Badanie zatolmilastu (BPN14770) u uczestników z zaburzeniami neurorozwojowymi PPP2R5D (zespół Jordana [JS])
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 dotyczące zatolmilastu (BPN14770) u osób z zaburzeniami neurorozwojowymi PPP2R5D (zespołem Jordana)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnikiem jest wiek od 9 do 45 lat włącznie.
- Uczestnik ma potwierdzoną/udokumentowaną historię zaburzeń neurorozwojowych PPP2R5D.
- Bieżące leczenie nie więcej niż 3 przepisanymi lekami psychotropowymi.
- Uczestnik ma rodzica, upoważnionego opiekuna prawnego lub stałego opiekuna.
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnik ma masę ciała mniejszą niż 25 kilogramów (kg).
- Klinicznie istotne nieprawidłowości, w ocenie badacza, w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrach życiowych lub elektrokardiogramie (EKG) mierzonych podczas badania przesiewowego.
- Współistniejące poważne zaburzenie psychiczne (np. duże zaburzenie depresyjne, schizofrenia lub choroba afektywna dwubiegunowa) zdiagnozowane przez badacza. Dopuszczeni zostaną uczestnicy z dodatkową diagnozą zaburzeń ze spektrum autyzmu lub zaburzeń lękowych.
- Uczestnik planuje rozpocząć psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną (CBT) w okresie badania lub rozpoczął psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapsułki do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapsułki do podawania doustnego
Kapsułki do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Ramy czasowe: Baseline, Week 24
|
Baseline, Week 24
|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Day 1 up to Week 96
|
Day 1 up to Week 96
|
|
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Ramy czasowe: Week 98
|
Week 98
|
|
Number of Participants with Seizures
Ramy czasowe: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
|
Number of Participants at Suicidality Risk
Ramy czasowe: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BPN14770-CNS-205
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .