Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Zatolmilast (BPN14770) hos deltagere med PPP2R5D neurodevelopmental lidelse (Jordans syndrom [JS])

5. juni 2026 opdateret af: Shionogi

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Zatolmilast (BPN14770) hos personer med PPP2R5D neuroudviklingsforstyrrelse (Jordans syndrom)

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BPN14770 hos deltagere i alderen 9 til 45 år med JS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er i alderen 9 til 45 år inklusive.
  2. Deltageren har bekræftet/dokumenteret historie med PPP2R5D neurodevelopmental lidelse.
  3. Nuværende behandling med højst 3 ordinerede psykofarmaka.
  4. Deltageren har en forælder, juridisk autoriseret værge eller konsekvent omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har en kropsvægt på mindre end 25 kg (kg).
  2. Klinisk signifikante abnormiteter, efter investigatorens vurdering, i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn eller elektrokardiogram (EKG), som målt under screening.
  3. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. svær depressiv lidelse, skizofreni eller bipolar lidelse) som diagnosticeret af investigator. Deltagere med yderligere diagnose autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil blive tilladt.
  4. Deltageren planlægger at påbegynde psykoterapi eller kognitiv adfærdsterapi (CBT) i løbet af undersøgelsen eller havde påbegyndt psykoterapi eller CBT inden for 4 uger før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BPN14770

Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 twice daily (BID) during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the open-label extension (OLE) period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week extended open-label extension (Ext OLE) period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Medicin: BPN14770
Kapsler til oral administration
Andre navne:
  • Zatolmilast
Placebo komparator: Placebo

Participants will receive BPN14770-matching placebo BID during the 24-week double-blind period.

Participants who complete the double-blind period will have the opportunity to continue in the OLE period. Participants will receive a weight adjusted dose of BPN14770 BID during the 24-week OLE period.

Eligible participants who complete the double-blind period and OLE period may be offered the opportunity to participate in a 48-week Ext OLE period. Adult participants (≥18 years of age at the start of Ext OLE) will receive an age-adjusted dose of BPN14770 BID during the Ext OLE period, while participants younger than 18 years at the start of Ext OLE will receive a weight-adjusted dose of BPN14770 BID.
Medicin: Placebo
Kapsler til oral administration
Medicin: BPN14770
Kapsler til oral administration
Andre navne:
  • Zatolmilast

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change From Baseline at Week 24 in Numerical Rating Scale Within the Domain of Language/Communication
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Day 1 up to Week 96
Day 1 up to Week 96
Discontinuation-emergent Signs and Symptoms (DESS) Questionnaire Score
Tidsramme: Week 98
Week 98
Number of Participants with Seizures
Tidsramme: Up to Week 96
Up to Week 96
Number of Participants at Suicidality Risk
Tidsramme: Up to Week 96
Up to Week 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shionogi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2024

Først opslået (Faktiske)

5. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BPN14770-CNS-205

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner