Studie zu Zatolmilast (BPN14770) bei Teilnehmern mit neurologischer Entwicklungsstörung PPP2R5D (Jordan-Syndrom [JS])
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit Zatolmilast (BPN14770) bei Patienten mit neurologischer Entwicklungsstörung PPP2R5D (Jordan-Syndrom)
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer ist zwischen 9 und 45 Jahren alt.
- Der Teilnehmer hat die Vorgeschichte einer neurologischen Entwicklungsstörung PPP2R5D bestätigt/dokumentiert.
- Aktuelle Behandlung mit nicht mehr als 3 verschriebenen Psychopharmaka.
- Der Teilnehmer hat einen Elternteil, einen Erziehungsberechtigten oder einen ständigen Betreuer.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht von weniger als 25 Kilogramm (kg).
- Nach Einschätzung des Prüfers klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen oder Elektrokardiogramm (EKG), gemessen während des Screenings.
- Gleichzeitige schwere psychiatrische Erkrankung (z. B. schwere depressive Störung, Schizophrenie oder bipolare Störung), wie vom Prüfer diagnostiziert. Teilnehmer mit zusätzlicher Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung oder einer Angststörung werden zugelassen.
- Der Teilnehmer plant, während des Studienzeitraums eine Psychotherapie oder kognitive Verhaltenstherapie (CBT) zu beginnen oder hatte innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening mit einer Psychotherapie oder CBT begonnen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapseln zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapseln zur oralen Verabreichung
Kapseln zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Zeitfenster: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Zeitfenster: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
Zeitfenster: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
Zeitfenster: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BPN14770-CNS-205
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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