Исследование затолмиласта (BPN14770) у участников с нарушением нервного развития PPP2R5D (синдром Джордана [JS])
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 затолмиласта (BPN14770) у субъектов с нарушением развития нервной системы PPP2R5D (синдром Джордана)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст участника от 9 до 45 лет включительно.
- У участника подтверждена/документирована история нарушения нервного развития PPP2R5D.
- Текущее лечение с назначением не более 3-х психотропных препаратов.
- У участника есть родитель, законный уполномоченный опекун или постоянный опекун.
Критерии исключения:
- Участник имеет массу тела менее 25 килограммов (кг).
- Клинически значимые отклонения, по мнению исследователя, в лабораторных тестах безопасности, жизненно важных показателях или электрокардиограмме (ЭКГ), измеренных во время скрининга.
- Сопутствующее серьезное психическое заболевание (например, большое депрессивное расстройство, шизофрения или биполярное расстройство), установленное исследователем. К участию допускаются участники с дополнительным диагнозом «расстройство аутистического спектра» или «тревожное расстройство».
- Участник планирует начать психотерапию или когнитивно-поведенческую терапию (КПТ) в течение периода исследования или начал психотерапию или КПТ в течение 4 недель до скрининга.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Капсулы для перорального применения
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Капсулы для приема внутрь
Капсулы для перорального применения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Временное ограничение: Baseline, Week 24
|
Baseline, Week 24
|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Day 1 up to Week 96
|
Day 1 up to Week 96
|
|
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Временное ограничение: Week 98
|
Week 98
|
|
Number of Participants with Seizures
Временное ограничение: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
|
Number of Participants at Suicidality Risk
Временное ограничение: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BPN14770-CNS-205
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .