PPP2R5D 신경발달 장애(요르단 증후군[JS]) 참가자를 대상으로 한 Zatolmilast(BPN14770) 연구
PPP2R5D 신경발달 장애(요르단 증후군) 환자를 대상으로 한 Zatolmilast(BPN14770)의 제2상 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자는 9세부터 45세까지입니다.
- 참가자는 PPP2R5D 신경발달 장애의 병력을 확인/문서화했습니다.
- 현재 처방된 향정신성 약물은 3개 이하로 치료 중입니다.
- 참가자에게는 부모, 법적으로 승인된 보호자 또는 일관된 보호자가 있습니다.
제외 기준:
- 참가자의 체중은 25kg(kg) 미만입니다.
- 스크리닝 동안 측정된 안전 실험실 테스트, 활력징후 또는 심전도(ECG)에서 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 이상.
- 조사자가 진단한 동시 주요 정신 질환(예: 주요 우울 장애, 정신분열증 또는 양극성 장애). 자폐 스펙트럼 장애 또는 불안 장애로 추가 진단된 참가자도 허용됩니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 심리 치료 또는 인지 행동 치료(CBT)를 시작할 계획이거나 스크리닝 전 4주 이내에 심리 치료 또는 CBT를 시작했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
경구 투여용 캡슐
다른 이름들:
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위약 비교기: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
경구 투여용 캡슐
경구 투여용 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
기간: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
기간: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
기간: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
기간: Up to Week 96
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Up to Week 96
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BPN14770-CNS-205
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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