Studie Zatolmilastu (BPN14770) u účastníků s PPP2R5D neurovývojovou poruchou (Jordanův syndrom [JS])
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 zatolmilastu (BPN14770) u subjektů s neurovývojovou poruchou PPP2R5D (Jordanův syndrom)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Účastník je ve věku 9 až 45 let včetně.
- Účastník potvrdil/zdokumentoval historii neurovývojové poruchy PPP2R5D.
- Současná léčba ne více než 3 předepsanými psychotropními léky.
- Účastník má rodiče, zákonného pověřeného zástupce nebo soustavného pečovatele.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má tělesnou hmotnost nižší než 25 kilogramů (kg).
- Klinicky významné abnormality, podle úsudku zkoušejícího, v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo elektrokardiogramu (EKG), měřeno během screeningu.
- Současný závažný psychiatrický stav (např. velká depresivní porucha, schizofrenie nebo bipolární porucha), jak je diagnostikován zkoušejícím. Budou povoleni účastníci s další diagnózou poruchy autistického spektra nebo úzkostné poruchy.
- Účastník plánuje zahájit psychoterapii nebo kognitivně behaviorální terapii (CBT) během období studie nebo začal psychoterapii nebo KBT během 4 týdnů před Screeningem.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BPN14770
Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapsle pro perorální podání
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period. Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period. Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID. |
Kapsle pro perorální podání
Kapsle pro perorální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Časové okno: Baseline, Week 24
|
Baseline, Week 24
|
|
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Day 1 up to Week 96
|
Day 1 up to Week 96
|
|
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Časové okno: Week 98
|
Week 98
|
|
Number of Participants with Seizures
Časové okno: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
|
Number of Participants at Suicidality Risk
Časové okno: Up to Week 96
|
Up to Week 96
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BPN14770-CNS-205
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .