Estudio de zatolmilast (BPN14770) en participantes con trastorno del desarrollo neurológico PPP2R5D (síndrome de Jordan [JS])
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de zatolmilast (BPN14770) en sujetos con trastorno del desarrollo neurológico PPP2R5D (síndrome de Jordan)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tiene entre 9 y 45 años, inclusive.
- El participante tiene antecedentes confirmados/documentados de trastorno del neurodesarrollo PPP2R5D.
- Tratamiento actual con no más de 3 medicamentos psicotrópicos prescritos.
- El participante tiene un padre, tutor legal autorizado o cuidador constante.
Criterios de exclusión:
- El participante tiene un peso corporal inferior a 25 kilogramos (kg).
- Anomalías clínicamente significativas, a juicio del investigador, en las pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o electrocardiograma (ECG), medidos durante la selección.
- Condición psiquiátrica mayor concurrente (p. ej., trastorno depresivo mayor, esquizofrenia o trastorno bipolar) diagnosticada por el investigador. Se permitirán participantes con diagnóstico adicional de Trastorno del Espectro Autista o Trastorno de Ansiedad.
- El participante planea comenzar psicoterapia o terapia cognitivo-conductual (TCC) durante el período del estudio o ha comenzado psicoterapia o TCC dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Cápsulas para administración oral.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Cápsulas para administración oral
Cápsulas para administración oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24
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Baseline, Week 24
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Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Day 1 up to Week 96
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Day 1 up to Week 96
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Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Periodo de tiempo: Week 98
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Week 98
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Number of Participants with Seizures
Periodo de tiempo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Number of Participants at Suicidality Risk
Periodo de tiempo: Up to Week 96
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Up to Week 96
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BPN14770-CNS-205
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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