suun kautta
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapselit suun kautta
Kapselit suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Aikaikkuna: Baseline, Week 24
|
Baseline, Week 24
|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Day 1 up to Week 96
|
Day 1 up to Week 96
|
|
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Aikaikkuna: Week 98
|
Week 98
|
|
Number of Participants with Seizures
Aikaikkuna: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
|
Number of Participants at Suicidality Risk
Aikaikkuna: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BPN14770-CNS-205
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .